Cytokinetics annonce l'approbation de MYQORZO (aficamten) par la Commission européenne pour le traitement des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique

Approbation de la Commission européenne basée sur les résultats de SEQUOIA-HCM

Premier lancement européen attendu en Allemagne au deuxième trimestre 2026

SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, 17 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq : CYTK) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a approuvé MYQORZO® (aficamten), comprimés de 5 mg, 10 mg, 15 mg et 20 mg pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (oHCM) (New York Heart Association, NYHA, classe II-III) chez les patients adultes. MYQORZO est un inhibiteur allostérique et réversible de l'activité motrice de la myosine cardiaque. Chez les patients atteints d'oHCM, l'inhibition de la myosine par MYQORZO réduit la contractilité cardiaque et, par conséquent, l'obstruction de la voie de sortie du ventricule gauche (LVOT).

« L'approbation de MYQORZO dans l'Union européenne constitue une étape importante vers la mise à disposition de ce médicament à davantage de patients vivant avec une HCM obstructive dans le monde entier », a déclaré Robert I. Blum, président et directeur général de Cytokinetics. « Nous sommes ravis que l'étiquetage européen offre aux prescripteurs la flexibilité de déterminer si un patient commence le traitement à 5 mg ou 10 mg, en fonction de la sévérité de leur obstruction LVOT de base. Nous avons hâte de rendre MYQORZO disponible en Europe, en commençant par notre premier lancement en Allemagne au deuxième trimestre de cette année. »

« L'inhibition de la myosine s'impose comme une thérapie importante susceptible d'améliorer la vie des patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive. L'approbation de aficamten par la Commission européenne apporte une nouvelle option thérapeutique dans notre pratique clinique, permettant une plus grande flexibilité de traitement pour atteindre plus de patients », a déclaré le Prof. Benjamin Meder, FESC, président de Precision Digital Health, responsable de l'Institut des cardiomyopathies d'Heidelberg et directeur médical adjoint, Département de cardiologie, angiologie et pneumologie, Hôpital universitaire d'Heidelberg. 

« L’HCM obstructive peut avoir un impact dramatique sur la vie des patients et les oblige souvent à prendre des décisions de vie difficiles en fonction de leurs symptômes et de ce qu'ils ressentent », a déclaré Emil Tsenov, fondateur et directeur général de la Fondation des patients HCM. « L'approbation de MYQORZO dans l'Union européenne apporte de l'espoir aux patients et reflète des progrès significatifs pour la communauté HCM. »

L'approbation de la CE fait suite à l'avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) recommandant l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne (UE) de MYQORZO pour le traitement de l'oHCM symptomatique (classe NYHA II-III) chez les patients adultes. 

MYQORZO a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement des adultes atteints d'oHCM symptomatique afin d'améliorer la capacité fonctionnelle et les symptômes, et par la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine pour le traitement des adultes atteints d'oHCM de classe NYHA II-III, afin d'améliorer la capacité d'exercice et les symptômes.

Le Résumé des caractéristiques du produit pour MYQORZO est disponible sur le site de l'EMA.

À propos de SEQUOIA-HCM

L'approbation de la CE est basée sur les résultats positifs de l'essai clinique pivot de phase 3, SEQUOIA-HCM, publié dans le New England Journal of Medicine, qui a démontré une efficacité robuste, la sécurité et des bénéfices cliniquement significatifs sur les symptômes, la capacité d'exercice, l'hémodynamique et les biomarqueurs. Les résultats de SEQUOIA-HCM ont montré qu'un traitement par MYQORZO pendant 24 semaines a significativement amélioré la capacité d'exercice par rapport au placebo, augmentant la consommation maximale d'oxygène (pVO

) mesurée par test d'effort cardiopulmonaire (CPET) de 1,76 mL/kg/min par rapport à la valeur initiale chez les patients traités par MYQORZO contre 0,0 mL/kg/min chez les patients traités par placebo (différence des moindres carrés (LSM) [IC 95 %] de 1,74 mL/kg/min [1,04 - 2,44] ; p=0,000002). L'effet du traitement par MYQORZO était cohérent dans tous les sous-groupes préspécifiés, y compris l'âge, le sexe, les caractéristiques initiales des patients, et chez les patients recevant ou non un traitement de fond par bêtabloquants.

Au cours de la période de traitement de 24 semaines, 3,5 % des patients du groupe de traitement ont présenté une réduction réversible liée à la dose de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (LVEF) à < 50 % (médiane 47 % ; fourchette 34 % à 49 %). Un patient du groupe de traitement a présenté une LVEF asymptomatique < 40 %. Les réductions de LVEF à < 50 % n'ont pas nécessité d'interruption du traitement et n'ont pas été associées à une insuffisance cardiaque clinique.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés avec MYQORZO sont les vertiges (4,2 %), la dysfonction systolique définie comme LVEF < 50 % (3,5 %), les palpitations (7 %) et l'hypertension (7,7 %).

À propos de MYQORZO® (aficamten)

MYQORZO® (aficamten) est un inhibiteur de la myosine cardiaque approuvé aux États-Unis, en Chine et dans l'Union européenne pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (oHCM). Chez les patients atteints de HCM, l'inhibition de la myosine par MYQORZO réduit la contractilité cardiaque et, par conséquent, l'obstruction de la voie de sortie du ventricule gauche (LVOT). MYQORZO a été conçu pour obtenir une exposition-réponse prévisible, un début d'action rapide et une réversibilité.

Aficamten fait également l'objet d'études cliniques dans ACACIA-HCM, un essai de phase 3 chez des patients atteints de HCM non obstructive (nHCM) et CEDAR-HCM, dans une population pédiatrique avec oHCM. Aficamten n'a pas été jugé sûr ou efficace pour l'utilisation dans ces deux populations de patients. En outre, aficamten est étudié dans FOREST-HCM, une étude clinique d'extension en ouvert.

À propos de la cardiomyopathie hypertrophique

La cardiomyopathie hypertrophique (HCM) est une maladie dans laquelle le muscle cardiaque devient anormalement épais. L'HCM peut être obstructive, lorsque le muscle épaissi bloque le flux sanguin, ou non obstructive, lorsque le flux sanguin n'est pas bloqué mais que la fonction cardiaque est tout de même affectée. Dans l'HCM obstructive, l'épaississement du muscle cardiaque conduit à une réduction de la taille, de la souplesse et de la capacité de relaxation et de remplissage du ventricule gauche. En fin de compte, l'HCM limite la fonction de pompage du cœur, entraînant une réduction de la capacité d'exercice et une variété de symptômes.

L'HCM est le trouble cardiovasculaire monogénique héréditaire le plus courant, touchant environ 1 Européen sur 500, selon les recommandations de la Société européenne de cardiologie.

Environ la moitié des patients atteints de HCM présentent une HCM obstructive (oHCM) et l'autre moitié une HCM non obstructive (nHCM).

Les personnes atteintes de HCM présentent un risque élevé de développer également des complications cardiovasculaires, notamment la fibrillation auriculaire, les accidents vasculaires cérébraux et la maladie de la valve mitrale.

Les personnes atteintes de HCM sont à risque d'arythmies ventriculaires potentiellement fatales et c'est l'une des principales causes de mort subite chez les jeunes ou les sportifs. Un sous-ensemble de patients atteints de HCM présente un risque élevé de progression de la maladie vers une cardiomyopathie dilatée et une insuffisance cardiaque nécessitant une transplantation cardiaque.

À propos de Cytokinetics

Cytokinetics est une société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies cardiovasculaires, forte de plus de 25 ans d'innovations scientifiques pionnières dans la biologie musculaire, et développant un portefeuille de nouveaux médicaments potentiels pour les patients souffrant de dysfonctionnements du muscle cardiaque. MYQORZO™ (aficamten) de Cytokinetics est un inhibiteur de la myosine cardiaque approuvé aux États-Unis, en Europe et en Chine pour le traitement des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (oHCM). Aficamten est également en cours d'étude pour le traitement potentiel de la HCM non obstructive. Cytokinetics développe également omecamtiv mecarbil, un activateur expérimental de la myosine cardiaque pour le traitement potentiel des patients souffrant d'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection sévèrement réduite, ainsi que ulacamten, un inhibiteur expérimental de la myosine cardiaque pour le traitement potentiel de l'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée, tout en poursuivant la recherche et le développement précliniques en biologie musculaire.

CYTOKINETICS

et le logo en forme de C de CYTOKINETICS sont des marques déposées de Cytokinetics aux États-Unis et dans certains autres pays.

MYQORZO™ est une marque de Cytokinetics aux États-Unis, et une marque déposée dans l'Union européenne.

Références

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5. Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. 2011 ACCF/AHA guidelines for the diagnosis and treatment of hypertrophic cardiomyopathy. A report of the American College of Cardiology Foundation/American Heart Association Task Force on practice guidelines. Journal of the American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
6. Hong Y, Su WW, Li X. Risk factors of sudden cardiac death in hypertrophic cardiomyopathy. Current Opinion in Cardiology. 2022 Jan 1;37(1):15-21

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