Larimar Therapeutics anuncia que la FDA ha otorgado la designación de terapia innovadora para Nomlabofusp en FA y reitera la presentación prevista de la BLA para junio de 2026

• El programa nomlabofusp recibió la Designación de Terapia Innovadora para el tratamiento de adultos y niños con FA, basada en la revisión que realizó la FDA de los datos clínicos disponibles del estudio abierto
• Las comunicaciones escritas de la FDA tras la reciente reunión START siguen alineadas con el uso de FXN en piel para respaldar la presentación de la BLA en busca de aprobación acelerada
• Se espera que los datos principales del estudio abierto para respaldar la presentación de la BLA estén disponibles en el segundo trimestre de 2026
• La presentación planificada de la BLA para solicitar aprobación acelerada sigue en camino para junio de 2026; el lanzamiento en EE.UU. está previsto para el primer semestre de 2027, si se aprueba
  
  

BALA CYNWYD, Pa., 24 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), una empresa biotecnológica en etapa clínica enfocada en desarrollar tratamientos para enfermedades raras complejas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) otorgó la Designación de Terapia Innovadora (BTD) a nomlabofusp, una terapia de reemplazo de proteína frataxina (FXN) con potencial modificador de la enfermedad, para el tratamiento de adultos y niños con ataxia de Friedreich (FA). Además, tras una reciente reunión del programa piloto START (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics) con la FDA, la compañía anunció la continuidad en la alineación con la FDA para considerar el uso de FXN en piel como un nuevo criterio sustituto razonablemente probable de predecir beneficio clínico para respaldar la próxima presentación de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) en busca de aprobación acelerada. También se llegó a un acuerdo sobre los resultados clínicos relevantes con una mejora direccional constante en los cuatro resultados clínicos evaluados y el tipo de análisis necesario para respaldar las relaciones exposición-respuesta del programa nomlabofusp. La FDA declaró que la adecuación de la base de datos de seguridad será objeto de revisión en el momento de la presentación de la BLA. La presentación planificada de la BLA está prevista para junio de 2026.

La Designación de Terapia Innovadora y los comentarios de la FDA sobre la presentación de la BLA se basaron en la revisión por parte de la FDA de los datos clínicos disponibles del estudio abierto (OL) en curso de la compañía que evalúa nomlabofusp en pacientes adultos y pediátricos con FA.

La FDA otorga la Designación de Terapia Innovadora a Nomlabofusp para el tratamiento de FA

La Designación de Terapia Innovadora está destinada a agilizar el desarrollo y la revisión regulatoria de un fármaco destinado a tratar una afección grave. Un fármaco es elegible para la BTD si la evidencia clínica preliminar indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial sobre los tratamientos disponibles en uno o más criterios clínicamente significativos.

La solicitud de Designación de Terapia Innovadora para nomlabofusp incluyó datos clínicos preliminares del estudio OL que demuestran aumentos en FXN en piel a niveles esperados en portadores asintomáticos y una mejora direccional constante en los cuatro resultados clínicos clave, incluyendo la Escala de Calificación Modificada de Ataxia de Friedreich (mFARS), Actividades de la Vida Diaria del FARS (ADL), Prueba de 9 Agujeros (9-HPT) y la Escala Modificada de Impacto de la Fatiga (MFIS) después de un año de tratamiento. Estos hallazgos refuerzan el potencial de nomlabofusp para mejorar el curso de la enfermedad de la FA en relación con el empeoramiento observado en un grupo de referencia del estudio de historia natural Friedrich’s Ataxia Clinical Outcomes Measure Study (FACOMS).

“Sigue existiendo una carga sustancial de la enfermedad que afecta a los aproximadamente 5.000 niños y adultos en EE.UU. que viven con FA. Recibir la Designación de Terapia Innovadora subraya el reconocimiento por parte de la FDA de la alta necesidad médica no satisfecha y el potencial de nomlabofusp para demostrar una mejora sustancial sobre la terapia disponible en criterios clínicamente significativos”, dijo el Dr. Rusty Clayton, Director Médico de Larimar. “Como parte de la solicitud de BTD, la FDA revisó datos preliminares de nomlabofusp que demuestran mejoras en la puntuación mFARS, ADL, desempeño en 9-HPT, así como una disminución de la fatiga, en el contexto de un aumento de FXN tisular a niveles similares a los observados en portadores asintomáticos sin signos de enfermedad. Nos alientan cada vez más los datos clínicos que respaldan el potencial de nomlabofusp para modificar la progresión de la enfermedad al abordar la causa raíz de la FA, la deficiencia de FXN. Esperamos continuar colaborando con la FDA a medida que avanzamos hacia una posible aprobación.”

Comentarios de la FDA en la reunión respaldan la presentación planificada de la BLA para Nomlabofusp en junio de 2026

La Dra. Carole Ben-Maimon, MD, Presidenta y Directora Ejecutiva de Larimar añadió: “Nos complace seguir en contacto con la FDA respecto a nuestra próxima presentación de la BLA para nomlabofusp y agradecemos la revisión exhaustiva de los datos clínicos preliminares por parte de la FDA. Este progreso regulatorio respalda nuestra preparación para la BLA en busca de aprobación acelerada y nos permite centrarnos en la ejecución continua. Estamos comprometidos a garantizar un paquete de datos sólido y completo que refleje el perfil favorable de beneficio-riesgo de nomlabofusp y su potencial para mejorar de manera significativa los resultados para los pacientes con FA. Mantenemos el plan de presentar la BLA en junio de 2026 en busca de aprobación acelerada y estamos entusiasmados por iniciar nuestro estudio confirmatorio de Fase 3 en EE.UU., UE, Reino Unido, Canadá y Australia. Nos enorgullece tener solicitudes de ensayos clínicos relacionados con nuestro estudio de Fase 3 actualmente bajo revisión en Francia y Canadá, y próximamente presentaremos ante las autoridades regulatorias del Reino Unido.”

En relación con una reciente reunión START, la FDA revisó datos clínicos preliminares del programa nomlabofusp y continuó proporcionando comentarios alentadores sobre el contenido de la BLA:

• FXN como criterio sustituto: La FDA reafirmó su disposición a considerar el uso de FXN como nuevo criterio sustituto y confirmó que el análisis de exposición-respuesta de Larimar, que explora la relación entre la exposición a nomlabofusp y las medidas de resultados clínicos, es el tipo de análisis que podría respaldar la futura presentación de la BLA.
• Población de referencia: La FDA confirmó el proceso propuesto para seleccionar una población de referencia basada en sujetos emparejados de la base de datos FACOMS para las comparaciones de historia natural de los criterios clínicos que se usarán en la presentación de la BLA y se ofreció a revisar y comentar previamente el plan estadístico.
• Conjunto de datos de seguridad: La FDA indicó que la adecuación del conjunto de datos de seguridad será objeto de revisión en el momento de la presentación de la BLA.
• Estudio global de Fase 3: La FDA está alineada con los planes de tener en curso el estudio confirmatorio global de Fase 3 al momento de la presentación de la BLA y confirmó que el cambio desde el valor basal en la Puntuación de Estabilidad en Pie (USS) (una subescala de mFARS) es un criterio principal razonable y clínicamente relevante para el estudio de Fase 3 planificado.
  
  

El Dr. Marshall Summar, Director Ejecutivo (CEO) de Uncommon Cures, ex Director Fundador del Instituto de Enfermedades Raras y Presidente Margaret O’Malley de Medicina Genética en el Children’s National Hospital, añadió: “Como CEO de uno de los principales sitios clínicos en el estudio OL y genetista médico de carrera, he visto de primera mano la carga significativa que la FA impone a los pacientes y sus familias. Los datos generados hasta la fecha sugieren que nomlabofusp tiene el potencial de impactar de manera significativa la biología subyacente de la enfermedad y traducirse en beneficios clínicamente relevantes. Las mejoras clínicas observadas hasta ahora son prometedoras y marcan un avance significativo hacia lo que podría convertirse en la primera terapia modificadora de la enfermedad para una población de pacientes con necesidades médicas importantes no satisfechas.”

Hitos esperados a corto plazo

• Se esperan los datos principales del estudio OL para respaldar la presentación de la BLA en el segundo trimestre de 2026
• Se planea iniciar el reclutamiento en el estudio confirmatorio global de Fase 3 en el segundo trimestre de 2026; se espera la dosificación del primer paciente a mediados de 2026
• La presentación de la BLA en busca de aprobación acelerada está planificada para junio de 2026
• El lanzamiento en EE.UU. está previsto para el primer semestre de 2027, si se aprueba
  
  

Sobre Larimar Therapeutics
Larimar Therapeutics, Inc. (Nasdaq: LRMR), es una empresa biotecnológica en etapa clínica enfocada en desarrollar tratamientos para enfermedades raras complejas. El principal compuesto de Larimar, nomlabofusp, se está desarrollando como posible tratamiento para la ataxia de Friedreich. Larimar también planea utilizar su plataforma de administración intracelular para diseñar otras proteínas de fusión que apunten a enfermedades raras adicionales caracterizadas por deficiencias en compuestos bioactivos intracelulares.

Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que se basan en las creencias y suposiciones de la gerencia de Larimar, así como en la información actualmente disponible para la gerencia. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado, salvo aquellas que constituyen hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas, entre otras, las declaraciones sobre la capacidad de Larimar para desarrollar y comercializar nomlabofusp y otros candidatos a productos planificados, los esfuerzos de investigación y desarrollo planificados de Larimar, incluido el cronograma de sus ensayos clínicos de nomlabofusp, las interacciones y presentaciones ante la FDA, las expectativas sobre el potencial de aprobación acelerada o acceso acelerado y el tiempo para salir al mercado y el plan de desarrollo general y otros asuntos relacionados con las estrategias comerciales de Larimar, la capacidad de recaudar capital, el uso del capital, los resultados de las operaciones y la posición financiera, y los planes y objetivos para operaciones futuras.

En algunos casos, se pueden identificar declaraciones prospectivas por palabras como “puede”, “será”, “podría”, “debería”, “espera”, “pretende”, “planea”, “anticipa”, “cree”, “estima”, “predice”, “proyecta”, “potencial”, “continúa”, “en curso”, “objetivo” o la forma negativa de estos términos u otros términos comparables, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras. Estas declaraciones implican riesgos, incertidumbres y otros factores que pueden provocar que los resultados, el desempeño o los logros reales difieran materialmente de la información expresada o implícita en dichas declaraciones prospectivas. Estos riesgos, incertidumbres y otros factores incluyen, entre otros, el éxito, costo y cronograma de las actividades de desarrollo de productos de Larimar, los estudios no clínicos y los ensayos clínicos, incluidos los hitos clínicos y regulatorios de nomlabofusp y la continuidad de las interacciones con la FDA; que los resultados preliminares de los ensayos clínicos pueden diferir de los resultados finales, que los datos clínicos y no clínicos previos y las pruebas de nomlabofusp pueden no ser predictivos de los resultados o el éxito de ensayos clínicos y evaluaciones posteriores; que la FDA podría no estar de acuerdo finalmente con la estrategia de desarrollo de nomlabofusp de Larimar; la capacidad de Larimar para aprovechar los beneficios de la Designación de Terapia Innovadora; el posible impacto de crisis de salud pública en los futuros ensayos clínicos, fabricación, cronogramas regulatorios, de estudios no clínicos y operaciones de Larimar, y las condiciones económicas generales; la capacidad de Larimar y de los fabricantes terceros contratados para optimizar y escalar el proceso de fabricación de nomlabofusp; la capacidad de Larimar para obtener aprobaciones regulatorias para nomlabofusp y futuros candidatos a productos; la capacidad de Larimar para desarrollar capacidades de ventas y marketing, ya sea de forma independiente o con futuros colaboradores, y comercializar exitosamente cualquier producto aprobado; la capacidad de Larimar para recaudar el capital necesario para llevar a cabo sus actividades de desarrollo de productos; y otros riesgos descritos en las presentaciones realizadas por Larimar ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE.UU. (SEC), incluidos, entre otros, los informes periódicos de Larimar, incluido el informe anual en el Formulario 10-K, los informes trimestrales en el Formulario 10-Q y los informes actuales en el Formulario 8-K, presentados o entregados a la SEC y disponibles en Estas declaraciones prospectivas se basan en una combinación de hechos y factores actualmente conocidos por Larimar y sus proyecciones de futuro, de las cuales no puede tener certeza. Como resultado, las declaraciones prospectivas pueden no resultar precisas. Las declaraciones prospectivas en este comunicado representan únicamente las opiniones de la gerencia de Larimar a la fecha del mismo. Larimar no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva por ningún motivo, salvo que lo exija la ley.

Contacto para inversores:                                                                
Joyce Allaire                                                                
LifeSci Advisors                                                                

Contacto de la empresa:
Michael Celano        
Director Financiero