Clene Mengeluarkan Surat kepada Pemegang Saham yang Menyoroti Katalis CNM-Au8 2026 yang Akan Datang

• Modal operasional cukup hingga kuartal keempat 2026 
• Pertemuan langsung FDA Tipe C dijadwalkan pada akhir kuartal pertama 2026 untuk membahas data terbaru CNM-Au8 yang diajukan pada akhir 2025
• Pengajuan Permohonan Obat Baru (NDA) ke FDA untuk CNM-Au8 melalui jalur regulasi percepatan diperkirakan pada kuartal kedua 2026
• Potensi penerimaan NDA ini oleh FDA dan penetapan tanggal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pada paruh kedua 2026

SALT LAKE CITY, 24 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (Nasdaq: CLNN) (bersama anak perusahaannya, “Clene” atau “Perusahaan”) dan anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki, Clene Nanomedicine Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada peningkatan kesehatan mitokondria dan perlindungan fungsi neuron untuk mengobati penyakit neurodegeneratif, termasuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS) dan multiple sclerosis (MS), hari ini mengeluarkan surat kepada pemegang saham yang menguraikan tonggak utama regulasi dan klinis yang diantisipasi untuk CNM-Au8

pada tahun 2026.

Surat CEO untuk Pemegang Saham

Saat kita menatap tahun depan, saya ingin menyampaikan rasa terima kasih yang tulus atas dukungan berkelanjutan Anda terhadap Clene. Sebagai CEO pendiri dengan pengalaman lebih dari 12 tahun memimpin, saya termotivasi oleh misi Clene untuk mengembangkan pengobatan yang berdampak dan aman untuk penyakit neurodegeneratif, khususnya melalui fokus kami pada ALS.

Setelah menyelesaikan beberapa uji klinis Fase 2 dan dukungan berkelanjutan terhadap program akses terbuka label terbuka, kami kini telah mengobati lebih dari 800 pasien dengan CNM-Au8, suspensi nanokristal yang diberikan secara oral, mencakup salah satu kumpulan pengalaman klinis terbesar dalam ALS. Pembelajaran dan data yang kami temukan menempatkan kami pada titik yang menarik dan penting.

Kas yang cukup untuk mendanai operasional hingga kuartal keempat 2026

Pada bulan Januari kami telah menyelesaikan penawaran langsung terdaftar yang kelebihan permintaan lebih dari $28 juta. Tranche awal lebih dari $6 juta diharapkan memberikan modal operasional hingga kuartal keempat 2026, cukup untuk mendanai hingga keputusan potensi penerimaan NDA oleh FDA. Dua tranche pembiayaan tambahan yang berpotensi, total lebih dari $22 juta, disusun agar selaras dengan tonggak penerimaan NDA dan persetujuan FDA, dan diharapkan dapat memberikan modal yang cukup bagi Perusahaan hingga tahun 2027. Kami sangat berterima kasih atas dukungan investor yang memiliki keyakinan kuat terhadap nilai program kami.

Langkah Regulasi Berikutnya dan Katalis 2026

Sejak akhir 2024, kami telah berinteraksi erat dalam beberapa kesempatan dengan divisi neurologi FDA terkait CNM-Au8. Diskusi kami berpuncak pada penjadwalan pertemuan langsung FDA Tipe C pada akhir kuartal ini untuk membahas data dalam paket pengarahan ekstensif yang kami ajukan pada akhir 2025. Kami mengharapkan menerima notulen dari FDA pada awal kuartal kedua, dan Perusahaan siap mengajukan Permohonan Obat Baru (NDA) ke FDA untuk CNM-Au8 melalui jalur regulasi percepatan pada kuartal kedua 2026. Penerimaan NDA ini oleh FDA dan penetapan tanggal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) untuk keputusan regulasi di bawah jalur persetujuan percepatan dapat terjadi pada paruh kedua 2026, dengan potensi persetujuan peluncuran komersial pada 2027.

Berdasarkan signifikansi data klinis kami dan keterlibatan kami dengan FDA, kami yakin CNM-Au8 sangat cocok untuk jalur persetujuan percepatan sebagaimana dijelaskan di bawah ini:

1.   Kelangsungan Hidup Lebih Lama dan Penurunan Biomarker Neurodegenerasi yang Terkait:

Kami telah menghasilkan data klinis ekstensif yang menunjukkan kelangsungan hidup lebih lama pada ALS yang berkaitan dengan pengobatan CNM-Au8 30mg. Kelangsungan hidup sangat penting pada ALS, kondisi fatal dengan harapan hidup rata-rata sekitar 2-4 tahun setelah diagnosis. CNM-Au8 menyebabkan penurunan risiko kematian yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis serta memperlambat perburukan klinis, baik sebagai titik akhir sekunder dan/atau eksplorasi yang telah ditentukan sebelumnya dalam uji klinis maupun manfaat yang berkelanjutan pada perpanjangan label terbuka. Bukti ini menunjukkan manfaat kelangsungan hidup yang diperpanjang dengan pengobatan CNM-Au8 disertai penurunan biomarker relevan ALS yang signifikan secara statistik, termasuk neurofilament light chain (NfL) dan glial fibrillary acidic protein (GFAP), penanda utama cedera dan degenerasi sel neuron dan glial, memberikan dasar biologis untuk penurunan risiko kematian. Kami percaya temuan gabungan ini pada biomarker neurodegenerasi yang telah tervalidasi mendukung NfL sebagai titik akhir surrogate yang layak untuk persetujuan percepatan FDA atas CNM-Au8. Perlu dicatat, perubahan biomarker NfL baru-baru ini digunakan untuk persetujuan percepatan oleh FDA pada obat ALS lain, dan kami percaya data ini akan menjawab permintaan agensi untuk mengaitkan penurunan NfL dengan manfaat klinis. Akhirnya, Clene juga telah memberikan bukti pendukung untuk menjawab kerangka kerja yang diusulkan FDA untuk pertimbangan persetujuan percepatan sebagaimana dijelaskan dalam notulen pertemuan FDA sebelumnya yang telah kami bahas secara publik.

2.   Profil Keamanan dan Manfaat/Risiko yang Menguntungkan:

Suspensi nanoterapeutik permukaan-bersih CNM-Au8 yang inovatif, cairan oral yang diminum pasien setiap hari dan rasanya seperti air, telah menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang konsisten. Di seluruh uji klinis dan program akses terbuka kami, yang kini totalnya lebih dari 1.000 tahun pasien pengobatan, profil kejadian tidak diinginkan telah dinilai sebagian besar ringan hingga sedang. Selain itu, tidak ada Kejadian Tidak Diinginkan Serius (SAEs) terkait CNM-Au8, dan tidak ada sinyal keamanan yang terkait dengan penggunaan jangka panjang. Profil tolerabilitas yang baik ini seharusnya penting bagi FDA saat mempertimbangkan profil manfaat/risiko terkait pengobatan CNM-Au8. Selain itu, ada preseden regulasi pada ALS di mana obat investigasi lain dengan profil tolerabilitas yang lebih aman telah diberikan persetujuan percepatan hanya berdasarkan data kemanjuran Fase 2.

3.   Uji Konfirmasi Fase 3 RESTORE-ALS Direncanakan Mulai Akhir 2026:

Untuk mengonfirmasi manfaat kelangsungan hidup yang diamati dengan pengobatan CNM-Au8 30 mg di beberapa uji Fase 2 dan untuk memenuhi persyaratan FDA untuk jalur persetujuan percepatan, kami berencana memberikan dosis pasien pertama dalam uji konfirmasi Fase 3 RESTORE-ALS kami pada akhir tahun ini. Studi ini akan menjadi uji double-blind, terkontrol plasebo Fase 3 yang mengevaluasi efek CNM-Au8 pada kelangsungan hidup dan kejadian perburukan klinis pada ALS. Protokol desain uji coba telah didiskusikan dan ditinjau oleh FDA.

Komitmen Kami terhadap Komunitas ALS Tetap Tak Tergoyahkan:

Pengembangan CNM-Au8 telah sangat kolaboratif dengan melibatkan banyak pemangku kepentingan. Selama hampir satu dekade, kami telah berinteraksi dengan komunitas ALS, termasuk ilmuwan terkemuka, dokter yang merawat, advokat penyakit, organisasi ALS nirlaba, dan ratusan pasien beserta pendampingnya. CNM-Au8 sudah dikenal baik oleh banyak pemangku kepentingan ALS ini. CNM-Au8 juga dikenal luas oleh regulator di FDA, dan kami menantikan untuk mempresentasikan bukti kuat kami yang mendukung CNM-Au8 kepada mereka pada akhir kuartal pertama 2026 ini. Kami memperkirakan totalitas bukti biomarker, kelangsungan hidup, dan bioanalitik yang mendukung CNM-Au8, ditambah profil tolerabilitas obat yang menguntungkan dan kebutuhan yang belum terpenuhi di ALS, akan sangat menarik dalam diskusi kami mendatang dengan FDA untuk pertimbangan jalur persetujuan percepatan.  

Indikasi 'Pipeline-in-a-Product' Menjanjikan Lainnya yang Akan Berkembang pada 2026:

CNM-Au8 juga menunjukkan manfaat klinis yang menjanjikan pada MS dan penyakit Parkinson. Dalam program MS kami, kami berencana melanjutkan momentum 2025 kami dengan mengintegrasikan umpan balik FDA untuk memfinalisasi desain uji klinis Fase 3 yang berfokus pada kognisi pada MS sebagai tambahan terhadap terapi standar. Kami memandang CNM-Au8 sebagai potensi “pipeline in a product”, dengan indikasi ALS awal sebagai fondasi bagi pipa pengembangan klinis yang jauh lebih besar di bidang neurodegeneratif.

Terima kasih atas kemitraan Anda dalam perjalanan ini.

Hormat kami,
Rob Etherington, Presiden dan CEO, Clene, Inc.

Tentang Clene
Clene Inc. (Nasdaq: CLNN), bersama anak perusahaannya, “Clene” dan anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki, Clene Nanomedicine, Inc., adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis akhir yang berfokus pada peningkatan kesehatan mitokondria dan perlindungan fungsi neuron untuk mengobati penyakit neurodegeneratif, termasuk amyotrophic lateral sclerosis, penyakit Parkinson, dan multiple sclerosis. CNM-Au8

 adalah terapi investigasi kelas pertama yang meningkatkan kelangsungan hidup dan fungsi sel sistem saraf pusat melalui mekanisme yang menargetkan fungsi mitokondria dan jalur NAD sambil mengurangi stres oksidatif. CNM-Au8  adalah merek dagang terdaftar federal dari Clene Nanomedicine, Inc. Perusahaan ini berbasis di Salt Lake City, Utah, dengan operasi R&D dan manufaktur di Maryland.

Tentang CNM-Au8

CNM-Au8 adalah suspensi oral nanokristal emas yang dikembangkan untuk memulihkan kesehatan dan fungsi neuron dengan meningkatkan produksi dan pemanfaatan energi. Nanokristal aktif katalitik dari CNM-Au8 mendorong reaksi produksi energi seluler kritis yang memungkinkan neuroproteksi dan remielinasi dengan meningkatkan ketahanan neuron dan sel glial terhadap stresor yang relevan dengan penyakit. CNM-Au8  adalah merek dagang terdaftar federal dari Clene Nanomedicine, Inc.