Uji Coba MIRACLE Moleculin Memberikan Tingkat CRc Tertutup Sementara Sebesar 40% (n=30)

, (Nasdaq: MBRX) (“Moleculin” atau “Perusahaan”), hari ini mengumumkan bahwa mereka sedang mendekati unblinding data pertama dalam studi penting Fase 2B/3 “MIRACLE” dari Annamycin dalam kombinasi dengan cytarabine untuk pengobatan pasien dewasa dengan acute myeloid leukemia (AML) yang refrakter atau mengalami relaps (R/R) setelah terapi induksi (R/R AML), setelah merawat 35 subjek hingga saat ini dan 11 lainnya dalam proses screening atau telah diidentifikasi. Subjek tambahan terus diidentifikasi oleh peneliti di lokasi. Jumlah target untuk unblinding data pertama adalah 45 subjek dan Perusahaan yakin berada di jalur yang tepat untuk merawat subjek ke-45 pada Q1 2026 dengan unblinding data setelahnya. Pembaruan ini berlaku per 10 Februari 2026, karena pengobatan, identifikasi, dan rekrutmen masih berlangsung.

Selain itu, Perusahaan melaporkan tingkat remisi lengkap komposit (CRc) awal sebesar 40% pada 30 subjek pertama yang diobati dalam uji coba MIRACLE dan dengan data efikasi buta awal. Tingkat CRc ini terdiri dari tingkat remisi lengkap (CR) sebesar 30% dan remisi lengkap dengan pemulihan hematologi parsial (CRh) sebesar 10%.

“Tingkat efikasi buta yang kami lihat di MIRACLE sangat menggembirakan,” kata Walter Klemp, Ketua dan CEO Moleculin. “Dan, tentu saja, ini termasuk lengan kontrol cytarabine plus placebo, yang menunjukkan bahwa hasil Annamycin seharusnya lebih baik. Bahkan dengan lengan kontrol termasuk, hasil awal dan buta ini secara substansial melampaui hasil historis untuk CR dengan cytarabine saja dan memperkuat ekspektasi kami tentang apa yang dapat dicapai Annamycin dalam pengobatan R/R AML. Hal yang sangat penting adalah sekitar 35% subjek yang telah diobati hingga saat ini mengalami relaps atau refrakter (R/R) dari rejimen venetoclax, populasi subjek yang umumnya dianggap paling menantang untuk ditangani dengan terapi lini ke-2

. Dengan unblinding pertama yang kini jelas di depan mata, kami memasuki periode transformatif bagi Perusahaan.”

Dr. Mohamad Cherry, pemimpin pemikiran terkemuka dalam onkologi hematologi, berkomentar, “Melihat tingkat efikasi buta pada level ini dalam uji coba MIRACLE sangat menggembirakan untuk ketangguhan keseluruhan uji coba dan menunjukkan masa depan klinis yang menjanjikan bagi Annamycin sebagai anthracycline non-kardiotoksik. Ini bisa menjadi kemajuan signifikan dalam lanskap pengobatan untuk AML relaps/refrakter.”

“Dalam tanda lain yang menggembirakan, subjek yang diobati hingga saat ini menunjukkan tingkat marker genetik yang tinggi yang dianggap sebagai prediktor respons pengobatan yang buruk, yang membuat hasil ini semakin mengesankan. Tingkat efikasi, yang diamati di enam negara hingga saat ini dalam MIRACLE, menjadi dasar optimisme kami terhadap prospek di 2026,” lanjut Mr. Klemp. “Tingkat CR buta kami saat ini 67% lebih tinggi dari tingkat respons historis yang terlihat dalam dua uji coba HiDAC terbaru dengan cytarabine saja, yang sekitar 17-18% CR, dan juga 50% lebih besar dari tingkat CR median yang digunakan untuk persetujuan semua terapi yang saat ini diresepkan untuk pasien AML lini kedua. Terlebih lagi, jika mempertimbangkan bahwa kami memperkirakan sepertiga dari subjek yang telah diobati sejauh ini tidak menerima Annamycin, kami yakin Annamycin kemungkinan tampil pada atau mendekati level mengesankan yang kami lihat dalam uji coba Fase 2 terakhir kami. Memadukan hal ini dengan data keamanan yang baru-baru ini dirilis dari total 90 subjek pada uji klinis sebelumnya yang menunjukkan tidak adanya kardiotoksisitas pada Annamycin, kami yakin Annamycin memiliki potensi untuk menawarkan jalan baru bagi pasien yang berjuang melawan penyakit yang menantang ini. Kami menantikan pencapaian penting yang akan datang bagi Perusahaan dan uji coba MIRACLE pada unblinding efikasi masing-masing lengan untuk 45 subjek pertama.”

Mr. Klemp menyimpulkan, “Mengingat pentingnya uji coba ini dan potensinya untuk mendorong kemitraan masa depan dan titik infleksi nilai, kami tahu ada fokus besar pada waktu unblinding data. Kami berkomitmen untuk memberikan pembaruan pasar yang sering untuk menjaga investor tetap terinformasi seiring semakin jelasnya waktu unblinding data.”

Studi MIRACLE (berasal dari Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) adalah uji klinis global multi-center Fase 2B/3, acak, double-blind, plasebo-kontrol, dengan desain adaptif di mana data dari bagian 2B (Bagian A) akan digabungkan dengan bagian Fase 3 (Bagian B) untuk tujuan mengukur titik akhir efikasi utamanya. Bagian A dari uji coba MIRACLE dirancang untuk mengevaluasi efektivitas Annamycin dalam dua dosis (190 mg/m

dan 230 mg/m ) dalam kombinasi dengan cytarabine (juga disebut sebagai Ara-C) dibandingkan dengan lengan kontrol cytarabine plus placebo. Protokol uji coba MIRACLE memungkinkan unblinding data efikasi utama awal (Complete Remission atau “CR”) dan keamanan/tolerabilitas dari tiga lengan pada 45 subjek di Bagian A, selain pada akhir Bagian A (pada total 90 subjek). Unblinding awal pertama harus menghasilkan sekitar 30 subjek yang diobati dengan Annamycin (190 mg/m dan 230 mg/m ) dalam kombinasi dengan cytarabine dan 15 subjek yang diobati hanya dengan cytarabine plus placebo.

Uji coba MIRACLE hanya ditawarkan kepada pasien AML yang telah menjalani satu terapi induksi sebelumnya (pasien lini ke-2 atau 2L). 49 subjek telah memberikan persetujuan untuk berpartisipasi dalam penelitian penting ini; namun, jumlah subjek yang gagal memenuhi syarat lebih tinggi dari yang diharapkan, sebagian besar karena banyaknya pelamar yang mencoba lolos yang telah menjalani lebih dari satu terapi induksi sebelumnya. Perusahaan melihat ini sebagai indikasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi yang signifikan di antara pasien R/R AML.

Subjek yang saat ini terdaftar, termasuk mereka yang telah diobati tetapi belum dievaluasi untuk efikasi, berasal dari lokasi di tujuh negara, memberikan basis subjek yang beragam. 24 lokasi telah menjalani kunjungan inisiasi lokasi karena Perusahaan menargetkan minimal 30 lokasi untuk Bagian B. Perusahaan fokus untuk meningkatkan rekrutmen di AS karena rekrutmen di Eropa sejauh ini telah kuat.

Perusahaan mengharapkan dapat merekrut dan mengobati 45 subjek pertama pada kuartal pertama 2026. Unblinding 45 subjek pertama dengan data efikasi harus terjadi pada akhir Q2 2026, karena data tersebut akan melalui proses entri data akhir, audit, dan kunci data berikutnya. Karena itu, data awal ini dapat berbeda dengan hasil efikasi dan keamanan final yang telah dikunci. Grup kedua dari 45 subjek di Bagian A diharapkan dapat sepenuhnya direkrut pada kuartal ketiga 2026 dengan unblinding yang diharapkan pada paruh kedua 2026. Rekrutmen untuk grup kedua dari 45 subjek di Bagian A akan terus berlanjut tanpa gangguan sementara 45 subjek pertama dengan efikasi sedang di-unblind. Unblinding untuk total 90 subjek di Bagian A mungkin memerlukan waktu lebih lama dibanding 45 subjek pertama karena melibatkan lebih banyak data untuk mendukung transisi dari Bagian A ke Bagian B.

Annamycin, juga dikenal dengan nama non-proprietary naxtarubicin, saat ini memiliki Fast Track Status dan Orphan Drug Designation dari FDA untuk pengobatan acute myeloid leukemia relaps atau refrakter, selain Orphan Drug Designation untuk pengobatan soft tissue sarcoma. Annamycin juga mendapat perlindungan paten composition of matter hingga 2040 dengan potensi perpanjangan perlindungan hingga 2045. Selain itu, Annamycin juga memiliki Orphan Drug Designation untuk pengobatan acute myeloid leukemia relaps atau refrakter dari EMA.

Moleculin Biotech, Inc. adalah perusahaan farmasi tahap klinis Fase 3 yang mengembangkan pipeline kandidat terapeutik untuk menangani tumor dan virus yang sulit diobati. Program utama Perusahaan, Annamycin, adalah anthracycline generasi berikutnya yang sangat efektif dan dapat ditoleransi dengan baik, yang dirancang untuk menghindari mekanisme resistensi multidrug dan tanpa kardiotoksisitas seperti yang umum terjadi pada anthracycline yang diresepkan saat ini. Annamycin saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan acute myeloid leukemia (AML) relaps atau refrakter dan metastasis paru soft tissue sarcoma (STS).

Perusahaan telah memulai Uji Coba MIRACLE (

olecul n /R AML nnAraC inical valuation) (MB-108), uji coba penting dengan desain adaptif Fase 3 yang mengevaluasi Annamycin dalam kombinasi dengan cytarabine, yang bersama-sama disebut AnnAraC (kombinasi Annamycin dan cytarabine, juga dikenal sebagai “Ara-C”) dan untuk pengobatan acute myeloid leukemia relaps atau refrakter. Setelah uji coba Fase 1B/2 yang sukses (MB-106), dengan masukan dari FDA, Perusahaan yakin telah secara substansial mengurangi risiko jalur pengembangan menuju persetujuan potensial untuk Annamycin dalam pengobatan AML. Studi ini tetap tunduk pada pengajuan di masa depan yang sesuai dengan potensi umpan balik tambahan dari FDA dan lembaga setara asing mereka.

Selain itu, Perusahaan sedang mengembangkan WP1066, Modulator Imun/Transkripsi yang mampu menghambat p-STAT3 dan faktor transkripsi onkogenik lainnya sekaligus menstimulasi respons imun alami, menargetkan tumor otak, pankreas, dan kanker lainnya. Moleculin juga memiliki portofolio antimetabolit dalam pipeline-nya, termasuk WP1122 untuk potensi pengobatan virus patogen, serta beberapa indikasi kanker tertentu.