BridgeBio si avvicina al massimo di 52 settimane grazie ai solidi dati della sperimentazione sull’achondroplasia, prevede la richiesta alla FDA nel 2026

BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) le azioni sono in forte rialzo giovedì e si avvicinano al limite superiore della sua fascia di prezzo a 52 settimane di $28,33-$84,94, secondo i dati di Benzinga Pro.

L'azienda biofarmaceutica focalizzata sulle condizioni genetiche ha condiviso risultati positivi dallo studio pivotale di Fase 3 PROPEL 3 sull'infigratinib orale nei bambini con acondroplasia, la forma più comune di displasia scheletrica che porta a nanismo sproporzionato degli arti corti.

PROPEL 3 ha valutato l'infigratinib in bambini con acondroplasia di età compresa tra 3 e 18 anni con placche di crescita aperte.

Risultati Chiave

La variazione rispetto al basale nella velocità di crescita annualizzata (AHV) è risultata superiore al placebo, con una differenza media LS nel trattamento di +1,74 cm/anno e una differenza media del trattamento di +2,10 cm/anno

L'endpoint secondario dell'AHV assoluta alla settimana 52 ha mostrato un miglioramento significativo con l'infigratinib rispetto al placebo, con il braccio infigratinib che ha raggiunto il valore medio LS assoluto di AHV più alto riportato fino ad oggi in uno studio randomizzato sull'acondroplasia (5,96 cm/anno contro 4,22 cm/anno con placebo).

In un'analisi esplorativa pre-specificata (bambini sotto gli 8 anni; oltre il 50% dei partecipanti) dell'endpoint secondario chiave della variazione rispetto al basale nella proporzionalità tra parte superiore e inferiore del corpo alla settimana 52, l'infigratinib orale è la prima opzione terapeutica a mostrare significatività statistica rispetto al placebo in uno studio randomizzato per l'acondroplasia, dimostrando una diminuzione media LS di -0,05 rispetto al placebo.

Nella popolazione complessiva, l'infigratinib ha raggiunto una diminuzione media LS di -0,05, la riduzione più ampia osservata in un braccio di trattamento in uno studio randomizzato sull'acondroplasia, con una differenza di trattamento LS favorevole di -0,02 rispetto al placebo alla settimana 52 (p=0,1849)

L'infigratinib è stato ben tollerato, senza interruzioni correlate al farmaco in studio e senza eventi avversi gravi correlati al farmaco osservati.

Piani Regolatori

BridgeBio intende incontrare le autorità regolatorie per discutere i piani di presentazione di una New Drug Application (NDA) e di una Marketing Authorization Application (MAA) per l'infigratinib nella seconda metà del 2026 a sostegno dell'approvazione.

Altre Indicazioni Rare

L'azienda intende inoltre accelerare lo sviluppo dell'infigratinib per l'ipocondroplasia e sta arruolando partecipanti nella fase osservazionale preliminare per lo studio di fase 3.

L'azienda ha anche uno studio clinico in corso sull'infigratinib nei neonati e nei bambini fino a tre anni con acondroplasia nello studio PROPEL Infant and Toddler.

Panorama Competitivo

I dati arrivano poco prima della prossima data obiettivo PDUFA, fissata per il 28 febbraio, per la domanda NDA della concorrente Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) per TransCon CNP (navepegritide) destinato ai bambini con acondroplasia.

Il Voxzogo (vosoritide) di BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) è stato il primo farmaco approvato dalla FDA (novembre 2021) per l'acondroplasia.

Andamento del Prezzo di BBIO: Le azioni BridgeBio sono in rialzo del 6,92% a $78,41 al momento della pubblicazione giovedì. Il titolo ha toccato un massimo di $84,94 e un minimo di $77,45 al momento della pubblicazione. Il titolo si trova circa il 5,5% al di sotto del suo massimo a 52 settimane, secondo i dati di Benzinga Pro.

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