Disc Medicine получила полное ответное письмо от FDA по поводу Bitopertin для лечения EPP

• FDA признало, что исследования AURORA и BEACON предоставили достаточные доказательства того, что bitopertin значительно снижает уровень PPIX, а также существует веская механистическая и биологическая обоснованность использования биомаркера PPIX при протопорфирии
• FDA указало на необходимость ознакомиться с результатами текущего исследования третьей фазы APOLLO до принятия окончательного решения
• Текущее исследование третьей фазы APOLLO потенциально может стать основой для традиционного одобрения; ключевые данные ожидаются в 4 квартале 2026 года
  
  

Ватертаун, Массачусетс, 13 февраля 2026 года (GLOBE NEWSWIRE) — Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации новых методов лечения пациентов с тяжелыми гематологическими заболеваниями, сообщила, что сегодня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало полный ответ (CRL) на заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для bitopertin в качестве терапии для пациентов с эритропоэтической протопорфирией (EPP). Bitopertin рассматривался в рамках ускоренного одобрения и в качестве части пилотной программы Комиссара по национальным приоритетам (CNPV).

Ускоренное одобрение основывается на (1) наличии доказательств влияния на предлагаемый суррогатный конечный показатель (% изменения уровня металлонезависимого PPIX в цельной крови) и (2) на вероятности того, что предлагаемый суррогатный конечный показатель, включая величину изменений, способен прогнозировать клиническую пользу. По первому пункту FDA согласилось, что AURORA и BEACON предоставили достаточные доказательства того, что bitopertin значительно снижает уровень металлонезависимого PPIX в цельной крови. По второму пункту, основываясь на обзоре результатов AURORA и BEACON, FDA пришло к выводу, что исследования не показали связи между процентным изменением PPIX и показателями, основанными на воздействии солнечного света, несмотря на убедительную механистическую и биологическую обоснованность использования биомаркера PPIX при протопорфирии. FDA отметило, что результаты исследования APOLLO могут стать доказательством, поддерживающим традиционное одобрение.

«Мы стремимся предоставить bitopertin пациентам, понимая, насколько критически важна эта потенциально изменяющая течение болезни терапия для сообщества EPP. Хотя наши усилия по использованию ускоренных путей для быстрого предоставления bitopertin пациентам не увенчались успехом, мы продолжаем рассматривать все возможные варианты для поддержки одобрения FDA», — сказал Джон Квизел, J.D., Ph.D., президент и главный исполнительный директор Disc Medicine. «CRL задержит потенциальное одобрение bitopertin, но мы уверены в текущем исследовании APOLLO, которое вызывает невероятный энтузиазм у сообщества EPP. Уверенность в нашем продукте и программе определяет наш подход, и мы продолжим тесно сотрудничать с FDA для поддержки их рассмотрения».

Disc считает, что поднятый вопрос можно быстро решить, поскольку исследование APOLLO уже активно проводится, а основные результаты ожидаются в 4 квартале. Disc планирует запросить встречу типа A для обсуждения нашего подхода с FDA. В январе была проведена слепая повторная оценка размера выборки исследования APOLLO, и на основании статистического анализа необходимости в изменении размера выборки не возникло. Вокруг исследования APOLLO наблюдается значительный энтузиазм среди пациентов и врачей, что позволило Disc завершить набор участников в марте 2026 года, на несколько месяцев раньше запланированного срока. После завершения исследования APOLLO Disc подаст ответ на CRL и ожидает обновленного решения FDA к середине 2027 года. По состоянию на 31 декабря 2025 года Disc имеет около 791 миллиона долларов в неаудированных денежных средствах, их эквивалентах и рыночных ценных бумагах, а также сохраняет прогноз финансовой устойчивости до 2029 года.

Disc Medicine проведет звонок для инвесторов во вторник, 17 февраля, в 8 утра по восточному времени

чтобы обсудить этот результат. Пожалуйста, зарегистрируйтесь на мероприятие на странице Events and Presentations сайта Disc ( ).

Копия CRL будет включена в форму 8-K, которая будет подана в Комиссию по ценным бумагам и биржам США и будет доступна на ir.discmedicine.com.

О bitopertin

Bitopertin — это исследуемый, клинической стадии, пероральный ингибитор транспортера глицина 1 (GlyT1), предназначенный для модуляции биосинтеза гема. GlyT1 — это мембранный транспортер, экспрессирующийся на развивающихся эритроцитах и необходимый для обеспечения достаточного количества глицина для биосинтеза гема и поддержки эритропоэза. Disc разрабатывает bitopertin в качестве потенциального метода лечения различных гематологических заболеваний, включая эритропоэтические порфирии, где препарат может стать первой терапией, изменяющей течение болезни. Bitopertin был изучен в нескольких клинических исследованиях у пациентов с EPP, включая открытую фазу 2 BEACON, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование AURORA фазы 2, открытую расширенную фазу HELIOS и подтверждающее двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование APOLLO фазы 3.

Bitopertin является исследуемым препаратом и не одобрен к применению в качестве терапии ни в одной юрисдикции мира. Disc получила глобальные права на bitopertin по лицензионному соглашению с Roche в мае 2021 года.

О Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) — это биофармацевтическая компания, посвященная открытию, разработке и коммерциализации новых методов лечения пациентов с тяжелыми гематологическими заболеваниями. Мы формируем портфель инновационных, потенциально первых в своем классе терапевтических кандидатов, направленных на широкий спектр гематологических заболеваний путем воздействия на основные биологические пути эритроцитарной биологии, в частности, биосинтез гема и гомеостаз железа. Для получения дополнительной информации посетите .