Que se passe-t-il avec l'action Fulcrum Therapeutics ce mardi ?

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ:FULC) a vu son action chuter mardi suite à l’annonce des résultats de son essai de phase 1b sur le pociredir dans la drépanocytose.

La société a publié les premiers résultats de la cohorte de dose de 20 mg en cours de l’essai PIONEER de phase 1b du pociredir.

L’hémoglobine fœtale (HbF) absolue moyenne a augmenté de 9,9 % après six semaines de traitement par pociredir (contre 5,6 % à la sixième semaine et 8,6 % à la douzième semaine dans la cohorte de 12 mg), passant d’une valeur initiale de 7,1 % à 16,9 %.

Données de l’essai sur la drépanocytose

Dans l’annonce récente de mardi, Fulcrum a indiqué que l’hémoglobine fœtale (HbF) absolue moyenne a augmenté de 12,2 % à la semaine 12 dans la cohorte de 20 mg contre 8,6 % dans la cohorte de 12 mg, avec 58 % des patients atteignant des niveaux d’HbF de 20 % ou plus.

La proportion de globules rouges contenant de l’HbF (F-cells) est passée d’une moyenne de 31 % au départ à 63 % à la semaine 12 (n=10), indiquant une progression vers une induction pan-cellulaire de l’HbF.

Les F-cells sont plus résistantes à la falciformation et à l’hémolyse grâce à l’inhibition de la polymérisation de l’hémoglobine falciforme (HbS) par l’HbF. La société a souligné mardi qu’une proportion plus élevée de F-cells est associée à une meilleure santé des globules rouges.

L’essai a montré des améliorations des marqueurs d’hémolyse et d’anémie, sans événement indésirable grave signalé, ce qui pourrait indiquer un bon profil de sécurité pour le pociredir.

Sécurité

Un patient a interrompu le traitement au jour 1 en raison d’un événement indésirable grave de grade 5 sans lien avec l’étude et a été exclu du groupe d’analyse PD mais inclus dans le groupe d’analyse de sécurité.

Fulcrum prévoit de présenter des données supplémentaires de la cohorte de 20 mg, y compris au cours de la période de suivi de 4 semaines, lors d’un futur congrès médical.

Étapes suivantes

Fulcrum prévoit de lancer un essai potentiellement habilitant à l’enregistrement au second semestre 2026, après discussions avec les autorités réglementaires.

Fulcrum prévoit également d’engager un dialogue avec l’Agence européenne des médicaments à la mi-2026 afin d’obtenir une assistance sur le protocole et des retours sur la conception du prochain essai.

En outre, Fulcrum active des sites pour un essai d’extension en ouvert pour les participants de l’essai PIONEER afin d’évaluer la sécurité et la durabilité de la réponse au pociredir.

L’entreprise a terminé 2025 avec 352,3 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables, offrant une visibilité financière jusqu’en 2029.

Consensus des analystes & actions récentes : Le titre bénéficie d’une recommandation d’achat avec un objectif de cours moyen de 12,80 $. Les mouvements récents des analystes incluent :

• JP Morgan : Démarrage avec Surpondération (Objectif 20,00 $) (12 janv.)
• Truist Securities : Achat (Relève l’objectif à 18,00 $) (11 déc. 2025)
• B of A Securities : Sous-performance (Relève l’objectif à 7,00 $) (9 déc. 2025)

Évolution du cours FULC : L’action Fulcrum Therapeutics était en baisse de 10,01 % à 9,80 $ au moment de la publication mardi.

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