ACAD annuncia una nuova revisione dopo la decisione negativa del CHMP sul farmaco per la sindrome di Rett in Europa

Acadia Pharmaceuticals si confronta con una battuta d'arresto nell'UE per il farmaco contro la sindrome di Rett

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) ha ricevuto una raccomandazione formale negativa dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), che fa parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), riguardo all’approvazione di trofinetide per il trattamento della sindrome di Rett in pazienti di età pari o superiore a due anni nell’Unione Europea.

Questo risultato era previsto, poiché Acadia era stata precedentemente informata di un trend sfavorevole nella valutazione da parte del CHMP della sua domanda di autorizzazione per la commercializzazione di trofinetide all’inizio di quest’anno. Dopo la decisione ufficiale, Acadia ha esaminato attentamente le motivazioni del rifiuto fornite dal CHMP e intende richiedere un nuovo esame. Questo ostacolo regolatorio ha posticipato la possibilità di approvazione di trofinetide in Europa.

Sebbene il trial clinico centrale LAVENDER abbia raggiunto i suoi obiettivi principali e secondari chiave, il CHMP ha sollevato diverse preoccupazioni nel suo rifiuto. Queste includevano la percezione che i benefici di trofinetide dopo 12 settimane, sebbene presenti, fossero relativamente modesti; che non tutti i sintomi principali della sindrome di Rett siano stati affrontati nello studio; e che l’abbandono dei pazienti nel tempo potrebbe aver influenzato i risultati a lungo termine. Acadia considera questo feedback costruttivo mentre si prepara per le prossime fasi del processo regolatorio.

Comprendere la sindrome di Rett

La sindrome di Rett è un raro disturbo neurologico che colpisce circa una bambina ogni 10.000-15.000 in tutto il mondo. I bambini si sviluppano tipicamente normalmente all’inizio, ma i sintomi compaiono di solito tra i sei e i diciotto mesi di età, seguiti da una perdita delle capacità precedentemente acquisite. Sebbene possa verificarsi una stabilizzazione, la maggior parte dei pazienti sperimenta difficoltà motorie progressive col passare del tempo.

Stato di trofinetide negli Stati Uniti

Nel 2023, la FDA ha approvato trofinetide come la prima e unica terapia per la sindrome di Rett sia negli adulti che nei bambini di età pari o superiore a due anni. Il farmaco è commercializzato con il nome Daybue nel mercato statunitense.

Negli ultimi sei mesi, il prezzo delle azioni di Acadia è diminuito del 10,9%, in contrasto con un guadagno del 19,7% per l’intero settore biomedico e genetico.

Fonte immagine: Zacks Investment Research

Prospettive di crescita per i prodotti commercializzati di Acadia

Nonostante le recenti sfide regolatorie, Acadia è posizionata per una crescita sostenuta, soprattutto grazie ai suoi prodotti di punta, Nuplazid e Daybue, negli Stati Uniti. L’azienda prevede un fatturato netto combinato di circa 1,7 miliardi di dollari entro il 2028, con Nuplazid che contribuirà per 1 miliardo e Daybue per 700 milioni.

• Nuplazid è l’unico trattamento approvato dalla FDA per allucinazioni e deliri legati alla psicosi del morbo di Parkinson negli Stati Uniti. È protetto da brevetti fino al 2038, salvaguardando la sua posizione di mercato. Nel 2025, Nuplazid ha generato ricavi per 680,1 milioni di dollari, segnando un incremento del 12% su base annua, grazie principalmente a un maggior volume di vendite.
• Daybue ha mostrato un’adozione promettente dal suo lancio nel 2023. Nel 2025, le vendite hanno raggiunto i 391,4 milioni di dollari, anch’esse in aumento del 12% rispetto all’anno precedente, poiché sempre più pazienti hanno iniziato ad utilizzare il trattamento.

Alla fine del 2025, la FDA ha approvato Daybue Stix (trofinetide) per soluzione orale—una polvere senza coloranti né conservanti—per il trattamento della sindrome di Rett sia negli adulti che nei bambini di età pari o superiore a due anni. Questa nuova formulazione amplia la linea di prodotti Daybue, che rimane l’unica opzione approvata dalla FDA per questa condizione.

Acadia prevede un’introduzione limitata di Daybue Stix all’inizio del 2026, con una più ampia distribuzione prevista nel trimestre successivo. L’azienda continuerà a offrire la soluzione orale originale insieme alla nuova polvere, rafforzando ulteriormente la propria presenza nel panorama terapeutico della sindrome di Rett.

ACADIA Pharmaceuticals: trend di prezzo e consenso degli analisti

Per ulteriori dettagli, consulta il grafico price-consensus di ACADIA Pharmaceuticals Inc. o verifica la quotazione più recente.

Valutazioni degli analisti e titoli biotech degni di nota

Acadia attualmente detiene uno Zacks Rank #3 (Hold).

Altri titoli biotech molto valutati includono:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA e CPRX hanno entrambi uno Zacks Rank #1 (Strong Buy), mentre ALXO è valutato Zacks Rank #2 (Buy). Consulta l’elenco completo dei titoli Zacks #1 Rank di oggi qui.

• Le stime EPS per il 2026 di USANA Health Sciences sono aumentate da $1,90 a $2,00 negli ultimi due mesi, sebbene le sue azioni siano diminuite del 38,7% negli ultimi sei mesi. L’azienda ha superato le aspettative sugli utili in tre degli ultimi quattro trimestri, con una sorpresa media del 21,92%.
• Le proiezioni EPS 2026 di Catalyst Pharmaceuticals sono salite da $2,54 a $2,59 negli ultimi 60 giorni e il suo titolo è aumentato del 20,8% in sei mesi. L’azienda ha battuto le stime sugli utili in tutti e quattro i recenti trimestri, con una sorpresa media positiva del 35,19%.
• La perdita per azione prevista di ALX Oncology Holdings per il 2026 è migliorata da $1,21 a $0,88 negli ultimi due mesi e le sue azioni sono aumentate del 91,6% in sei mesi. Tuttavia, ha mancato le aspettative sui guadagni in ciascuno degli ultimi quattro trimestri, con una sorpresa negativa media del 12,82%.

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Ulteriori report gratuiti di analisi dei titoli

• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): report gratuito di analisi dei titoli
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): report gratuito di analisi dei titoli
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): report gratuito di analisi dei titoli
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): report gratuito di analisi dei titoli

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