Ultragenyx Mengumumkan Penerimaan dan Tinjauan Prioritas dari FDA AS atas Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) untuk Terapi Gen DTX401 AAV bagi Penyakit Penyimpanan Glikogen Tipe Ia (GSDIa)

Tanggal tindakan PDUFA ditetapkan pada 23 Agustus 2026

Jika disetujui, DTX401 akan menjadi pengobatan pertama yang menangani penyebab mendasar GDSIa

NOVATO, Calif., 23 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA atau Badan) telah menerima untuk ditinjau Biologics License Application (BLA) yang mengajukan persetujuan terapi gen DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec) untuk pengobatan Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). FDA memberikan Prioritas Tinjauan untuk BLA tersebut dan menetapkan tanggal tindakan Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pada 23 Agustus 2026.

“Pendekatan diet saat ini untuk mengelola GSDIa memberikan beban luar biasa bagi individu dan keluarga, sementara pasien masih menghadapi kebutuhan medis yang signifikan, termasuk risiko episode hipoglikemia akut yang berpotensi mengancam jiwa dan akumulasi komplikasi jangka panjang sepanjang hidup mereka,” kata Eric Crombez, M.D., chief medical officer di Ultragenyx. “Jika disetujui, DTX401 akan menjadi pengobatan pertama yang menangani penyakit pada penyebab utamanya. Kami menghargai penerimaan BLA oleh FDA secara tepat waktu dan akan terus bekerja sama dengan Badan selama proses peninjauannya.”

BLA tersebut didasarkan pada data dari program pengembangan klinis yang ketat yang mencakup 52 pasien yang diobati dan hingga enam tahun tindak lanjut. Data yang diumumkan sebelumnya dari studi Fase 3 GlucoGene yang teracak, double-blind, dan terkontrol plasebo menunjukkan bahwa pasien yang diobati dengan DTX401 mengalami pengurangan yang signifikan dan bermakna secara klinis baik dalam jumlah maupun frekuensi konsumsi tepung jagung harian, sambil mempertahankan tingkat hipoglikemia yang rendah, peningkatan kadar euglikemia, dan peningkatan toleransi puasa. Manfaat klinis ini diterjemahkan ke dalam peningkatan bermakna dalam kualitas hidup yang dilaporkan pasien, sebagaimana diukur oleh skala Patient Global Impression of Change (PGIC). DTX401 ditoleransi dengan baik, dengan profil keamanan yang dapat diterima.

Jika disetujui, DTX401 akan diproduksi sepenuhnya di Amerika Serikat di fasilitas manufaktur terapi gen Ultragenyx yang baru di Bedford, Massachusetts.

Tentang DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)
DTX401 adalah terapi gen AAV8 investigasional yang dirancang untuk memberikan ekspresi dan aktivitas G6Pase yang stabil di bawah kendali promoter asli agar sel hati yang diobati dapat merespons sinyal hormonal normal yang dimaksudkan untuk mengatur glukosa, termasuk insulin dan kortisol. DTX401 diberikan sebagai infus intravena tunggal dan telah terbukti dalam studi praklinis meningkatkan aktivitas G6Pase dan mengurangi kadar glikogen hati, biomarker yang dipahami dengan baik pada progresi penyakit. DTX401 telah menerima penunjukan Rare Pediatric Disease, penunjukan orphan drug, penunjukan Fast Track, dan penunjukan regenerative medicine advanced therapy (RMAT) dari FDA AS, serta penunjukan orphan drug dan PRIority MEdicines (PRIME) dari European Medicines Agency.

Tentang Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
GSDIa adalah penyakit langka, serius, dan mengancam jiwa akibat kesalahan bawaan metabolisme karbohidrat yang disebabkan oleh varian patogen gen G6PC, yang mengkode G6Pase, enzim yang sangat penting untuk pelepasan glukosa dari glikogen dan sumber metabolik lainnya. Kekurangan aktivitas G6Pase menyebabkan hipoglikemia berat selama periode puasa di antara waktu makan dan pada malam hari, serta penimbunan glikogen hati yang berlebihan, gangguan metabolik, dan komplikasi terkait penyakit lainnya. Tepung jagung sangat penting dalam pengelolaan GSDIa sepanjang hari dan malam untuk menyediakan sumber glukosa eksogen demi menghindari penurunan kadar glukosa plasma secara tiba-tiba dan berat; namun strategi pengelolaan saat ini memberikan beban signifikan bagi pasien dan keluarga. Belum ada terapi farmakologis yang disetujui. Diperkirakan GSDIa memengaruhi sekitar 6.000 orang di wilayah komersial yang dapat diakses.

Tentang Ultragenyx
Ultragenyx adalah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen menghadirkan terapi baru kepada pasien untuk pengobatan penyakit genetik langka dan sangat langka yang serius. Perusahaan telah membangun portofolio beragam dari obat yang telah disetujui dan kandidat pengobatan yang ditujukan untuk menangani penyakit dengan kebutuhan medis yang tinggi dan biologi yang jelas, di mana biasanya belum ada terapi yang disetujui untuk menangani penyakit mendasarnya.

Perusahaan ini dipimpin oleh tim manajemen yang berpengalaman dalam pengembangan dan komersialisasi terapi penyakit langka. Strategi Ultragenyx didasarkan pada pengembangan obat yang efisien waktu dan biaya, dengan tujuan menyediakan terapi yang aman dan efektif kepada pasien dengan urgensi tertinggi.

Pernyataan Berwawasan ke Depan dan Penggunaan Media Digital
Kecuali untuk informasi historis yang tercantum di sini, hal-hal yang diuraikan dalam siaran pers ini, termasuk pernyataan yang terkait dengan ekspektasi dan proyeksi Ultragenyx mengenai hasil operasi dan kinerja keuangan di masa depan, rencana bisnis dan tujuan untuk DTX401, ekspektasi terkait tolerabilitas dan keamanan DTX401, ekspektasi terkait kecukupan data klinis untuk mendukung aplikasi pemasaran dan persetujuan DTX401, potensi waktu dan keberhasilan aplikasi pemasaran dan persetujuan regulasi lainnya untuk DTX401, ekspektasi terkait waktu kemungkinan diterimanya persetujuan DTX401, ekspektasi terkait prevalensi pasien DTX401, interaksi regulasi di masa depan, ekspektasi terkait kemampuan perusahaan untuk menyelesaikan dengan FDA atas observasi dalam complete response letter, serta nilai yang akan dihasilkan oleh DTX401, dan perkembangan klinis serta regulasi di masa depan untuk DTX401 merupakan pernyataan berwawasan ke depan dalam arti ketentuan "safe harbor" dari Private Securities Litigation Reform Act tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut melibatkan risiko dan ketidakpastian yang substansial yang dapat menyebabkan program pengembangan klinis kami, kolaborasi dengan pihak ketiga, hasil di masa depan, kinerja atau pencapaian berbeda secara signifikan dari yang dinyatakan atau diimplikasikan oleh pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk, antara lain, ketidakpastian pengembangan obat klinis dan proses yang tidak dapat diprediksi serta panjang untuk memperoleh persetujuan regulasi, kemampuan perusahaan untuk berhasil mengembangkan DTX401, kemampuan perusahaan untuk mencapai sasaran pengembangan yang diproyeksikan dalam kerangka waktu yang diharapkan, risiko terkait efek samping yang merugikan, risiko terkait ketergantungan pada mitra pihak ketiga untuk melaksanakan aktivitas tertentu atas nama perusahaan, pengalaman terbatas perusahaan dalam mengoperasikan fasilitas manufakturnya sendiri, kemampuan perusahaan dan produsen pihak ketiga untuk mematuhi persyaratan regulasi, kemampuan kami untuk mengelola ekspansi perusahaan dengan sukses, keterlambatan atau biaya tak terduga serta dampak buruk lainnya terkait rencana restrukturisasi strategis yang baru diumumkan,  kesempatan pasar untuk produk dan kandidat produk perusahaan yang lebih kecil dari yang diantisipasi, risiko manufaktur, persaingan dari terapi atau produk lain, dan hal-hal lain yang dapat memengaruhi kecukupan kas, setara kas, dan investasi jangka pendek yang ada untuk mendanai operasional, hasil operasi dan kinerja keuangan perusahaan di masa depan, waktu aktivitas uji klinis dan pelaporan hasilnya, serta ketersediaan atau potensi komersial produk dan kandidat obat Ultragenyx. Ultragenyx tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan apa pun.