FDA Menunda Obat Penyakit Langka dari Disc Medicine

Saham Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) ditutup turun sekitar 22% pada hari Jumat karena perusahaan menghadapi kendala regulasi dengan Complete Response Letter (CRL) dari U.S. Food and Drug Administration (FDA) terkait obat bitopertin miliknya. Pada hari Selasa, saham tersebut diperdagangkan lebih tinggi.

Bitopertin sedang dalam peninjauan untuk persetujuan dipercepat dan sebagai bagian dari program percontohan Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

Pada bulan Januari, peninjau FDA menunda keputusan mereka tentang bitopertin sekitar dua minggu hingga 10 Februari.

Regulator mempertanyakan apakah “waktu tanpa rasa sakit di bawah sinar matahari,” yang merupakan titik akhir sekunder dalam uji klinis, merupakan ukuran efektivitas yang dapat diandalkan secara statistik atau apakah data biomarker dapat mendukung persetujuan tersebut.

Blokir FDA

FDA mengeluarkan CRL untuk New Drug Application dari Disc Medicine untuk bitopertin, yang ditujukan untuk mengobati erythropoietic protoporphyria (EPP), penyakit langka yang menyebabkan sensitivitas ekstrim terhadap sinar matahari.

Badan tersebut menyimpulkan bahwa meskipun uji klinis memberikan bukti efektivitas obat dalam menurunkan kadar PPIX bebas logam di seluruh darah, mereka tidak menunjukkan hubungan yang jelas dengan manfaat klinis, yang mengakibatkan proses persetujuan tertunda.

Pada hari Jumat, perusahaan menyatakan bahwa persetujuan dipercepat bergantung pada apakah ada bukti efek pada surrogate endpoint yang diusulkan (% perubahan pada PPIX bebas logam di seluruh darah) dan apakah surrogate endpoint yang diusulkan, termasuk besaran perubahan, kemungkinan besar dapat memprediksi manfaat klinis.

Pada poin pertama, FDA setuju bahwa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang cukup bahwa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX bebas logam di seluruh darah.

Pada poin kedua, berdasarkan peninjauan hasil AURORA dan BEACON, FDA menyimpulkan bahwa uji klinis tidak menunjukkan bukti hubungan antara persentase perubahan PPIX dan endpoint berbasis paparan sinar matahari, meskipun terdapat dasar mekanistik dan biologis yang kuat untuk penggunaan biomarker PPIX pada protoporphyria.

FDA mengindikasikan bahwa hasil studi APOLLO dapat digunakan sebagai bukti untuk mendukung persetujuan tradisional.

Menanggapi CRL, Disc Medicine menyatakan keyakinannya pada uji coba APOLLO yang sedang berlangsung, yang diperkirakan akan menghasilkan data utama pada kuartal keempat tahun 2026.

Perusahaan berencana untuk meminta pertemuan Tipe A dengan FDA untuk mendiskusikan langkah berikutnya. Disc memiliki posisi kas sekitar $791 juta per 31 Desember 2025, dan memberikan panduan bahwa dana tersebut cukup hingga tahun 2029.

Analisis Teknikal

Saat ini, saham diperdagangkan 4,4% di atas simple moving average (SMA) 20 harinya dan 2,2% di bawah SMA 100 hari, menunjukkan kekuatan jangka pendek namun kemungkinan menghadapi resistensi pada rata-rata jangka panjang. Selama 12 bulan terakhir, saham telah meningkat sebesar 2,42%, dan saat ini diposisikan lebih dekat ke level tertinggi 52 minggu daripada terendah, yang menunjukkan kinerja yang relatif kuat.

RSI berada pada level netral, menandakan bahwa saham saat ini tidak berada dalam kondisi overbought maupun oversold. Sementara itu, MACD berada di bawah garis sinyalnya, menunjukkan tekanan bearish pada saham.

Kombinasi RSI netral dan MACD bearish menunjukkan momentum campuran untuk Disc Medicine saat ini.

• Resistensi Kunci: $60.00
• Dukungan Kunci: $55.00

Konsensus Analis & Tindakan Terbaru: Saham ini memiliki peringkat Beli dengan target harga rata-rata $102.00. Pergerakan analis terbaru meliputi:

• Wells Fargo: Overweight (Menaikkan Target menjadi $109)
• Truist Securities: Buy (Menaikkan Target menjadi $114)
• Stifel: Buy (Target $125)

Aksi Harga IRON: Saham Disc Medicine naik 4,40% menjadi $58.41 selama perdagangan premarket pada hari Selasa.

Foto oleh Tada Images via Shutterstock