Lo studio MIRACLE di Moleculin raggiunge un tasso preliminare di CRc cieco del 40% (n=30)

, (Nasdaq: MBRX) (“Moleculin” o la “Società”), ha annunciato oggi di essere prossima al primo sblocco dei dati nel suo studio fondamentale di Fase 2B/3 “MIRACLE” su Annamycin in combinazione con citarabina per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) refrattaria o recidivante (R/R) dopo la terapia di induzione (R/R AML), avendo trattato ad oggi 35 soggetti con altri 11 in screening o identificati. Altri soggetti continuano ad essere identificati dagli investigatori dei siti. Il numero target per il primo sblocco dei dati è di 45 soggetti e la Società ritiene di essere in linea per trattare il 45 soggetto nel Q1 2026 con il successivo sblocco dei dati. Questo aggiornamento è al 10 febbraio 2026, poiché il trattamento, l'identificazione e il reclutamento sono in corso.

Inoltre, la Società riporta un tasso preliminare composito di remissione completa (CRc) del 40% nei primi 30 soggetti trattati nello studio MIRACLE e con dati di efficacia preliminari in cieco. Questo tasso CRc è composto da un tasso di remissione completa (CR) del 30% e una remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh) del 10%.

“I tassi di efficacia ciechi che stiamo osservando nello studio MIRACLE sono estremamente incoraggianti,” ha affermato Walter Klemp, Presidente e CEO di Moleculin. “E, naturalmente, ciò include il braccio di controllo con citarabina più placebo, il che suggerisce che i risultati di Annamycin dovrebbero essere migliori. Anche includendo il braccio di controllo, questi risultati preliminari e ciechi superano sostanzialmente gli esiti storici della CR con la sola citarabina e rafforzano le nostre aspettative su ciò che Annamycin può diventare nel trattamento della R/R AML. Da notare in particolare che circa il 35% dei soggetti trattati fino ad oggi sono recidivati o refrattari (R/R) da un regime con venetoclax, una popolazione di soggetti generalmente considerata tra le più difficili da trattare con le terapie di seconda linea. Con il primo sblocco dei dati ormai chiaramente all’orizzonte, stiamo entrando in quello che riteniamo essere un periodo di trasformazione per la Società.”

Il Dott. Mohamad Cherry, rinomato leader di pensiero in oncologia ematologica, ha commentato: “Osservare tassi di efficacia ciechi a questo livello nello studio MIRACLE è incoraggiante per la robustezza complessiva dello studio e suggerisce un futuro clinico promettente per Annamycin come antraciclina non cardiotossica. Questo potrebbe rappresentare un avanzamento significativo nel panorama terapeutico per l’AML recidivante/refrattaria.”

“In un altro segnale positivo, i soggetti trattati finora presentavano un'elevata presenza di marcatori genetici considerati predittivi di una scarsa risposta al trattamento, il che rende questi risultati ancora più impressionanti. I tassi di efficacia, osservati fino ad oggi in sei paesi nello studio MIRACLE, costituiscono la base del nostro ottimismo per le prospettive del 2026,” ha proseguito il Sig. Klemp. “Il nostro attuale tasso cieco di CR è superiore del 67% rispetto ai tassi di risposta storici osservati in due recenti studi HiDAC con la sola citarabina, che si attestavano intorno al 17-18% di CR, ed è anche superiore del 50% rispetto al tasso mediano di CR utilizzato per l'approvazione di tutte le terapie attualmente prescritte per i pazienti AML di seconda linea. Inoltre, considerando che stimiamo che un terzo dei soggetti trattati finora non abbia ricevuto Annamycin, riteniamo probabile che Annamycin stia ottenendo performance pari o prossime al livello impressionante visto nel nostro ultimo studio di Fase 2. Assieme ai recenti dati di sicurezza rilasciati su 90 soggetti totali in studi clinici precedenti che dimostrano l'assenza di cardiotossicità di Annamycin, crediamo che Annamycin possa offrire una nuova opportunità ai pazienti che combattono questa difficile malattia. Attendiamo con impazienza il prossimo importante traguardo per la Società e lo studio MIRACLE, ovvero lo sblocco dell’efficacia di ciascun braccio per i primi 45 soggetti.”

Il Sig. Klemp ha concluso: “Data l'importanza di questo trial e il suo potenziale di guidare future partnership e punti di svolta di valore, sappiamo che c'è grande attenzione sui tempi dello sblocco dei dati. Ci impegniamo a fornire frequenti aggiornamenti al mercato per mantenere gli investitori informati man mano che diventa disponibile una maggiore visibilità sui tempi precisi dello sblocco.”

Lo studio MIRACLE (derivato da Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) è uno studio clinico globale multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e progettato in modo adattivo di Fase 2B/3, in cui i dati della parte 2B (Parte A) saranno combinati con quelli della parte 3 (Parte B) ai fini della misurazione dell'endpoint primario di efficacia. La Parte A dello studio MIRACLE è progettata per valutare l'efficacia di Annamycin in due bracci di dosaggio (190 mg/m

e 230 mg/m ) in combinazione con citarabina (nota anche come Ara-C), rispetto a un braccio di controllo con citarabina più placebo. Il protocollo dello studio MIRACLE consente lo sblocco preliminare dei dati primari di efficacia (Remissione Completa o “CR”) e di sicurezza/tollerabilità dei tre bracci a 45 soggetti nella Parte A, oltre alla conclusione della Parte A (a 90 soggetti totali). Il primo sblocco anticipato dovrebbe includere circa 30 soggetti trattati con Annamycin (190 mg/m e 230 mg/m ) in combinazione con citarabina e 15 soggetti trattati con la sola citarabina più placebo.

Lo studio MIRACLE è rivolto esclusivamente a pazienti AML che hanno ricevuto una sola precedente terapia di induzione (pazienti di seconda linea o 2L). 49 soggetti hanno fornito il consenso a partecipare a questa importante indagine; tuttavia, il numero di soggetti che non sono riusciti a qualificarsi è stato superiore al previsto, in gran parte a causa dell'elevato numero di candidati che tentavano di qualificarsi dopo aver ricevuto più di una terapia di induzione. La Società vede questo come un'indicazione dell'importante bisogno medico insoddisfatto tra i pazienti R/R AML.

I soggetti attualmente arruolati, inclusi quelli già trattati ma non ancora valutati per l’efficacia, provengono da siti distribuiti in sette paesi, offrendo una base di soggetti diversificata. 24 siti hanno completato la visita di inizio studio mentre la Società mira ad almeno 30 siti per la Parte B. L’attenzione della Società è rivolta al miglioramento del reclutamento negli Stati Uniti, dato che quello in Europa è stato finora robusto.

La Società prevede di raggiungere il reclutamento e il trattamento dei primi 45 soggetti nel primo trimestre del 2026. Lo sblocco dei dati dei primi 45 soggetti con dati di efficacia dovrebbe avvenire alla fine del Q2 2026, poiché i dati devono essere sottoposti a inserimento finale, audit e successivo blocco. Pertanto, questi dati preliminari potrebbero differire dai risultati finali di efficacia e sicurezza bloccati. Si prevede che il secondo gruppo di 45 soggetti della Parte A sarà completamente reclutato nel terzo trimestre del 2026 con sblocco dei dati previsto nella seconda metà del 2026. Il reclutamento del secondo gruppo di 45 soggetti della Parte A proseguirà senza interruzioni mentre i primi 45 soggetti con efficacia verranno sbloccati. Lo sblocco per tutti i 90 soggetti della Parte A potrebbe richiedere più tempo rispetto ai primi 45 poiché comporta una maggiore quantità di dati a supporto della transizione dalla Parte A alla Parte B.

Annamycin, noto anche con il nome non proprietario di naxtarubicina, attualmente possiede lo status di Fast Track e la Designazione di Farmaco Orfano dalla FDA per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, oltre alla Designazione di Farmaco Orfano per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli. Annamycin beneficia inoltre di una protezione brevettuale sulla composizione della materia fino al 2040 con la possibilità di estensione fino al 2045. Inoltre, Annamycin ha la Designazione di Farmaco Orfano per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria dall’EMA.

Moleculin Biotech, Inc. è una società farmaceutica in fase clinica 3 che sviluppa una pipeline di candidati terapeutici per tumori e virus difficili da trattare. Il programma principale della Società, Annamycin, è una antraciclina di nuova generazione altamente efficace e ben tollerata, progettata per evitare i meccanismi di resistenza ai farmaci multipli e priva della cardiotossicità comune alle antracicline attualmente prescritte. Annamycin è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (AML) e delle metastasi polmonari del sarcoma dei tessuti molli (STS).

La Società ha avviato lo studio MIRACLE (

olecul n /R AML nnAraC inical valuation) Trial (MB-108), uno studio pivotale di Fase 3 a disegno adattivo che valuta Annamycin in combinazione con citarabina, insieme denominati AnnAraC (la combinazione di Annamycin e citarabina, indicata anche come “Ara-C”) e, per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. In seguito a uno studio di Fase 1B/2 di successo (MB-106), con il contributo della FDA, la Società ritiene di aver sostanzialmente ridotto i rischi nel percorso di sviluppo verso una potenziale approvazione di Annamycin per il trattamento dell’AML. Questo studio rimane soggetto a future appropriate presentazioni con potenziale ulteriore feedback dalla FDA e dai loro equivalenti esteri.

Inoltre, la Società sta sviluppando WP1066, un modulatore immunitario/trascrizionale in grado di inibire p-STAT3 e altri fattori di trascrizione oncogenici stimolando al contempo una risposta immunitaria naturale, rivolto a tumori cerebrali, pancreatici e altri tipi di cancro. Moleculin ha inoltre nella sua pipeline un portafoglio di antimetaboliti, incluso WP1122 per il potenziale trattamento di virus patogeni, nonché per alcune indicazioni oncologiche.