Larimar Therapeutics Umumkan Penunjukan Terapi Terobosan FDA untuk Nomlabofusp dalam FA dan Menegaskan Kembali Rencana Pengajuan BLA pada Juni 2026

• Program nomlabofusp diberikan Breakthrough Therapy Designation untuk pengobatan dewasa dan anak-anak dengan FA berdasarkan tinjauan data klinis yang tersedia dari studi open label oleh FDA
• Komunikasi tertulis FDA setelah pertemuan START terbaru tetap sejalan dengan penggunaan FXN kulit untuk mendukung pengajuan BLA yang meminta persetujuan dipercepat
• Data studi open label utama untuk mendukung pengajuan BLA diperkirakan pada Q2 2026
• Pengajuan BLA yang direncanakan untuk meminta persetujuan dipercepat tetap pada jalurnya untuk Juni 2026; peluncuran di AS ditargetkan pada paruh pertama 2027, jika disetujui
  
  

BALA CYNWYD, Pa., 24 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan pengobatan untuk penyakit langka yang kompleks, hari ini mengumumkan bahwa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan Breakthrough Therapy Designation (BTD) kepada nomlabofusp, terapi pengganti protein frataxin (FXN) dengan potensi memodifikasi penyakit, untuk pengobatan dewasa dan anak-anak dengan Friedreich’s ataxia (FA). Selain itu, setelah pertemuan pilot program Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) terbaru dengan FDA, Perusahaan mengumumkan adanya keselarasan yang berkelanjutan dengan FDA untuk mempertimbangkan penggunaan FXN kulit sebagai titik akhir surrogate baru yang secara wajar dapat memprediksi manfaat klinis guna mendukung rencana pengajuan Biologics License Application (BLA) yang meminta persetujuan dipercepat. Terdapat juga kesepakatan terkait hasil klinis relevan dengan perbaikan yang konsisten pada semua empat hasil klinis yang dinilai dan jenis analisis yang diperlukan untuk mendukung hubungan respons paparan untuk program nomlabofusp. FDA menyatakan bahwa kecukupan basis data keamanan akan menjadi bahan tinjauan pada saat pengajuan BLA. Pengajuan BLA yang direncanakan ditargetkan pada Juni 2026.

Breakthrough Therapy Designation dan umpan balik FDA terhadap pengajuan BLA didasarkan pada tinjauan FDA terhadap data klinis yang tersedia dari studi open label (OL) yang sedang berlangsung oleh Perusahaan yang mengevaluasi nomlabofusp pada pasien dewasa dan anak-anak dengan FA.

Breakthrough Therapy Designation Diberikan oleh FDA untuk Nomlabofusp dalam Pengobatan FA

Breakthrough Therapy Designation dimaksudkan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan regulatori atas obat yang ditujukan untuk mengobati kondisi serius. Suatu obat memenuhi syarat untuk BTD jika bukti klinis awal menunjukkan bahwa obat tersebut dapat menunjukkan perbaikan substansial dibandingkan pengobatan yang tersedia pada satu atau lebih titik akhir klinis yang signifikan.

Permohonan Breakthrough Therapy Designation untuk nomlabofusp mencakup data klinis awal dari studi OL yang menunjukkan peningkatan FXN kulit hingga tingkat yang diharapkan pada carrier tanpa gejala dan peningkatan yang konsisten pada empat hasil klinis utama termasuk skor modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS), FARS-Activities of Daily Living (ADL), 9 Hole Peg Test (9-HPT), dan Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) setelah satu tahun pengobatan. Temuan ini semakin memperkuat potensi nomlabofusp untuk memperbaiki perjalanan penyakit FA dibandingkan dengan perburukan yang diamati pada kelompok referensi dari studi alamiah Friedrich’s Ataxia Clinical Outcomes Measure Study (FACOMS).

“Beban penyakit yang substansial masih mempengaruhi sekitar 5.000 anak-anak dan dewasa di AS yang hidup dengan FA. Penerimaan Breakthrough Therapy Designation menegaskan pengakuan FDA terhadap kebutuhan medis yang belum terpenuhi dan potensi nomlabofusp untuk menunjukkan perbaikan signifikan dibandingkan terapi yang tersedia pada titik akhir klinis yang penting,” kata Dr. Rusty Clayton, Chief Medical Officer Larimar. “Sebagai bagian dari permohonan BTD, FDA meninjau data awal nomlabofusp yang menunjukkan perbaikan pada skor mFARS, ADL, performa 9-HPT, serta penurunan kelelahan, dalam konteks peningkatan jaringan FXN ke tingkat serupa dengan carrier tanpa gejala yang tidak menunjukkan tanda penyakit. Kami terdorong oleh semakin banyaknya data klinis yang mendukung potensi nomlabofusp untuk memodifikasi progresi penyakit dengan menargetkan penyebab utama FA, yaitu defisiensi FXN. Kami menantikan kerjasama berkelanjutan dengan FDA seiring kami melanjutkan menuju pendaftaran potensial.”

Komentar Pertemuan FDA Mendukung Rencana Pengajuan BLA untuk Nomlabofusp pada Juni 2026

Dr. Carole Ben-Maimon, MD, Presiden, dan Chief Executive Officer Larimar menambahkan, “Kami senang dapat terus berinteraksi dengan FDA terkait rencana pengajuan BLA untuk nomlabofusp dan kami menghargai tinjauan menyeluruh FDA terhadap data klinis awal. Kemajuan regulatori ini mendukung kesiapan BLA kami untuk meminta persetujuan dipercepat dan memungkinkan kami fokus pada pelaksanaan berkelanjutan. Kami berkomitmen untuk memastikan paket data yang kuat dan komprehensif yang mencerminkan profil manfaat-risiko nomlabofusp yang menguntungkan dan potensinya untuk meningkatkan hasil secara bermakna bagi pasien dengan FA. Kami terus merencanakan pengajuan BLA pada Juni 2026 yang meminta persetujuan dipercepat dan bersemangat untuk memulai studi konfirmasi Fase 3 kami di AS, Uni Eropa, Inggris, Kanada, dan Australia. Kami bangga bahwa aplikasi uji klinis terkait studi Fase 3 kami saat ini sedang ditinjau di Prancis dan Kanada, dengan pengajuan ke otoritas regulatori Inggris segera menyusul.”

Sehubungan dengan pertemuan START terbaru, FDA meninjau data klinis awal untuk program nomlabofusp dan terus memberikan umpan balik positif terkait isi BLA:

• FXN sebagai Titik Akhir Surrogate: FDA menegaskan kembali kesediaannya untuk mempertimbangkan penggunaan FXN sebagai titik akhir surrogate baru dan mengonfirmasi bahwa analisis exposure-response Larimar yang mengeksplorasi hubungan antara paparan nomlabofusp dan ukuran hasil klinis adalah tipe analisis yang dapat mendukung pengajuan BLA di masa depan.
• Populasi Referensi: FDA mengonfirmasi proses yang diusulkan untuk memilih populasi referensi berdasarkan subjek yang dicocokkan dari basis data FACOMS untuk perbandingan alamiah hasil klinis yang akan digunakan untuk pengajuan BLA dan menawarkan untuk memberikan tinjauan awal dan komentar terhadap rencana statistik.
• Dataset Keamanan: FDA menyatakan bahwa kecukupan dataset keamanan akan menjadi bahan tinjauan pada saat pengajuan BLA.
• Studi Fase 3 Global: FDA sejalan dengan rencana untuk memulai studi konfirmasi Fase 3 global pada saat pengajuan BLA dan mengonfirmasi bahwa perubahan dari baseline pada Upright Stability Score (USS) (subskala dari mFARS) adalah titik akhir utama yang masuk akal dan relevan secara klinis untuk studi Fase 3 yang direncanakan.
  
  

Dr. Marshall Summar, Chief Executive Officer (CEO) Uncommon Cures, mantan Direktur Pendiri Rare Disease Institute dan Margaret O’Malley Chair of Genetic Medicine di Children’s National Hospital menambahkan, “Sebagai CEO dari salah satu situs klinis utama dalam studi OL dan sebagai Medical Geneticist berpengalaman, saya telah melihat secara langsung beban signifikan yang ditimbulkan FA pada pasien dan keluarganya. Data yang dihasilkan hingga saat ini menunjukkan bahwa nomlabofusp memiliki potensi untuk mempengaruhi biologi dasar penyakit secara bermakna dan diterjemahkan ke dalam manfaat klinis yang relevan. Perbaikan klinis yang diamati sejauh ini menjanjikan dan menandai langkah penting menuju kemungkinan menjadi terapi modifikasi penyakit pertama untuk populasi pasien dengan kebutuhan medis yang sangat belum terpenuhi.”

Mencapai Tonggak Penting dalam Waktu Dekat

• Data utama studi OL untuk mendukung pengajuan BLA diharapkan pada Q2 2026
• Rencana memulai skrining dalam studi konfirmasi global Fase 3 pada Q2 2026; pemberian dosis pasien pertama diharapkan pertengahan 2026
• BLA yang meminta persetujuan dipercepat direncanakan diajukan pada Juni 2026
• Peluncuran di AS ditargetkan pada paruh pertama 2027, jika disetujui
  
  

Tentang Larimar Therapeutics
Larimar Therapeutics, Inc. (Nasdaq: LRMR), adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan pengobatan untuk penyakit langka yang kompleks. Senyawa utama Larimar, nomlabofusp, sedang dikembangkan sebagai pengobatan potensial untuk Friedreich's ataxia. Larimar juga berencana menggunakan platform penghantaran intraselulernya untuk merancang protein fusi lain guna menargetkan penyakit langka tambahan yang ditandai dengan kekurangan senyawa bioaktif intraseluler.

Pernyataan Berwawasan ke Depan
Siaran pers ini mengandung pernyataan berwawasan ke depan yang didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen Larimar serta informasi yang tersedia saat ini bagi manajemen. Semua pernyataan dalam rilis ini selain pernyataan fakta historis adalah pernyataan berwawasan ke depan, termasuk namun tidak terbatas pada pernyataan mengenai kemampuan Larimar untuk mengembangkan dan mengomersialkan nomlabofusp dan kandidat produk lain yang direncanakan, upaya penelitian dan pengembangan Larimar yang direncanakan, termasuk waktu uji klinis nomlabofusp, interaksi dan pengajuan kepada FDA, ekspektasi terkait potensi persetujuan dipercepat atau akses dipercepat dan waktu ke pasar serta rencana pengembangan secara keseluruhan dan hal-hal lain mengenai strategi bisnis Larimar, kemampuan mengumpulkan modal, penggunaan modal, hasil operasi dan posisi keuangan, serta rencana dan tujuan untuk operasi di masa depan.

Dalam beberapa kasus, Anda dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan dengan kata-kata seperti “mungkin”, “akan”, “bisa”, “akan”, “seharusnya”, “mengharapkan”, “berniat”, “merencanakan”, “mengantisipasi”, “percaya”, “memperkirakan”, “memprediksi”, “memproyeksikan”, “potensial”, “melanjutkan”, “berlangsung”, “target” atau bentuk negatif dari istilah-istilah ini atau terminologi serupa lainnya, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan mengandung kata-kata ini. Pernyataan ini melibatkan risiko, ketidakpastian, dan faktor lain yang dapat menyebabkan hasil aktual, kinerja, atau pencapaian secara material berbeda dari informasi yang dinyatakan atau diimplikasikan oleh pernyataan berwawasan ke depan ini. Risiko, ketidakpastian, dan faktor lain ini termasuk, antara lain, keberhasilan, biaya dan waktu kegiatan pengembangan produk Larimar, studi nonklinis dan uji klinis, termasuk tonggak klinis dan regulatori nomlabofusp serta interaksi lanjutan dengan FDA; bahwa hasil uji klinis awal dapat berbeda dari hasil uji klinis akhir, bahwa data dan pengujian non-klinis dan klinis awal nomlabofusp mungkin tidak dapat memprediksi hasil atau keberhasilan uji klinis dan penilaian selanjutnya; bahwa FDA mungkin pada akhirnya tidak setuju dengan strategi pengembangan nomlabofusp Larimar; kemampuan Larimar untuk mewujudkan manfaat dari Breakthrough Therapy Designation; potensi dampak krisis kesehatan masyarakat pada uji klinis masa depan Larimar, manufaktur, regulasi, jadwal studi nonklinis, dan operasi, serta kondisi ekonomi umum; kemampuan Larimar dan produsen pihak ketiga yang dilibatkan Larimar, untuk mengoptimalkan dan menskalakan proses manufaktur nomlabofusp; kemampuan Larimar untuk memperoleh persetujuan regulatori atas nomlabofusp dan kandidat produk masa depan; kemampuan Larimar untuk mengembangkan kemampuan penjualan dan pemasaran, baik sendiri maupun dengan kolaborator potensial di masa depan, dan untuk berhasil mengomersialkan kandidat produk yang disetujui; kemampuan Larimar untuk memperoleh modal yang diperlukan untuk melakukan kegiatan pengembangan produknya; dan risiko lain yang dijelaskan dalam pengajuan Larimar kepada Securities and Exchange Commission (SEC), termasuk namun tidak terbatas pada laporan berkala Larimar, termasuk laporan tahunan pada Form 10-K, laporan triwulanan pada Form 10-Q dan laporan terkini pada Form 8-K, yang diajukan atau diberikan kepada SEC dan tersedia di Pengajuan ini didasarkan pada kombinasi fakta dan faktor yang saat ini diketahui oleh Larimar dan proyeksinya tentang masa depan, yang tidak dapat dipastikan. Akibatnya, pernyataan berwawasan ke depan mungkin tidak akurat. Pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini mewakili pandangan manajemen Larimar hanya pada tanggal rilis ini. Larimar tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun dengan alasan apa pun, kecuali diwajibkan oleh hukum.

Kontak Investor:                                                                
Joyce Allaire                                                                
LifeSci Advisors                                                                

Kontak Perusahaan:
Michael Celano        
Chief Financial Officer