Clene publie une lettre aux actionnaires mettant en avant les catalyseurs à venir pour CNM-Au8 en 2026

• Le capital opérationnel disponible est suffisant jusqu’au quatrième trimestre 2026 
• Une réunion en présentiel de type C avec la FDA est prévue d’ici la fin du premier trimestre 2026 pour discuter des dernières données CNM-Au8 soumises fin 2025
• Dépôt anticipé d’une Demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (NDA) auprès de la FDA pour CNM-Au8 via une procédure réglementaire accélérée au deuxième trimestre 2026
• Possibilité d’acceptation de cette NDA par la FDA et fixation d’une date PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) au second semestre 2026

SALT LAKE CITY, 24 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (Nasdaq : CLNN) (ainsi que ses filiales, “Clene” ou la “Société”) et sa filiale en propriété exclusive Clene Nanomedicine Inc., une société biopharmaceutique en phase clinique axée sur l’amélioration de la santé mitochondriale et la protection de la fonction neuronale pour traiter les maladies neurodégénératives, dont la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la sclérose en plaques (SEP), ont aujourd’hui publié une lettre aux actionnaires exposant les principales étapes réglementaires et cliniques attendues pour CNM-Au8

en 2026.

Lettre du PDG aux actionnaires

À l’aube de l’année à venir, je tiens à vous exprimer ma sincère gratitude pour votre soutien continu à Clene. En tant que PDG fondateur avec plus de 12 ans à la tête de l’entreprise, je suis animé par la mission de Clene de développer des traitements efficaces et sûrs pour les maladies neurodégénératives, en particulier à travers notre engagement envers la SLA.

Après l’achèvement de plusieurs essais cliniques de phase 2 et la poursuite des programmes d’accès élargi en ouvert, nous avons désormais traité plus de 800 patients avec CNM-Au8, notre suspension de nanocristaux administrée par voie orale, constituant ainsi l’un des ensembles d’expériences cliniques les plus vastes dans la SLA. Les enseignements et les données obtenus nous placent à un tournant passionnant et crucial.

Trésorerie suffisante pour financer les opérations jusqu’au quatrième trimestre 2026

En janvier, nous avons réalisé un placement direct enregistré sursouscrit de plus de 28 millions de dollars. Le premier versement de plus de 6 millions de dollars devrait permettre une autonomie financière jusqu’au quatrième trimestre 2026, fournissant des fonds suffisants jusqu’à une décision potentielle d’acceptation de la NDA par la FDA. Deux autres tranches de financement potentielles, totalisant plus de 22 millions de dollars, sont structurées pour s’aligner sur les étapes d’acceptation de la NDA et d’approbation par la FDA, et devraient doter la Société de capitaux suffisants jusqu’en 2027. Nous sommes extrêmement reconnaissants envers nos investisseurs qui ont une conviction inébranlable dans la valeur de nos programmes.

Prochaines étapes réglementaires et catalyseurs en 2026

Depuis fin 2024, nous avons été étroitement engagés à plusieurs reprises avec la division neurologie de la FDA concernant CNM-Au8. Nos discussions ont abouti à la programmation d’une réunion en présentiel de type C avec la FDA d’ici la fin de ce trimestre pour discuter des données contenues dans notre volumineux dossier de présentation soumis fin 2025. Nous prévoyons de recevoir le compte rendu de la FDA de cette réunion au début du deuxième trimestre, la Société étant prête à soumettre une Demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (NDA) à la FDA pour CNM-Au8 via une procédure réglementaire accélérée au deuxième trimestre 2026. L’acceptation de cette NDA par la FDA et la fixation d’une date PDUFA pour décision réglementaire dans le cadre de l’approbation accélérée pourraient intervenir au second semestre 2026, avec une éventuelle approbation pour un lancement commercial en 2027.

Sur la base de l’importance de nos données cliniques et de nos échanges avec la FDA, nous pensons que CNM-Au8 est parfaitement adapté à la procédure d’approbation accélérée comme décrit ci-dessous :

1.   Survie prolongée et diminution associée des biomarqueurs de la neurodégénérescence :

Nous avons généré de nombreuses données cliniques démontrant une survie prolongée dans la SLA associée au traitement CNM-Au8 30mg. La survie est un enjeu crucial dans la SLA, une pathologie mortelle à l’espérance de vie médiane d’environ 2 à 4 ans après le diagnostic. CNM-Au8 a entraîné une réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente du risque de mortalité et un ralentissement de l’aggravation clinique, tant comme critères secondaires pré-spécifiés et/ou exploratoires dans les essais cliniques qu’en bénéfices durables lors des extensions en ouvert. Cette preuve d’un bénéfice de survie prolongée avec CNM-Au8 s’accompagnait de diminutions statistiquement significatives de biomarqueurs pertinents pour la SLA, dont la chaîne légère des neurofilaments (NfL) et la protéine acide fibrillaire gliale (GFAP), marqueurs clés des lésions et dégénérescences neuronales et gliales, apportant une base biologique à la réduction du risque de mortalité. Nous pensons que ces résultats combinés sur des biomarqueurs validés de la neurodégénérescence soutiennent l’utilisation du NfL comme critère de substitution pertinent pour une approbation accélérée de CNM-Au8 par la FDA. À noter, la modification du biomarqueur NfL a récemment été utilisée pour l’approbation accélérée par la FDA d’un autre médicament pour la SLA, et nous pensons que ces données répondront aux attentes de l’agence visant à relier la réduction du NfL au bénéfice clinique. Enfin, Clene a également fourni des preuves complémentaires pour répondre au cadre proposé par la FDA pour une éventuelle approbation accélérée tel que décrit dans nos précédents comptes rendus de réunion avec la FDA que nous avons déjà présentés publiquement.

2.   Profil de sécurité et rapport bénéfice/risque favorable :

La suspension nanothérapeutique innovante à surface propre de CNM-Au8, un liquide oral que les patients boivent chaque jour et qui a le goût de l’eau, a démontré un profil de sécurité et de tolérance constant. Sur l’ensemble de nos essais cliniques et programmes d’accès élargi, totalisant désormais plus de 1 000 années-patients de traitement, le profil des événements indésirables s’est révélé principalement bénin à modéré. De plus, aucun événement indésirable grave (SAE) lié à CNM-Au8 n’a été constaté et aucun signal de sécurité n’a été associé à l’utilisation à long terme. Ce profil de tolérance bénin devrait être important pour la FDA dans l’évaluation du rapport bénéfice/risque du traitement par CNM-Au8. Par ailleurs, il existe un précédent réglementaire dans la SLA où d’autres médicaments expérimentaux présentant un profil de tolérance sécurisé ont bénéficié d’une approbation accélérée sur la seule base des données d’efficacité de phase 2.

3.   Essai de confirmation de Phase 3 RESTORE-ALS prévu pour débuter fin 2026 :

Pour confirmer le bénéfice de survie observé avec le traitement CNM-Au8 30 mg dans plusieurs essais de phase 2 et satisfaire aux exigences de la FDA pour la procédure d’approbation accélérée, nous prévoyons d’inclure le premier patient dans notre essai de confirmation RESTORE-ALS de phase 3 plus tard cette année. L’étude sera un essai de phase 3, randomisé, en double aveugle contre placebo, évaluant les effets de CNM-Au8 sur la survie et l’aggravation clinique dans la SLA. Le protocole d’étude a déjà été discuté et examiné par la FDA.

Notre engagement envers la communauté SLA reste inébranlable :

Le développement de CNM-Au8 a été exceptionnellement collaboratif avec de nombreux acteurs impliqués. Depuis près d’une décennie, nous avons engagé un dialogue avec la communauté SLA, notamment des scientifiques de premier plan, des médecins traitants, des défenseurs de la cause, des associations caritatives impliquées dans la SLA et des centaines de patients ainsi que leurs aidants. CNM-Au8 est bien connu de bon nombre de ces acteurs de la SLA. CNM-Au8 est également bien identifié par les régulateurs de la FDA, et nous avons hâte de leur présenter notre solide corpus de preuves étayant CNM-Au8 plus tard dans ce premier trimestre 2026. Nous estimons que l’ensemble de nos données sur les biomarqueurs, la survie et les analyses biologiques en faveur de CNM-Au8, associé au profil de tolérance favorable du médicament et au besoin médical non satisfait important dans la SLA, sera extrêmement convaincant lors de nos prochaines discussions avec la FDA sur la possibilité d’une approbation accélérée.  

D’autres indications prometteuses “pipeline-in-a-product” en développement en 2026 :

CNM-Au8 a également montré des bénéfices cliniques prometteurs dans la SEP et la maladie de Parkinson. Dans notre programme SEP, nous prévoyons de capitaliser sur notre dynamique de 2025, en intégrant les retours de la FDA pour finaliser la conception de notre essai clinique de phase 3 axé sur la cognition dans la SEP en complément des traitements standards. Nous considérons CNM-Au8 comme un potentiel “pipeline dans un produit”, avec l’indication initiale dans la SLA servant de base à un pipeline de développement clinique bien plus large dans le domaine des maladies neurodégénératives.

Merci pour votre partenariat dans cette aventure.

Cordialement,
Rob Etherington, Président et PDG, Clene, Inc.

À propos de Clene
Clene Inc. (Nasdaq : CLNN), ainsi que ses filiales, “Clene” et sa filiale en propriété exclusive Clene Nanomedicine, Inc., est une société biopharmaceutique en phase clinique avancée, axée sur l’amélioration de la santé mitochondriale et la protection de la fonction neuronale pour traiter les maladies neurodégénératives, dont la sclérose latérale amyotrophique, la maladie de Parkinson et la sclérose en plaques. CNM-Au8

 est une thérapie expérimentale de première classe qui améliore la survie et la fonction des cellules du système nerveux central via un mécanisme ciblant la fonction mitochondriale et la voie du NAD tout en réduisant le stress oxydatif. CNM-Au8  est une marque déposée au niveau fédéral de Clene Nanomedicine, Inc. La société est basée à Salt Lake City, Utah, avec des activités de R&D et de production dans le Maryland.

À propos de CNM-Au8

CNM-Au8 est une suspension orale de nanocristaux d’or développée pour restaurer la santé et la fonction neuronales en augmentant la production et l’utilisation d’énergie. Les nanocristaux catalytiquement actifs de CNM-Au8 stimulent des réactions cellulaires essentielles à la production d’énergie qui permettent la neuroprotection et la remyélinisation en augmentant la résistance neuronale et gliale aux facteurs de stress pertinents pour la maladie. CNM-Au8  est une marque déposée au niveau fédéral de Clene Nanomedicine, Inc.