UniQure (QURE) Laporkan Data Positif Fase I/IIa AMT-191 untuk Penyakit Fabry, Tunjukkan Aktivitas Enzim yang Berkelanjutan

UniQure (NASDAQ:QURE) adalah salah satu saham berbiaya rendah yang paling menjanjikan untuk dibeli saat ini. Pada 6 Februari, UniQure melaporkan data terbaru yang positif dari uji klinis Fase I/IIa untuk AMT-191, yang merupakan terapi gen untuk penyakit Fabry. Semua 11 pasien pada tiga tingkat dosis yang berbeda menunjukkan peningkatan aktivitas enzim, dengan pasien yang menjalani pengobatan terlama mempertahankan tingkat tinggi ini selama lebih dari satu tahun. Yang patut dicatat, tingkat enzim tersebut signifikan di atas rentang normal, menunjukkan hubungan yang jelas antara dosis yang diterima dan jumlah enzim yang dihasilkan.

Pengobatan ini memungkinkan 6 dari 11 pasien untuk menghentikan terapi penggantian enzim/ERT rutin mereka setelah memenuhi kriteria klinis tertentu. Bahkan setelah menghentikan ERT, pasien mempertahankan tingkat lyso-Gb3 yang stabil, yaitu zat beracun yang biasanya menumpuk pada penyakit Fabry. Hal ini menunjukkan bahwa terapi gen satu kali ini berpotensi menggantikan kebutuhan infus seumur hidup dua mingguan bagi sebagian pasien.

Meskipun terapi ini menunjukkan harapan, UniQure telah menghentikan sementara pemberian dosis baru pada kelompok dosis sedang dan tinggi untuk mengevaluasi beberapa temuan keamanan. Dua pasien dalam kelompok dosis sedang mengalami peningkatan kadar enzim hati yang diklasifikasikan sebagai toksisitas pembatas dosis, meskipun keduanya merespons pengobatan steroid. Kejadian serius lain yang sebelumnya dilaporkan pada kelompok dosis tinggi termasuk nyeri dada dan stroke, meskipun beberapa di antaranya dinyatakan tidak terkait dengan obat studi.

UniQure (NASDAQ:QURE) mengembangkan pengobatan untuk pasien yang menderita penyakit langka dan penyakit berat lainnya di Amerika Serikat.