Badanie MIRACLE firmy Moleculin osiąga wstępny, zaślepiony wskaźnik CRc na poziomie 40% (n=30)

, (Nasdaq: MBRX) („Moleculin” lub „Firma”) ogłosiła dziś, że zbliża się do pierwszego odślepienia danych w swoim kluczowym badaniu fazy 2B/3 „MIRACLE” dotyczącym Annamycin w połączeniu z cytarabiną w leczeniu dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML), którzy są oporni na terapię indukcyjną lub mają nawroty (R/R) po terapii indukcyjnej (R/R AML); dotychczas leczono 35 pacjentów, a kolejnych 11 jest w trakcie badań przesiewowych lub zostało zidentyfikowanych. Dodatkowi pacjenci są nadal identyfikowani przez badaczy w ośrodkach. Docelowa liczba pacjentów do pierwszego odślepienia danych to 45, a firma uważa, że jest na dobrej drodze do leczenia 45 pacjenta w I kwartale 2026 roku, po czym nastąpi odślepienie danych. Ta aktualizacja jest zgodna ze stanem na 10 lutego 2026 roku, gdyż leczenie, identyfikacja i rekrutacja nadal trwają.

Dodatkowo, firma informuje o wstępnym wskaźniku złożonej całkowitej remisji (CRc) wynoszącym 40% wśród pierwszych 30 pacjentów leczonych w badaniu MIRACLE, na podstawie zaślepionych, wstępnych danych dotyczących skuteczności. Wskaźnik CRc obejmuje wskaźnik całkowitej remisji (CR) na poziomie 30% oraz całkowitą remisję z częściową odbudową hematologiczną (CRh) na poziomie 10%.

„Zaślepione wskaźniki skuteczności, które obserwujemy w badaniu MIRACLE, są wyjątkowo zachęcające”, powiedział Walter Klemp, prezes zarządu i CEO Moleculin. „I oczywiście obejmuje to grupę kontrolną z cytarabiną i placebo, co sugeruje, że wyniki Annamycin powinny być jeszcze lepsze. Nawet z uwzględnieniem grupy kontrolnej, te wstępne, zaślepione wyniki znacznie przewyższają historyczne wyniki dla CR uzyskane samą cytarbiną i wzmacniają nasze oczekiwania co do potencjału Annamycin w leczeniu R/R AML. Warto zauważyć, że około 35% dotychczas leczonych pacjentów to osoby z nawrotem lub opornością (R/R) po terapii venetoclaxem, czyli populacja pacjentów uznawana za jedną z najtrudniejszych do leczenia za pomocą

linii terapii. Teraz, gdy pierwsze odślepienie jest wyraźnie na horyzoncie, wkraczamy w, jak wierzymy, przełomowy okres dla firmy.”

Dr Mohamad Cherry, czołowy ekspert w dziedzinie onkologii hematologicznej, skomentował: „Obserwowanie na tym poziomie zaślepionych wskaźników skuteczności w badaniu MIRACLE jest obiecujące dla ogólnej wiarygodności badania i sugeruje nadzieję na kliniczną przyszłość Annamycin jako antracykliny nie powodującej kardiotoksyczności. Może to oznaczać znaczący postęp w leczeniu pacjentów z nawrotem/opornością AML.”

„Dodatkowo, u dotychczas leczonych pacjentów występował wysoki poziom markerów genetycznych, które uznaje się za predykcyjne dla słabej odpowiedzi na leczenie, co czyni te wyniki jeszcze bardziej imponującymi. Wskaźniki skuteczności, obserwowane w sześciu krajach w badaniu MIRACLE, stanowią podstawę naszego optymizmu co do perspektyw na 2026 rok,” kontynuuje pan Klemp. „Nasz obecny zaślepiony wskaźnik CR jest o 67% wyższy niż historyczne wskaźniki odpowiedzi uzyskane w dwóch ostatnich badaniach HiDAC z samą cytarabiną, gdzie CR wynosiło około 17-18%, a także o 50% wyższy niż mediana CR używana do zatwierdzenia wszystkich obecnie stosowanych terapii dla pacjentów z AML w drugiej linii. Co więcej, gdy uwzględnimy, że szacujemy, iż jedna trzecia dotychczas leczonych pacjentów nie otrzymała Annamycin, uważamy, że Annamycin prawdopodobnie osiąga rezultaty na poziomie zbliżonym do imponujących wyników z naszego ostatniego badania fazy 2. W połączeniu z niedawno opublikowanymi danymi dotyczącymi bezpieczeństwa z 90 pacjentów z wcześniejszych badań klinicznych, które wykazały brak kardiotoksyczności Annamycin, wierzymy, że Annamycin ma potencjał, by zaoferować nową ścieżkę leczenia dla pacjentów zmagających się z tą trudną chorobą. Z niecierpliwością czekamy na nadchodzący ważny kamień milowy dla firmy i badania MIRACLE — odślepienie skuteczności każdej z grup dla pierwszych 45 pacjentów.”

Pan Klemp podsumował: „Biorąc pod uwagę wagę tego badania i jego potencjał do napędzania przyszłych partnerstw oraz punktów zwrotnych wartości, wiemy, że istnieje duże zainteresowanie terminem odślepienia danych. Zobowiązujemy się do częstych aktualizacji rynkowych, aby informować inwestorów, gdy pojawi się możliwość określenia dokładniejszego terminu odślepienia.”

Badanie MIRACLE (pochodzące od Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, adaptacyjne badanie kliniczne fazy 2B/3, w którym dane z części 2B (część A) zostaną połączone z częścią fazy 3 (część B) w celu oceny głównego punktu końcowego skuteczności. Część A badania MIRACLE ma na celu ocenę skuteczności Annamycin w dwóch dawkach (190 mg/m

i 230 mg/m ) w połączeniu z cytarabiną (nazywaną również Ara-C) w porównaniu do grupy kontrolnej z cytarabiną i placebo. Protokół badania MIRACLE przewiduje odślepienie wstępnych danych dotyczących głównej skuteczności (całkowita remisja, czyli „CR”) oraz bezpieczeństwa/tolerancji trzech grup po osiągnięciu 45 pacjentów w części A, a także po zakończeniu części A (przy 90 pacjentach ogółem). Pierwsze wczesne odślepienie powinno obejmować około 30 pacjentów leczonych Annamycin (190 mg/m i 230 mg/m ) w połączeniu z cytarabiną oraz 15 pacjentów leczonych wyłącznie cytarabiną z placebo.

Badanie MIRACLE jest oferowane wyłącznie pacjentom z AML, którzy mieli tylko jedną wcześniejszą terapię indukcyjną (pacjenci drugiej linii, czyli 2L). 49 pacjentów wyraziło zgodę na udział w tym ważnym badaniu; jednak liczba pacjentów, którzy nie zakwalifikowali się, była wyższa niż oczekiwano, głównie ze względu na dużą liczbę osób starających się zakwalifikować, które miały więcej niż jedną wcześniejszą terapię indukcyjną. Firma odbiera to jako oznakę znacznych niezaspokojonych potrzeb medycznych wśród pacjentów z R/R AML.

Obecnie zapisani pacjenci, w tym ci, którzy zostali już leczeni, ale nie byli jeszcze oceniani pod kątem skuteczności, pochodzą z ośrodków w siedmiu krajach, co zapewnia różnorodną bazę pacjentów. W 24 ośrodkach odbyły się wizyty inicjujące, a firma planuje co najmniej 30 ośrodków do części B. Firma koncentruje się na poprawie rekrutacji w USA, ponieważ rekrutacja w Europie była dotychczas silna.

Firma spodziewa się osiągnąć rekrutację i leczenie pierwszych 45 pacjentów w pierwszym kwartale 2026 roku. Odślepienie pierwszych 45 pacjentów wraz z danymi dotyczącymi skuteczności powinno nastąpić pod koniec drugiego kwartału 2026 roku, gdyż dane będą podlegały końcowemu wprowadzeniu, audytowi i późniejszemu zablokowaniu. W związku z tym dane wstępne mogą różnić się od ostatecznych, zablokowanych wyników dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa. Druga grupa 45 pacjentów w części A powinna zostać w pełni zrekrutowana w trzecim kwartale 2026 roku, a odślepienie jest spodziewane w drugiej połowie 2026 roku. Rekrutacja do drugiej grupy 45 pacjentów w części A będzie kontynuowana bez zakłóceń, podczas gdy pierwsza grupa 45 pacjentów z danymi dotyczącymi skuteczności będzie poddawana odślepieniu. Odślepienie wszystkich 90 pacjentów w części A może wymagać więcej czasu niż dla pierwszych 45, ze względu na większą ilość danych potrzebnych do przejścia z części A do części B.

Annamycin, znany również pod nazwą niezastrzeżoną naxtarubicyna, obecnie posiada status Fast Track oraz Orphan Drug Designation od FDA do leczenia nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej, a także Orphan Drug Designation do leczenia mięsaków tkanek miękkich. Annamycin korzysta również z ochrony patentowej na substancję czynną do 2040 roku, z możliwością przedłużenia tej ochrony nawet do 2045 roku. Ponadto Annamycin posiada Orphan Drug Designation EMA do leczenia nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej.

Moleculin Biotech, Inc. to firma farmaceutyczna na etapie klinicznym fazy 3, rozwijająca portfolio kandydatów terapeutycznych skierowanych przeciwko trudnym do leczenia nowotworom i wirusom. Główny program firmy, Annamycin, to nowej generacji, wysoce skuteczna i dobrze tolerowana antracyklina, zaprojektowana w celu uniknięcia mechanizmów oporności wielolekowej oraz pozbawiona typowej dla obecnie stosowanych antracyklin kardiotoksyczności. Annamycin jest obecnie rozwijany do leczenia nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej (AML) i przerzutów do płuc mięsaków tkanek miękkich (STS).

Firma rozpoczęła badanie MIRACLE (

olecul n /R AML nnAraC inical valuation) Trial (MB-108), kluczowe, adaptacyjne badanie fazy 3 oceniające Annamycin w połączeniu z cytarabiną, znane razem jako AnnAraC (połączenie Annamycin i cytarabiny, nazywane również „Ara-C”) w leczeniu nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej. Po pomyślnym zakończeniu badania fazy 1B/2 (MB-106), z udziałem FDA, firma uważa, że w znacznym stopniu zminimalizowała ryzyko na drodze rozwoju do potencjalnego zatwierdzenia Annamycin do leczenia AML. Badanie to pozostaje przedmiotem odpowiednich przyszłych zgłoszeń z potencjalną dodatkowymi uwagami ze strony FDA i ich zagranicznych odpowiedników.

Dodatkowo firma rozwija WP1066, modulator immunologiczny/transkrypcyjny zdolny do hamowania p-STAT3 i innych onkogennych czynników transkrypcyjnych, a także do stymulowania naturalnej odpowiedzi immunologicznej, skierowany przeciwko guzom mózgu, trzustki i innym nowotworom. Moleculin posiada również w swoim portfolio szereg antymetabolitów, w tym WP1122 do potencjalnego leczenia wirusów patogennych, jak również wybranych wskazań onkologicznych.