ACAD anuncia nueva revisión tras la decisión del CHMP en contra del medicamento para el síndrome de Rett en Europa

Acadia Pharmaceuticals enfrenta un revés en la UE para el fármaco del síndrome de Rett

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) ha recibido una recomendación formal negativa por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), respecto a la aprobación de trofinetide para el tratamiento del síndrome de Rett en pacientes de dos años en adelante dentro de la Unión Europea.

Este resultado ya se anticipaba, ya que Acadia había sido notificada previamente sobre una tendencia desfavorable en la evaluación del CHMP de su solicitud de comercialización para trofinetide a principios de este año. Tras la decisión oficial, Acadia revisó a fondo los motivos del rechazo por parte del CHMP y planea solicitar una reevaluación. Este obstáculo regulatorio ha pospuesto la posibilidad de aprobación de trofinetide en Europa.

Aunque el ensayo clínico fundamental LAVENDER alcanzó su objetivo principal y secundarios clave, el CHMP citó varias preocupaciones en su negativa. Estas incluían la percepción de que los beneficios de trofinetide tras 12 semanas, aunque presentes, fueron relativamente modestos; que no se abordaron todos los síntomas principales del síndrome de Rett en el estudio; y que las deserciones de pacientes a lo largo del tiempo podrían haber influido en los resultados a largo plazo. Acadia considera este feedback constructivo y lo utilizará para los siguientes pasos en el proceso regulatorio.

Entendiendo el síndrome de Rett

El síndrome de Rett es un trastorno neurológico raro que afecta aproximadamente a una de cada 10.000 a 15.000 niñas en el mundo. Los niños suelen desarrollarse normalmente al principio, pero los síntomas normalmente aparecen entre los seis y dieciocho meses de edad, seguidos de una pérdida de habilidades previamente adquiridas. Si bien puede ocurrir cierta estabilización, la mayoría de los pacientes experimentan dificultades motoras progresivas con el tiempo.

Situación de trofinetide en Estados Unidos

En 2023, la FDA aprobó trofinetide como la primera y única terapia para el síndrome de Rett tanto en adultos como en niños a partir de los dos años. El medicamento se comercializa bajo la marca Daybue en el mercado estadounidense.

En los últimos seis meses, el precio de las acciones de Acadia ha caído un 10,9%, en contraste con una ganancia del 19,7% del sector biomédico y genético más amplio.

Fuente de la imagen: Zacks Investment Research

Perspectivas de crecimiento para los productos comercializados de Acadia

A pesar de los recientes desafíos regulatorios, Acadia está bien posicionada para un crecimiento sostenido, en gran parte gracias a sus productos principales, Nuplazid y Daybue, en Estados Unidos. La compañía proyecta ventas netas combinadas de aproximadamente 1.700 millones de dólares para 2028, con Nuplazid aportando 1.000 millones y Daybue 700 millones.

• Nuplazid es el único tratamiento aprobado por la FDA para alucinaciones y delirios asociados a la psicosis en la enfermedad de Parkinson en EE. UU. Está protegido por patentes hasta 2038, asegurando su posición en el mercado. En 2025, Nuplazid generó 680,1 millones de dólares en ingresos, lo que representa un aumento del 12% interanual, principalmente debido a un mayor volumen de ventas.
• Daybue ha mostrado una adopción prometedora desde su lanzamiento en 2023. En 2025, las ventas alcanzaron los 391,4 millones de dólares, también un aumento del 12% respecto al año anterior, ya que más pacientes comenzaron a utilizar el tratamiento.

A finales de 2025, la FDA aprobó Daybue Stix (trofinetide) para solución oral—un polvo libre de colorantes y conservantes—para tratar el síndrome de Rett en adultos y niños desde los dos años. Esta nueva formulación amplía la línea de productos Daybue, que sigue siendo la única opción aprobada por la FDA para esta condición.

Acadia planea un lanzamiento limitado de Daybue Stix a principios de 2026, con una distribución más amplia prevista para el trimestre siguiente. La empresa continuará ofreciendo la solución oral original junto con el nuevo polvo, reforzando aún más su presencia en el tratamiento del síndrome de Rett.

ACADIA Pharmaceuticals: Tendencias de precios y consenso de analistas

Para más detalles, consulta el gráfico de consenso de precio de ACADIA Pharmaceuticals Inc. o revisa la última cotización.

Calificaciones de analistas y acciones biotecnológicas destacadas

Actualmente, Acadia tiene una calificación Zacks Rank #3 (Mantener).

Otras acciones biotecnológicas altamente calificadas incluyen:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA y CPRX ostentan una calificación Zacks Rank #1 (Compra Fuerte), mientras que ALXO tiene Zacks Rank #2 (Comprar). Consulta la lista completa de acciones con calificación Zacks #1 de hoy aquí.

• Las estimaciones de beneficio por acción (EPS) de USANA Health Sciences para 2026 han subido de 1,90 a 2,00 dólares en los últimos dos meses, aunque sus acciones han caído un 38,7% en los últimos seis meses. La empresa superó las expectativas de ganancias en tres de los últimos cuatro trimestres, con una sorpresa promedio del 21,92%.
• Las proyecciones de EPS para 2026 de Catalyst Pharmaceuticals han aumentado de 2,54 a 2,59 dólares en los últimos 60 días, y su acción ha subido un 20,8% en seis meses. La empresa superó las previsiones de ganancias en los cuatro trimestres recientes, con una sorpresa positiva promedio del 35,19%.
• La pérdida por acción proyectada para 2026 de ALX Oncology Holdings ha mejorado de 1,21 a 0,88 dólares en los últimos dos meses, y sus acciones han subido un 91,6% en seis meses. Sin embargo, la empresa no cumplió las expectativas en los últimos cuatro trimestres, con una sorpresa negativa promedio del 12,82%.

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• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): Informe gratuito de análisis de acciones
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): Informe gratuito de análisis de acciones
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): Informe gratuito de análisis de acciones
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): Informe gratuito de análisis de acciones

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