ACAD Umumkan Tinjauan Baru Setelah Keputusan CHMP Menolak Obat Sindrom Rett di Eropa

Acadia Pharmaceuticals Menghadapi Kemunduran di Uni Eropa untuk Obat Sindrom Rett

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) telah menerima rekomendasi negatif resmi dari Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP), bagian dari Badan Obat Eropa (EMA), terkait persetujuan trofinetide untuk pengobatan sindrom Rett pada pasien berusia dua tahun ke atas di Uni Eropa.

Hasil ini sudah diperkirakan, karena sebelumnya Acadia telah diberitahu mengenai tren penilaian yang tidak menguntungkan dari CHMP terhadap aplikasi pemasaran trofinetide pada awal tahun ini. Setelah keputusan resmi, Acadia meninjau secara menyeluruh alasan penolakan dari CHMP dan berniat untuk meminta peninjauan kembali. Hambatan regulasi ini menunda kemungkinan persetujuan trofinetide di Eropa.

Meskipun uji klinis utama LAVENDER berhasil mencapai tujuan primer dan sekunder, CHMP mengemukakan beberapa kekhawatiran dalam penolakannya. Kekhawatiran tersebut meliputi pandangan bahwa manfaat trofinetide setelah 12 minggu, meskipun ada, dinilai cukup terbatas; bahwa tidak semua gejala inti sindrom Rett diamati dalam studi tersebut; serta tingkat putus asa pasien yang mungkin memengaruhi hasil jangka panjang. Acadia memandang masukan ini sebagai hal yang konstruktif dalam persiapannya untuk langkah selanjutnya dalam proses regulasi.

Memahami Sindrom Rett

Sindrom Rett adalah gangguan neurologis langka yang mempengaruhi sekitar satu dari setiap 10.000 hingga 15.000 anak perempuan di seluruh dunia. Anak-anak biasanya berkembang secara normal pada awalnya, namun gejala biasa muncul antara usia enam hingga delapan belas bulan, yang kemudian diikuti oleh hilangnya kemampuan yang telah dikuasai sebelumnya. Walau beberapa stabilisasi bisa terjadi, sebagian besar pasien mengalami kesulitan motorik yang progresif seiring waktu berjalan.

Status Trofinetide di Amerika Serikat

Pada tahun 2023, FDA menyetujui trofinetide sebagai terapi pertama dan satu-satunya untuk sindrom Rett baik untuk dewasa maupun anak-anak berusia dua tahun ke atas. Obat ini dijual dengan merek Daybue di pasar AS.

Selama enam bulan terakhir, harga saham Acadia turun sebesar 10,9%, berbeda dengan kenaikan 19,7% pada industri biomedis dan genetika secara umum.

Sumber Gambar: Zacks Investment Research

Prospek Pertumbuhan untuk Produk Pemasaran Acadia

Terlepas dari tantangan regulasi terbaru, Acadia diposisikan untuk pertumbuhan berkelanjutan, terutama berkat produk utamanya, Nuplazid dan Daybue, di Amerika Serikat. Perusahaan memperkirakan penjualan bersih gabungan sekitar $1,7 miliar pada tahun 2028, dengan kontribusi Nuplazid sebesar $1 miliar dan Daybue $700 juta.

• Nuplazid adalah satu-satunya pengobatan yang disetujui FDA untuk halusinasi dan delusi yang terkait dengan psikosis penyakit Parkinson di AS. Produk ini dilindungi paten hingga tahun 2038, menjaga kedudukannya di pasar. Pada 2025, Nuplazid menghasilkan pendapatan sebesar $680,1 juta, naik 12% dari tahun sebelumnya, terutama karena volume penjualan yang lebih tinggi.
• Daybue menunjukkan adopsi yang menjanjikan sejak peluncuran pada tahun 2023. Pada 2025, penjualan mencapai $391,4 juta, juga meningkat 12% dari tahun sebelumnya, seiring semakin banyak pasien yang memulai pengobatan ini.

Pada akhir 2025, FDA menyetujui Daybue Stix (trofinetide) untuk solusi oral—bubuk tanpa pewarna dan pengawet—untuk mengobati sindrom Rett pada dewasa dan anak-anak berusia dua tahun ke atas. Formulasi baru ini memperluas lini produk Daybue, yang masih menjadi satu-satunya opsi yang disetujui FDA untuk kondisi ini.

Acadia berencana untuk meluncurkan Daybue Stix secara terbatas pada awal 2026, dengan distribusi yang lebih luas diperkirakan pada kuartal berikutnya. Perusahaan akan terus menawarkan solusi oral orisinil bersamaan dengan bubuk baru tersebut, semakin memperkuat posisinya dalam pengobatan sindrom Rett.

Pharmaceuticals ACADIA: Tren Harga dan Konsensus Analis

Untuk detail lebih lanjut, lihat grafik konsensus harga ACADIA Pharmaceuticals Inc. atau periksa kutipan terbaru.

Peringkat Analis dan Saham Bioteknologi Menarik Lainnya

Saat ini Acadia memiliki Zacks Rank #3 (Hold).

Saham bioteknologi peringkat tinggi lainnya meliputi:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA dan CPRX sama-sama memiliki Zacks Rank #1 (Strong Buy), sedangkan ALXO dengan Zacks Rank #2 (Buy). Lihat daftar lengkap saham peringkat #1 Zacks hari ini di sini.

• Perkiraan EPS USANA Health Sciences untuk 2026 meningkat dari $1,90 menjadi $2,00 dalam dua bulan terakhir, meskipun sahamnya turun 38,7% selama enam bulan terakhir. Perusahaan melampaui ekspektasi laba pada tiga dari empat kuartal terakhir, dengan rata-rata kejutan 21,92%.
• Perkiraan EPS Catalyst Pharmaceuticals untuk 2026 naik dari $2,54 ke $2,59 dalam 60 hari terakhir, dan sahamnya naik 20,8% dalam enam bulan. Perusahaan melampaui estimasi laba pada seluruh empat kuartal terakhir, dengan rata-rata kejutan positif 35,19%.
• Prediksi kerugian per saham ALX Oncology Holdings untuk 2026 membaik dari $1,21 menjadi $0,88 selama dua bulan terakhir, dan sahamnya melonjak 91,6% dalam enam bulan. Namun, perusahaan belum mencapai ekspektasi laba pada empat kuartal terakhir, dengan rata-rata kejutan negatif 12,82%.

Laporan Khusus: Meraih Peluang pada Gelombang Booming AI Berikutnya

Tahap inovasi kecerdasan buatan berikutnya diperkirakan akan menghasilkan peluang signifikan bagi investor awal, dapat menambah triliunan dolar ke ekonomi global dan mentransformasi berbagai industri.

Mereka yang berinvestasi pada perusahaan seperti Nvidia pada saat yang tepat telah meraih keuntungan luar biasa. Namun, pertumbuhan cepat gelombang pertama saham AI mungkin akan segera melambat, membuka jalan bagi kelompok perusahaan inovatif baru untuk mendorong ekspansi tahap berikutnya.

Laporan Zacks, AI Boom 2.0: The Second Wave, menyoroti empat perusahaan yang kurang dikenal yang dapat menjadi pemimpin dalam era pertumbuhan AI berikutnya.

Unduh laporan AI Boom 2.0 secara gratis >>

Untuk pilihan saham terbaru dari Zacks Investment Research, Anda juga dapat mengakses 7 Saham Terbaik untuk 30 Hari Mendatang. Dapatkan laporan gratis Anda di sini.

Laporan Analisis Saham Gratis Tambahan

• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): Laporan Analisis Saham Gratis
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): Laporan Analisis Saham Gratis
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): Laporan Analisis Saham Gratis
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): Laporan Analisis Saham Gratis

Baca artikel asli di Zacks Investment Research.

Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi Zacks Investment Research.