ACAD kündigt neue Überprüfung nach CHMP-Entscheidung gegen Rett-Syndrom-Medikament in Europa an

Acadia Pharmaceuticals steht vor Rückschlag in der EU für Rett-Syndrom Medikament

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) hat von dem Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP), einem Teil der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), eine formale negative Empfehlung bezüglich der Zulassung von trofinetide zur Behandlung des Rett-Syndroms bei Patienten ab zwei Jahren innerhalb der Europäischen Union erhalten.

Dieses Ergebnis war erwartet worden, da Acadia bereits zuvor über eine ungünstige Tendenz in der Bewertung seines Zulassungsantrags für trofinetide durch den CHMP Anfang dieses Jahres informiert worden war. Nach der offiziellen Entscheidung hat Acadia die Gründe für die Ablehnung durch den CHMP sorgfältig überprüft und beabsichtigt, eine erneute Prüfung zu beantragen. Diese regulatorische Hürde hat die Möglichkeit einer Zulassung von trofinetide in Europa verzögert.

Obwohl die entscheidende LAVENDER-Studie die Haupt- und wichtigsten sekundären Ziele erreicht hat, hat der CHMP mehrere Bedenken im Rahmen seiner Ablehnung angeführt. Dazu gehörten die Ansicht, dass die Vorteile von trofinetide nach 12 Wochen zwar vorhanden, aber relativ gering ausgefallen seien; dass nicht alle Kernsymptome des Rett-Syndroms in der Studie abgedeckt wurden; und dass die Abbrüche von Patienten im Zeitverlauf die Langzeitergebnisse beeinflusst haben könnten. Acadia sieht dieses Feedback als konstruktiv an und bereitet sich auf die nächsten Schritte im Zulassungsprozess vor.

Das Rett-Syndrom verstehen

Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Erkrankung, die etwa eines von 10.000 bis 15.000 Mädchen weltweit betrifft. Kinder entwickeln sich zunächst normal, doch die Symptome treten für gewöhnlich zwischen sechs und achtzehn Monaten auf, gefolgt vom Verlust zuvor erworbener Fähigkeiten. Während eine gewisse Stabilisierung möglich ist, erleben die meisten Patienten im weiteren Verlauf zunehmende motorische Schwierigkeiten.

Status von trofinetide in den Vereinigten Staaten

Im Jahr 2023 wurde trofinetide von der FDA als erste und einzige Therapie für das Rett-Syndrom bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren zugelassen. Das Medikament wird in den USA unter dem Markennamen Daybue verkauft.

In den letzten sechs Monaten ist der Aktienkurs von Acadia um 10,9 % gefallen, im Gegensatz zu einem Anstieg von 19,7 % bei der breiteren Biomedizin- und Genetikbranche.

Bildquelle: Zacks Investment Research

Wachstumsaussichten für Acadias vermarktete Produkte

Trotz jüngster regulatorischer Herausforderungen ist Acadia auf nachhaltiges Wachstum ausgerichtet, vor allem durch seine Flaggschiffprodukte Nuplazid und Daybue in den Vereinigten Staaten. Das Unternehmen erwartet bis 2028 einen kombinierten Nettoumsatz von etwa 1,7 Milliarden US-Dollar, wobei Nuplazid 1 Milliarde und Daybue 700 Millionen beitragen soll.

• Nuplazid ist die einzige FDA-zugelassene Behandlung bei Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit Psychosen bei Parkinson-Krankheit in den USA. Das Medikament ist bis 2038 durch Patente geschützt, wodurch die Marktposition gesichert wird. Im Jahr 2025 erzielte Nuplazid einen Umsatz von 680,1 Millionen US-Dollar, was ein Wachstum von 12 % im Jahresvergleich bedeutet, hauptsächlich aufgrund höherer Verkaufszahlen.
• Daybue zeigt seit der Markteinführung 2023 eine vielversprechende Akzeptanz. Im Jahr 2025 erreichten die Umsätze 391,4 Millionen US-Dollar, ebenfalls eine Steigerung um 12 % gegenüber dem Vorjahr, da mehr Patienten die Behandlung in Anspruch nahmen.

Ende 2025 genehmigte die FDA Daybue Stix (trofinetide) als orale Lösung – ein farb- und konservierungsmittelfreies Pulver – zur Behandlung des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren. Diese neue Formulierung erweitert das Daybue-Produktsortiment, das weiterhin die einzige FDA-zugelassene Option für diese Erkrankung bleibt.

Acadia plant eine begrenzte Einführung von Daybue Stix Anfang 2026, mit einer breiteren Verteilung im darauffolgenden Quartal. Das Unternehmen wird die ursprüngliche orale Lösung parallel zur neuen Pulverform anbieten und damit seine Präsenz im Bereich der Behandlung des Rett-Syndroms weiter stärken.

ACADIA Pharmaceuticals: Kursentwicklung und Analystenmeinungen

Für weitere Details sehen Sie sich das Preis-Konsens-Diagramm von ACADIA Pharmaceuticals Inc. an oder prüfen Sie das aktuelle Kursangebot.

Analystenbewertungen und bemerkenswerte Biotech-Aktien

Acadia hält derzeit einen Zacks Rank #3 (Hold).

Weitere hoch bewertete Biotech-Aktien sind:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA und CPRX besitzen beide einen Zacks Rank #1 (Strong Buy), während ALXO mit Zacks Rank #2 (Buy) bewertet ist. Sehen Sie die vollständige Liste der heutigen Zacks #1 Rank Aktien hier.

• Die Gewinnschätzungen von USANA Health Sciences für 2026 sind in den letzten zwei Monaten von 1,90 auf 2,00 US-Dollar gestiegen, obwohl die Aktien in den letzten sechs Monaten um 38,7 % gefallen sind. Das Unternehmen übertraf die Gewinnprognosen in drei der letzten vier Quartale mit einer durchschnittlichen Überraschung von 21,92 %.
• Die Gewinnprognosen von Catalyst Pharmaceuticals für 2026 sind in den letzten 60 Tagen von 2,54 auf 2,59 US-Dollar gestiegen und die Aktie kletterte in sechs Monaten um 20,8 %. Das Unternehmen übertraf die Gewinnschätzungen in allen vier jüngsten Quartalen mit einer durchschnittlichen positiven Überraschung von 35,19 %.
• ALX Oncology Holdings hat den prognostizierten Verlust pro Aktie für 2026 in den letzten zwei Monaten von 1,21 auf 0,88 US-Dollar verbessert, und die Aktien stiegen in sechs Monaten um 91,6 %. Allerdings wurden die Gewinnprognosen in jedem der letzten vier Quartale verfehlt, mit einer durchschnittlichen negativen Überraschung von 12,82 %.

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• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): Kostenlose Aktienanalyse
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): Kostenlose Aktienanalyse
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): Kostenlose Aktienanalyse
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): Kostenlose Aktienanalyse

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