Larimar Therapeutics、FAにおけるNomlabofuspのFDAブレークスルーセラピー指定を発表し、2026年6月に予定されているBLA申請を再確認

• Nomlabofuspプログラムが、FDAによる公開ラベル試験から得られた臨床データのレビューに基づき、FAの成人および小児治療用のBreakthrough Therapy Designation（画期的治療薬指定）を取得
• 最近のSTARTミーティング後のFDAの書面によるコミュニケーションは、加速承認を目指すBLA申請をサポートするための皮膚FXNの使用と引き続き整合
• BLA申請をサポートするための公開ラベル試験のトップラインデータは2026年第2四半期に期待
• 加速承認を目指す計画的なBLA申請は2026年6月に予定通り、承認された場合は米国で2027年前半のローンチを目標
  
  

BALA CYNWYD, Pa., 2026年2月24日（GLOBE NEWSWIRE） -- Larimar Therapeutics, Inc.（Larimar）（Nasdaq: LRMR）は、複雑な希少疾患の治療開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、本日、疾病修飾効果が期待されるfrataxin（FXN）タンパク質補充療法であるnomlabofuspが、Friedreich’s ataxia（FA）の成人および小児の治療のために米国食品医薬品局（FDA）よりBreakthrough Therapy Designation（画期的治療薬指定）を取得したことを発表しました。さらに、最近行われたSupport for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics（START）パイロットプログラムのFDAとの会議後、同社は、加速承認を目指す予定のBiologics License Application（BLA）申請をサポートするために、皮膚FXNを臨床的有益性を予測する新規代理エンドポイントとして検討することについて、FDAとの継続的な整合が得られたと発表しました。評価された4つの臨床アウトカム全てにおいて一貫した方向性の改善が見られたことや、nomlabofuspプログラムの曝露-反応関係をサポートするために必要な分析の種類についても合意がなされました。FDAは、安全性データベースの十分性についてはBLA申請時にレビューされると述べました。計画されているBLA申請は2026年6月を目標としています。

Breakthrough Therapy DesignationとBLA申請におけるFDAからのフィードバックは、同社が進行中の成人および小児FA患者を対象とした公開ラベル（OL）試験から得られた利用可能な臨床データのFDAレビューに基づいています。

NomlabofuspによるFA治療に対するFDAのBreakthrough Therapy Designation取得

Breakthrough Therapy Designationは、重篤な疾患の治療薬の開発および規制審査を迅速化することを目的としています。BTDの対象となる薬剤は、予備的な臨床的証拠により、1つ以上の臨床的に重要なエンドポイントで既存治療よりも大きな改善を示す可能性がある場合に付与されます。

nomlabofuspに対するBreakthrough Therapy Designationの申請には、OL試験から得られた予備的な臨床データが含まれており、皮膚FXNが無症候性キャリアで期待されるレベルまで増加し、修正Friedreich Ataxia Rating Scale（mFARS）スコア、FARS-Activities of Daily Living（ADL）、9 Hole Peg Test（9-HPT）、Modified Fatigue Impact Scale（MFIS）など、4つの主要な臨床アウトカム全てで一貫した方向性の改善が1年間の治療後に示されました。これらの所見は、Friedrich’s Ataxia Clinical Outcomes Measure Study（FACOMS）自然歴試験の参照群で観察された悪化と比較して、nomlabofuspがFAの疾患経過を改善する可能性を強調しています。

「米国で推定5,000人の小児および成人がFAで苦しんでいる現状において、Breakthrough Therapy Designationの取得は、FDAが高いアンメットメディカルニーズおよびnomlabofuspによる臨床的に重要なエンドポイントでの大幅な改善の可能性を認識していることを示しています」とLarimarのChief Medical OfficerであるDr. Rusty Claytonは述べました。「BTD申請の一環として、FDAはmFARSスコア、ADL、9-HPTのパフォーマンス、ならびに疲労の軽減におけるnomlabofuspの予備データを、病気の兆候が見られない無症候性キャリアと同様の組織FXN増加の文脈でレビューしました。私たちは、FAの根本原因であるFXN欠乏にアプローチすることで疾患進行を修飾できる可能性を示す臨床データの蓄積に勇気づけられています。今後もFDAとの協力を続け、承認取得に向けて進めていきます。」

FDAミーティングでのコメントが2026年6月のNomlabofusp向けBLA申請計画をサポート

Larimarの社長兼CEOであるDr. Carole Ben-Maimon, MDは次のように述べています。「nomlabofuspのBLA申請計画についてFDAとの対話が継続していることを嬉しく思いますし、FDAによる予備的な臨床データの綿密なレビューに感謝しています。この規制面での進展は、加速承認を目指すBLA準備を支えるものであり、今後も着実な遂行に集中できます。nomlabofuspの有利なベネフィット-リスクプロファイルと、FA患者のアウトカムに有意義な改善をもたらす可能性を示す、堅牢かつ包括的なデータパッケージの確保に引き続き取り組みます。2026年6月の加速承認を目指したBLA申請の計画を継続しており、米国、EU、英国、カナダ、オーストラリアでの検証的フェーズ3試験開始も楽しみにしています。現在フランスとカナダでフェーズ3試験関連の治験申請が審査中であり、英国当局への申請も間もなく行う予定です。」

最近のSTARTミーティングに関連し、FDAはnomlabofuspプログラムの予備的な臨床データをレビューし、BLA内容について引き続き前向きなフィードバックを提供しました：

• FXNを代理エンドポイントとして：FDAはFXNを新規代理エンドポイントとして使用することへの意欲を再確認し、nomlabofusp曝露量と臨床アウトカム指標の関係を探るLarimarの曝露-反応分析が、将来のBLA申請をサポートするタイプのものであると認めました。
• 参照集団：FDAは、BLA申請で用いる臨床エンドポイントの自然歴比較のためにFACOMSデータベースからマッチした被験者を基に参照集団を選定するという提案手順を確認し、統計計画について事前にレビューおよびコメントを提供する用意があると述べました。
• 安全性データセット：FDAは、安全性データセットの妥当性はBLA申請時にレビューされる事項であると述べました。
• グローバルフェーズ3試験：FDAは、BLA申請時点でグローバルな検証的フェーズ3試験を進行させる計画に同意し、Upright Stability Score（USS）（mFARSのサブスケール）のベースラインからの変化を計画中のフェーズ3試験における合理的かつ臨床的に関連する主要エンドポイントとすることを確認しました。
  
  

Uncommon CuresのChief Executive Officer（CEO）であり、Rare Disease Instituteの初代ディレクターおよびChildren’s National HospitalのMargaret O’Malley Chair of Genetic MedicineであるDr. Marshall Summarは次のように述べています。「OL試験の主要な臨床拠点のCEOおよびキャリアとしてのメディカルジェネティシストの立場から、FAが患者および家族にもたらす大きな負担を直接目の当たりにしてきました。これまでに得られているデータは、nomlabofuspが疾患の基礎生物学に有意義な影響を与え、臨床的に関連する利益に結びつく可能性を示唆しています。これまでに観察された臨床的改善は有望であり、アンメットメディカルニーズが高い患者集団にとって初の疾患修飾療法となる可能性に向けて大きな一歩です。」

今後の近々のマイルストーン

• BLA申請をサポートするための公開ラベル（OL）試験のトップラインデータは2026年第2四半期に期待
• グローバルな検証的フェーズ3試験のスクリーニング開始は2026年第2四半期を予定、最初の患者への投与は2026年中頃を見込む
• 加速承認を目指すBLAは2026年6月に申請予定
• 承認された場合、米国での発売は2027年前半を目標
  
  

Larimar Therapeuticsについて
Larimar Therapeutics, Inc.（Nasdaq: LRMR）は、複雑な希少疾患治療の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。Larimarの主力化合物であるnomlabofuspはFriedreich's ataxiaの治療薬として開発中です。Larimarはさらに、細胞内デリバリープラットフォームを活用して、細胞内生理活性物質の欠乏を特徴とする他の希少疾患を標的とした融合タンパク質の設計も計画しています。

将来予想に関する記述について
本プレスリリースには、Larimarの経営陣の信念や仮定、および現在入手可能な情報に基づく将来予想に関する記述が含まれています。本リリースに含まれる過去の事実を除く全ての記述は将来予想に関する記述です。これには、Larimarがnomlabofuspおよび他の計画中の製品候補を開発・商業化できる能力、Larimarの計画された研究開発活動（nomlabofuspの臨床試験のタイミング、FDAとのやり取りや申請など）、加速承認や迅速な市場アクセスの可能性、全体的な開発計画、資金調達能力、資金の使途、事業戦略、将来の業績や財政状況、今後の事業運営計画などが含まれますが、これらに限定されません。

「may」「will」「could」「would」「should」「expect」「intend」「plan」「anticipate」「believe」「estimate」「predict」「project」「potential」「continue」「ongoing」「target」またはこれらの否定形や同等の用語によって将来予想記述を特定できる場合がありますが、全ての将来予想記述がこれらの用語を含むとは限りません。これらの記述は、実際の結果、業績、達成がこれらの将来予想記述によって明示または暗示されたものと大きく異なる可能性のあるリスクや不確実性、その他の要因を含みます。これらのリスク、不確実性、その他の要因には、製品開発活動、非臨床試験および臨床試験（nomlabofuspの臨床・規制上のマイルストーンやFDAとの継続的なやり取りを含む）の成功、費用およびタイミング、予備的な臨床試験結果が最終的な臨床試験結果と異なる可能性、nomlabofuspに関する過去の非臨床・臨床データや試験が後続の臨床試験や評価の成功を予測しない可能性、FDAが最終的にLarimarのnomlabofusp開発戦略に同意しない可能性、Breakthrough Therapy Designationのメリットの実現可能性、公衆衛生危機が将来の臨床試験、製造、規制、非臨床試験のタイムラインや運営、一般経済状況に与える潜在的影響、LarimarおよびLarimarが契約する第三者製造業者がnomlabofuspの製造プロセスを最適化・拡大できる能力、nomlabofuspおよび将来の製品候補について規制当局の承認を得る能力、単独または将来の協業者との共同で販売・マーケティング能力を開発し、承認された製品候補を商業化する能力、必要な資金を調達する能力、さらに米国証券取引委員会（SEC）へのLarimarの提出書類（年次報告書Form 10-K、四半期報告書Form 10-Q、現時点報告書Form 8-Kなど）に記載されているリスクなどが含まれますが、これらに限定されません。これらの将来予想記述は、Larimarが現在知っている事実や要因、および将来に関する見通しの組み合わせに基づいており、確実ではありません。その結果、将来予想記述が正確でない可能性があります。本プレスリリースの将来予想記述は、本日現在のLarimar経営陣の見解を表すものであり、Larimarは法令で義務付けられる場合を除き、いかなる理由であれ将来予想記述を更新する義務を負いません。

投資家連絡先：                                                                
Joyce Allaire                                                                
LifeSci Advisors                                                                

会社連絡先：
Michael Celano        
最高財務責任者（CFO）