DNLI báo cáo lỗ quý 4 nhỏ hơn dự kiến, tập trung vào điều trị hội chứng Hunter

Tổng quan tài chính quý 4 năm 2025 của Denali Therapeutics

Denali Therapeutics (DNLI) đã công bố mức lỗ ròng quý 4 năm 2025 là 0,73 USD/cổ phiếu, tốt hơn một chút so với ước tính đồng thuận là lỗ 0,75 USD. Con số này so với mức lỗ 0,67 USD/cổ phiếu cùng kỳ năm ngoái.

Sự gia tăng lỗ trên mỗi cổ phiếu theo năm chủ yếu do chi phí hoạt động tăng cao.

Vì Denali chưa có sản phẩm thương mại nào trên thị trường nên doanh thu chỉ giới hạn từ các khoản thu nhập của các quan hệ đối tác đang diễn ra. Trong quý được báo cáo, công ty không ghi nhận doanh thu hợp tác nào, thấp hơn mức kỳ vọng 18 triệu USD.

Trong năm qua, cổ phiếu DNLI đã tăng 13,4%, vượt trội so với lĩnh vực y tế, y sinh học và di truyền, lĩnh vực này chỉ tăng 11,5%.

Nguồn: Zacks Investment Research

Những điểm chính từ kết quả quý 4

• Chi phí nghiên cứu và phát triển giảm 1,9% xuống còn 97,9 triệu USD, chủ yếu nhờ giảm chi tiêu cho các dự án phân tử nhỏ.
• Chi phí quản lý và hành chính tăng 31,3% lên 39,5 triệu USD, phản ánh sự chuẩn bị cho việc ra mắt sản phẩm tividenofusp alfa dự kiến.
• Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025, Denali nắm giữ khoảng 966,2 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được.

Tóm tắt cả năm 2025

• Không có doanh thu nào được tạo ra trong năm 2025.
• Lỗ ròng trên mỗi cổ phiếu hàng năm tăng lên 2,97 USD, so với mức 2,57 USD của năm 2024.

Tiến triển của ứng viên thuốc chủ lực

Denali đang tích cực chuẩn bị cho việc thương mại hóa sản phẩm chủ lực của mình, tividenofusp alfa.

Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho tividenofusp alfa, nhắm tới điều trị hội chứng mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome), hiện đang được các nhà quản lý Hoa Kỳ xem xét.

FDA đã gia hạn thời hạn xem xét từ ngày 5 tháng 1 năm 2026 sang ngày 5 tháng 4 năm 2026.

Tividenofusp alfa đã nhận được nhiều chỉ định từ FDA, bao gồm Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug và Rare Pediatric Disease.

Liệu pháp đang được nghiên cứu này được thiết kế để vận chuyển enzyme iduronate-2-sulfatase (IDS) qua hàng rào máu não, nhắm đến cả cơ thể và não bộ.

Thời hạn xem xét BLA được kéo dài sau khi Denali cung cấp dữ liệu dược lý lâm sàng cập nhật theo yêu cầu của FDA. Công ty làm rõ rằng cập nhật này không liên quan đến hiệu quả, độ an toàn hoặc các chỉ dấu sinh học.

FDA đã xếp loại hồ sơ bổ sung này là sửa đổi lớn, dẫn đến việc gia hạn ngày hành động.

Thử nghiệm toàn cầu giai đoạn II/III COMPASS đang được tiến hành được kỳ vọng sẽ cung cấp bằng chứng hỗ trợ cho các hồ sơ xin phép trên toàn thế giới, với việc tuyển chọn cho các đối tượng có triệu chứng thần kinh (Cohort A) đã hoàn tất vào tháng 12 năm 2025.

Các tiến triển của pipeline

• Denali đang nghiên cứu DNL126 cho hội chứng Sanfilippo type A (MPS IIIA). Kết quả sơ bộ giai đoạn I/II được trình bày tại WORLDSymposium cho thấy sự giảm đáng kể các chỉ dấu sinh học bệnh chính và hồ sơ an toàn tương tự các liệu pháp thay thế enzyme hiện có. Những phát hiện này có thể hỗ trợ con đường phê duyệt nhanh và một nghiên cứu xác nhận giai đoạn III đang được lên kế hoạch.
• Các ứng viên pipeline khác đang được phát triển cùng với Takeda (TAK), Biogen (BIIB) và Sanofi (SNY).
• Denali và Takeda đang phát triển DNL593, một liệu pháp tiềm năng cho chứng sa sút trí tuệ thùy trán thái dương liên quan đến đột biến granulin (FTD-GRN). Việc tuyển chọn cho nghiên cứu giai đoạn I/II đã hoàn tất với 40 người tham gia. Dữ liệu bệnh nhân ban đầu dự kiến vào năm 2026.
• Denali gần đây đã nhận được phê duyệt cho thử nghiệm giai đoạn Ib của DNL628 và đang chuẩn bị triển khai.
• Denali và Biogen đang cùng phát triển BIIB122. Biogen là đơn vị dẫn dắt thử nghiệm toàn cầu giai đoạn IIb LUMA cho bệnh Parkinson giai đoạn sớm, với kết quả dự kiến vào giữa năm 2026. Denali đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn IIa BEACON để đánh giá việc ức chế LRRK2 ở bệnh Parkinson liên quan đến LRRK2.
• Tháng 10, Denali đã nộp IND cho DNL952 (ETV:GAA) để bắt đầu các nghiên cứu lâm sàng về bệnh Pompe. FDA hiện đã dỡ bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng và công tác chuẩn bị cho nghiên cứu giai đoạn I đang được tiến hành.
• Sanofi đang phát triển eclitasertib cho viêm loét đại tràng mức độ vừa đến nặng, với dữ liệu giai đoạn II dự kiến trong nửa đầu năm nay.

Phân tích triển vọng của Denali

Việc phê duyệt tividenofusp alfa có thể nâng cao đáng kể quỹ đạo tăng trưởng của Denali. Tiến triển với DNL126 cũng rất hứa hẹn.

Khoản dự trữ tiền mặt dồi dào của công ty cho thấy năng lực hỗ trợ các sáng kiến nghiên cứu và phát triển đang diễn ra.