Capricor Therapeutics annuncia una presentazione dell’ultima ora alla Conferenza Clinica e Scientifica MDA 2026

• Presentazione dell’ultima ora all’MDA per presentare i risultati dello studio di Fase 3 HOPE-3 a supporto di Deramiocel nella distrofia muscolare di Duchenne
• Il rapporto dello studio clinico HOPE-3 (CSR) è stato presentato alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti a sostegno della revisione BLA in corso

SAN DIEGO, 24 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), azienda biotecnologica che sviluppa terapie trasformative a base di cellule ed esosomi per il trattamento di malattie rare, ha annunciato oggi che i risultati dello studio clinico di Fase 3 HOPE-3 su Deramiocel nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) sono stati selezionati per una presentazione orale dell’ultima ora alla Conferenza Clinica e Scientifica 2026 della Muscular Dystrophy Association (MDA), che si terrà dall’8 all’11 marzo 2026 a Orlando, Florida.

“La selezione di HOPE-3 come presentazione dell’ultima ora alla Conferenza MDA riconosce la solidità e la crescente mole di prove cliniche a supporto di Deramiocel e il suo potenziale impatto sui pazienti affetti da Duchenne,” ha dichiarato Linda Marbán, Ph.D., Amministratore Delegato di Capricor. “Non vediamo l’ora di condividere questi risultati di Fase 3 con la comunità DMD, mentre continuiamo ad avanzare nei nostri sforzi regolatori, inclusa la recente presentazione del rapporto dello studio clinico HOPE-3 alla FDA come parte del nostro processo di revisione BLA in corso. Restiamo concentrati sul lavorare verso una potenziale decisione di approvazione e sul portare questa terapia ai pazienti nel modo più efficiente possibile.”

Dettagli della presentazione MDA

La presentazione del CSR è stata richiesta dalla FDA a seguito di precedenti interazioni regolatorie ed è destinata ad affrontare i punti evidenziati nella Complete Response Letter (CRL) e a supportare la revisione in corso della domanda di licenza biologica (BLA) dell’azienda per Deramiocel nella distrofia muscolare di Duchenne, compresa la possibile assegnazione da parte della FDA di una nuova data obiettivo per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Informazioni sulla Distrofia Muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una grave malattia genetica legata al cromosoma X caratterizzata da una progressiva degenerazione muscolare che colpisce i muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci. È causata dall’assenza di distrofina funzionale, una proteina strutturale chiave nelle cellule muscolari. La DMD colpisce circa 15.000 individui negli Stati Uniti e riguarda principalmente i ragazzi. Nel tempo, il deterioramento del muscolo cardiaco porta a cardiomiopatia e insufficienza cardiaca, che rappresenta la principale causa di morte nella DMD. Non esiste una cura e le opzioni di trattamento restano limitate.

Informazioni su Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) consiste in cellule derivate da cardiosfere allogeniche (CDC), una rara popolazione di cellule cardiache che hanno dimostrato, in studi preclinici e clinici, di esercitare potenti azioni immunomodulatorie e anti-fibrotiche nella preservazione della funzione muscolare cardiaca e scheletrica nelle distrofie muscolari come la DMD. Le CDC agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che prendono di mira i macrofagi e ne modificano il profilo di espressione per adottare un fenotipo di guarigione piuttosto che pro-infiammatorio. Le CDC sono state oggetto di oltre 250 pubblicazioni scientifiche peer-reviewed e somministrate a più di 250 soggetti umani in diversi studi clinici.

Deramiocel ha ricevuto la designazione di Orphan Drug per il trattamento della DMD sia dalla FDA statunitense che dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Inoltre, ha ottenuto la designazione di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) negli Stati Uniti, la designazione di Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) in Europa e la designazione di Rare Pediatric Disease dalla FDA, che potrebbe qualificare Capricor per un Priority Review Voucher in caso di approvazione.

Informazioni sullo studio di Fase 3 HOPE-3

HOPE-3 è uno studio clinico di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, composto da due coorti che valutano la sicurezza e l’efficacia di Deramiocel in partecipanti con DMD. Ragazzi deambulanti e non deambulanti che soddisfano i criteri di eleggibilità sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Deramiocel o placebo ogni 3 mesi per un totale di quattro dosi durante i primi 12 mesi dello studio. In totale, 106 soggetti sono stati randomizzati nello studio a doppia coorte.

Informazioni su Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) è un’azienda biotecnologica dedicata allo sviluppo di terapie trasformative a base di cellule ed esosomi per ridefinire il panorama terapeutico delle malattie rare. Al centro della nostra innovazione c’è il principale candidato prodotto, Deramiocel, una terapia cellulare allogenica di origine cardiaca attualmente in fase avanzata di sviluppo per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Ampi dati preclinici e clinici hanno dimostrato i potenti effetti immunomodulatori e anti-fibrotici di Deramiocel nell’aiutare a preservare la funzione muscolare cardiaca e scheletrica nella DMD. Capricor sta inoltre sfruttando la potenza della propria tecnologia degli esosomi, utilizzando la piattaforma proprietaria StealthX™ nello sviluppo preclinico focalizzato sulla vaccinologia e sulla consegna mirata di oligonucleotidi, proteine e terapie a piccole molecole, con il potenziale di trattare e prevenire un’ampia gamma di malattie. In Capricor, ci impegniamo a spingere oltre i confini del possibile e a tracciare un percorso verso trattamenti trasformativi per chi ne ha bisogno.

Nota cautelativa riguardo alle dichiarazioni previsionali

Capricor ha stipulato un accordo per la commercializzazione e distribuzione esclusiva di Deramiocel per la DMD negli Stati Uniti e in Giappone con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale statunitense: NS Pharma, Inc.), soggetto ad approvazione regolatoria. Deramiocel e il vaccino StealthX™ sono candidati sperimentali e non sono stati approvati per l’uso commerciale in nessuna indicazione.