Clene pubblica una lettera agli azionisti evidenziando i prossimi catalizzatori CNM-Au8 per il 2026

• Capitale operativo sufficiente fino al quarto trimestre del 2026 
• Incontro di persona di Tipo C con la FDA programmato entro la fine del primo trimestre del 2026 per discutere i dati più recenti di CNM-Au8 inviati a fine 2025
• Prevista la presentazione di una New Drug Application (NDA) alla FDA per CNM-Au8 tramite una procedura regolatoria accelerata nel secondo trimestre del 2026
• Potenziale accettazione da parte della FDA di questa NDA e rilascio di una data secondo il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) nella seconda metà del 2026

SALT LAKE CITY, 24 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (Nasdaq: CLNN) (insieme alle sue controllate, “Clene” o la “Società”) e la sua controllata interamente posseduta Clene Nanomedicine Inc., una società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sul miglioramento della salute mitocondriale e sulla protezione della funzione neuronale per trattare malattie neurodegenerative, tra cui sclerosi laterale amiotrofica (ALS) e sclerosi multipla (MS), ha oggi inviato una lettera agli azionisti delineando le principali tappe regolatorie e cliniche previste per CNM-Au8

nel 2026.

Lettera del CEO agli azionisti

Guardando all'anno che ci attende, desidero esprimere la mia sincera gratitudine per il vostro continuo supporto a Clene. In qualità di CEO fondatore con oltre 12 anni alla guida, sono motivato dalla missione di Clene di sviluppare trattamenti efficaci e sicuri per le malattie neurodegenerative, in particolare attraverso la nostra attenzione all’ALS.

Dopo il completamento di diversi studi clinici di Fase 2 e il continuo supporto a programmi di accesso ampliato in open label, abbiamo ora trattato oltre 800 pazienti con CNM-Au8, la nostra sospensione di nanocristalli somministrata per via orale, costituendo uno dei più ampi insiemi di esperienze cliniche nell’ALS. Le conoscenze e i dati che abbiamo raccolto ci collocano in un momento entusiasmante e cruciale.

Liquidità sufficiente per finanziare le operazioni fino al quarto trimestre del 2026

A gennaio abbiamo completato un’offerta diretta registrata e sovrascritta di oltre 28 milioni di dollari. La tranche iniziale di oltre 6 milioni di dollari dovrebbe garantire la copertura operativa fino al quarto trimestre del 2026, sufficiente fino a una potenziale decisione di accettazione della NDA da parte della FDA. Due potenziali tranche finanziarie aggiuntive per un totale di oltre 22 milioni di dollari sono strutturate per essere allineate con le tappe dell’accettazione della NDA e dell’approvazione della FDA e dovrebbero fornire alla Società capitale sufficiente fino al 2027. Siamo immensamente grati per il supporto dei nostri investitori che credono fermamente nel valore dei nostri programmi.

Prossimi passi regolatori e catalizzatori per il 2026

Dalla fine del 2024, abbiamo avuto frequenti e stretti contatti con la divisione neurologica della FDA riguardo CNM-Au8. Le nostre discussioni hanno portato a un incontro di persona di Tipo C con la FDA programmato entro la fine di questo trimestre per discutere i dati del nostro ampio pacchetto informativo inviato a fine 2025. Prevediamo di ricevere i verbali della FDA da questo incontro all’inizio del secondo trimestre, con la Società pronta a presentare una New Drug Application (NDA) alla FDA per CNM-Au8 tramite una procedura regolatoria accelerata nel secondo trimestre del 2026. L’accettazione della NDA da parte della FDA e l’emissione di una data PDUFA per la decisione regolatoria tramite procedura di approvazione accelerata potrebbero avvenire nella seconda metà del 2026, con una potenziale approvazione per il lancio commerciale nel 2027.

In base all’importanza dei nostri dati clinici e al nostro coinvolgimento con la FDA, riteniamo che CNM-Au8 sia ben posizionato per la procedura di approvazione accelerata come descritto di seguito:

1.   Sopravvivenza prolungata e cali associati nei biomarcatori della neurodegenerazione:

Abbiamo generato dati clinici estesi che dimostrano una sopravvivenza prolungata nell’ALS associata al trattamento con CNM-Au8 30mg. La sopravvivenza è un aspetto cruciale nell’ALS, una condizione fatale con un’aspettativa di vita mediana di circa 2-4 anni dalla diagnosi. CNM-Au8 ha determinato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del rischio di mortalità e un rallentamento del peggioramento clinico, sia come endpoint secondari predefiniti e/o esplorativi negli studi clinici, sia come benefici mantenuti nelle estensioni open label. Questa evidenza, che dimostra un beneficio di sopravvivenza prolungata con il trattamento CNM-Au8, è stata accompagnata da cali statisticamente significativi nei biomarcatori rilevanti per l’ALS, tra cui la catena leggera della neurofilament (NfL) e la proteina acida fibrillare gliale (GFAP), marcatori chiave di lesione e degenerazione cellulare neuronale e gliale, fornendo una base biologica per la diminuzione del rischio di mortalità. Riteniamo che questi risultati combinati su biomarcatori validati della neurodegenerazione supportino NfL come endpoint surrogato valido per l’approvazione accelerata della FDA di CNM-Au8. Degno di nota, la variazione del biomarcatore NfL è stata recentemente utilizzata dalla FDA per l’approvazione accelerata di un altro medicinale per ALS, e crediamo che questi dati risponderanno alle richieste dell’agenzia di collegare la riduzione di NfL al beneficio clinico. Infine, Clene ha anche fornito prove a supporto del quadro proposto dalla FDA per una possibile considerazione di approvazione accelerata, come descritto nei precedenti verbali degli incontri con la FDA di cui abbiamo già discusso pubblicamente.

2.   Profilo di sicurezza e beneficio/rischio favorevole:

La rivoluzionaria sospensione nanoterapeutica a superficie pulita di CNM-Au8, un liquido orale che i pazienti assumono quotidianamente e che ha il sapore dell’acqua, ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità costante. In tutti i nostri studi clinici e programmi di accesso ampliato, ora per un totale di oltre 1.000 anni-paziente di trattamento, il profilo degli eventi avversi è stato valutato come prevalentemente lieve-moderato. Inoltre, non sono stati riportati eventi avversi gravi (SAE) correlati a CNM-Au8 e non sono stati osservati segnali di sicurezza associati all’uso a lungo termine. Questo profilo di tollerabilità benigno dovrebbe essere importante per la FDA nel considerare il profilo beneficio/rischio associato al trattamento con CNM-Au8. Inoltre, esiste un precedente regolatorio nell’ALS in cui altri farmaci sperimentali con un profilo di tollerabilità de-risked hanno ricevuto l’approvazione accelerata basata esclusivamente su dati di efficacia di Fase 2.

3.   Studio confermatorio di Fase 3 RESTORE-ALS previsto per l'inizio nel 2026:

Per confermare il beneficio di sopravvivenza osservato con il trattamento CNM-Au8 30 mg in diversi studi di Fase 2 e per soddisfare i requisiti della FDA per il percorso di approvazione accelerata, prevediamo di trattare il primo paziente nel nostro studio confermatorio di Fase 3 RESTORE-ALS entro la fine di quest’anno. Lo studio sarà un trial di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare gli effetti di CNM-Au8 sulla sopravvivenza e sugli eventi di peggioramento clinico nell’ALS. Il protocollo di disegno dello studio è già stato discusso e revisionato con la FDA.

Il nostro impegno verso la comunità ALS rimane incrollabile:

Lo sviluppo di CNM-Au8 è stato estremamente collaborativo con il coinvolgimento di molti stakeholder. In quasi un decennio, abbiamo collaborato con la comunità ALS, inclusi i principali scienziati, medici curanti, sostenitori della malattia, organizzazioni no-profit per l’ALS e centinaia di pazienti e rispettivi caregiver. CNM-Au8 è ben conosciuto da molti di questi stakeholder dell’ALS. CNM-Au8 è anche ben conosciuto dai regolatori della FDA, e non vediamo l’ora di presentare loro il nostro solido corpo di evidenze a supporto di CNM-Au8 nel corso di questo primo trimestre del 2026. Prevediamo che la totalità delle nostre evidenze su biomarcatori, sopravvivenza e dati bioanalitici a supporto di CNM-Au8, unite al favorevole profilo di tollerabilità del farmaco e al significativo bisogno insoddisfatto nell’ALS, saranno estremamente convincenti nei nostri prossimi confronti con la FDA per la considerazione della procedura di approvazione accelerata.  

Altre promettenti indicazioni ‘Pipeline-in-a-Product’ in avanzamento nel 2026:

CNM-Au8 ha dimostrato anche promettenti benefici clinici nella MS e nella malattia di Parkinson. Nel nostro programma MS, intendiamo proseguire sullo slancio del 2025 mentre integriamo il feedback della FDA per finalizzare il nostro disegno di studio clinico di Fase 3 focalizzato sulla cognizione nella MS come aggiunta alle terapie standard di cura. Vediamo CNM-Au8 come un potenziale “pipeline in a product”, con l’indicazione iniziale per l’ALS che funge da fondamento per una pipeline di sviluppo clinico molto più ampia all’interno dell’ambito neurodegenerativo.

Grazie per la vostra collaborazione in questo percorso.

Cordiali saluti,
Rob Etherington, Presidente e CEO, Clene, Inc.

Informazioni su Clene
Clene Inc. (Nasdaq: CLNN), insieme alle sue controllate, “Clene” e la sua controllata interamente posseduta Clene Nanomedicine, Inc., è una società biofarmaceutica in fase clinica avanzata focalizzata sul miglioramento della salute mitocondriale e sulla protezione della funzione neuronale per trattare malattie neurodegenerative, tra cui sclerosi laterale amiotrofica, morbo di Parkinson e sclerosi multipla. CNM-Au8

 è una terapia sperimentale first-in-class che migliora la sopravvivenza e la funzione delle cellule del sistema nervoso centrale tramite un meccanismo che prende di mira la funzione mitocondriale e il percorso NAD riducendo lo stress ossidativo. CNM-Au8  è un marchio registrato a livello federale di Clene Nanomedicine, Inc. L’azienda ha sede a Salt Lake City, Utah, con operazioni di ricerca e sviluppo e produzione in Maryland.

Informazioni su CNM-Au8

CNM-Au8 è una sospensione orale di nanocristalli d’oro sviluppata per ripristinare la salute e la funzione neuronale aumentando la produzione e l’utilizzo di energia. I nanocristalli cataliticamente attivi di CNM-Au8 guidano reazioni cellulari critiche di produzione di energia che consentono la neuroprotezione e la rimielinizzazione aumentando la resilienza neuronale e gliale agli stressori rilevanti per la malattia. CNM-Au8  è un marchio registrato a livello federale di Clene Nanomedicine, Inc.