Capricor Therapeutics ogłasza prezentację typu "late-breaking" na konferencji klinicznej i naukowej MDA 2026

• Prezentacja najnowszych wyników na konferencji MDA obejmie rezultaty fazy 3 badania HOPE-3 wspierającego Deramiocel w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a
• Raport z badania klinicznego HOPE-3 (CSR) został złożony do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na potrzeby trwającej oceny BLA

SAN DIEGO, 24 lutego 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), firma biotechnologiczna rozwijająca przełomowe terapie komórkowe i egzosomowe dla leczenia chorób rzadkich, ogłosiła dziś, że wyniki badania klinicznego fazy 3 HOPE-3 dotyczące Deramiocel w dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) zostały wybrane do prezentacji ustnej podczas najnowszych doniesień na konferencji Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical and Scientific Conference 2026, która odbędzie się w dniach 8–11 marca 2026 w Orlando na Florydzie.

„Wybór HOPE-3 jako prezentacji najnowszych doniesień podczas konferencji MDA potwierdza siłę i rosnącą bazę dowodów klinicznych wspierających Deramiocel oraz jego potencjalny wpływ na życie pacjentów z Duchenne’m”, powiedziała dr Linda Marbán, dyrektor generalna Capricor. „Z niecierpliwością oczekujemy podzielenia się tymi wynikami fazy 3 ze społecznością DMD, kontynuując jednocześnie nasze działania regulacyjne, w tym niedawne przekazanie raportu CSR z badania HOPE-3 do FDA jako części trwającego procesu oceny BLA. Nadal koncentrujemy się na dążeniu do uzyskania decyzji o zatwierdzeniu i jak najszybszym udostępnieniu tej terapii pacjentom.”

Szczegóły prezentacji MDA

Złożenie raportu CSR zostało zażądane przez FDA po wcześniejszych interakcjach regulacyjnych i ma na celu odniesienie się do zagadnień wskazanych w Liście Odpowiedzi Końcowej (CRL) oraz wsparcie trwającej oceny Wniosku o Licencję Biologiczną (BLA) dla Deramiocel w dystrofii mięśniowej Duchenne’a, w tym potencjalnego wyznaczenia przez FDA nowej daty docelowej działania zgodnie z Ustawą o Opłatach za Użytkowanie Leków na Receptę (PDUFA).

O dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to ciężka, sprzężona z chromosomem X choroba genetyczna charakteryzująca się postępującą degeneracją mięśni szkieletowych, oddechowych i serca. Spowodowana jest brakiem funkcjonalnej dystrofiny, kluczowego białka strukturalnego w komórkach mięśniowych. DMD dotyka około 15 000 osób w Stanach Zjednoczonych i występuje głównie u chłopców. Z czasem pogorszenie pracy mięśnia sercowego prowadzi do kardiomiopatii i niewydolności serca, co stanowi główną przyczynę zgonów u pacjentów z DMD. Choroba nie ma lekarstwa, a możliwości leczenia są nadal ograniczone.

O Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) składa się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiomiocytów (CDCs), rzadkiej populacji komórek serca, które w badaniach przedklinicznych i klinicznych wykazały silne działanie immunomodulujące i przeciwzwłóknieniowe, pomagając zachować funkcje mięśnia sercowego i szkieletowego w dystrofiach mięśniowych takich jak DMD. CDCs działają poprzez wydzielanie zewnątrzkomórkowych pęcherzyków zwanych egzosomami, które oddziałują na makrofagi i zmieniają ich profil ekspresji, promując fenotyp gojenia zamiast prozapalnego. CDCs były badane w ponad 250 recenzowanych publikacjach naukowych i podawane ponad 250 pacjentom w ramach różnych badań klinicznych.

Deramiocel uzyskał status leku sierocego w leczeniu DMD zarówno od amerykańskiej FDA, jak i Europejskiej Agencji Leków (EMA). Ponadto przyznano mu status Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) w USA, Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) w Europie oraz Rare Pediatric Disease Designation od FDA, co może kwalifikować Capricor do otrzymania priorytetowego vouchera przeglądowego po zatwierdzeniu.

O badaniu fazy 3 HOPE-3

HOPE-3 to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 3 obejmujące dwie kohorty, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Deramiocel u uczestników z DMD. Nieruchomi oraz poruszający się chłopcy spełniający kryteria kwalifikacyjne zostali losowo przydzieleni do otrzymywania Deramiocel lub placebo co 3 miesiące, przez łącznie cztery dawki w ciągu pierwszych 12 miesięcy badania. W sumie do badania w dwóch kohortach zrandomizowano 106 uczestników.

O Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) to firma biotechnologiczna poświęcona rozwojowi przełomowych terapii komórkowych i egzosomowych, które mają na nowo zdefiniować leczenie chorób rzadkich. Sztandarowym kandydatem do produktu jest Deramiocel, allogeniczna terapia komórkowa pochodzenia sercowego, która obecnie znajduje się w końcowej fazie rozwoju w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Obszerne dane przedkliniczne i kliniczne wykazały silne działanie immunomodulujące i przeciwzwłóknieniowe Deramiocel, pomagając zachować funkcję mięśnia sercowego i szkieletowego w DMD. Capricor wykorzystuje również potencjał swojej technologii egzosomowej, stosując autorską platformę StealthX™ w rozwoju przedklinicznym skoncentrowanym na wakcynologii oraz celowanym dostarczaniu oligonukleotydów, białek i małych cząsteczek terapeutycznych, z potencjałem leczenia i zapobiegania szerokiemu zakresowi chorób. W Capricor zobowiązujemy się do przesuwania granic możliwości i wytyczania ścieżki do przełomowych terapii dla osób potrzebujących.

Uwaga dotycząca oświadczeń wybiegających w przyszłość

Capricor zawarł umowę na wyłączną komercjalizację i dystrybucję Deramiocel dla DMD w Stanach Zjednoczonych i Japonii z firmą Nippon Shinyaku Co., Ltd. (amerykańska spółka zależna: NS Pharma, Inc.), pod warunkiem uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego. Deramiocel oraz szczepionka StealthX™ są kandydatami do badań i nie zostały zatwierdzone do komercyjnego stosowania w żadnym wskazaniu.