Disc Medicine、EPP治療用のBitopertinに関してFDAから完全回答通知を受領

• FDAは、AURORAおよびBEACON試験がbitopertinがPPIXを有意に低下させる十分な証拠を提供しており、またプロトポルフィリン症におけるPPIXバイオマーカーの使用を支持する強い機序的および生物学的妥当性があることを認めました。
• FDAは、意思決定を行う前に進行中の第3相APOLLO試験の結果を見る必要があると示しました。
• 進行中の第3相APOLLO試験は従来型承認の根拠となる可能性があり、主要データは2026年第4四半期に発表予定です。
  
  

マサチューセッツ州ウォータータウン、2026年2月13日（GLOBE NEWSWIRE）-- Disc Medicine, Inc.（NASDAQ:IRON）は、重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新規治療法の発見、開発、商業化に注力するバイオ医薬品企業であり、米国食品医薬品局（FDA）が本日、赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）患者の治療薬としてのbitopertinの新薬承認申請（NDA）に対し、完全回答通知書（CRL）を発行したことを発表しました。bitopertinは迅速承認の審査対象であり、また委員長の国家優先バウチャー（CNPV）パイロットプログラムの一環として審査されていました。

迅速承認は（1）提案された代替エンドポイント（全血金属フリーPPIXの%変化）に対する効果の証拠があるかどうか、（2）提案された代替エンドポイント（変化の大きさを含む）が臨床的利益を予測する合理的な可能性があるかどうかに依存します。第一点について、FDAはAURORAおよびBEACONがbitopertinが全血金属フリーPPIXを有意に低下させる十分な証拠を提供したことに同意しました。第二点については、AURORAおよびBEACONの結果を精査した結果、FDAは試験で測定されたPPIXの%変化と日光暴露ベースのエンドポイントとの関連性の証拠は得られなかったと結論付けましたが、プロトポルフィリン症におけるPPIXバイオマーカーの使用を支持する強い機序的および生物学的妥当性が存在します。FDAはAPOLLO試験の結果が従来型承認を支持する証拠となり得ると示しました。

「bitopertinがEPPコミュニティにとってどれほど重要な疾患修飾療法であるかを認識しており、患者にbitopertinを届けることに全力を尽くしています。bitopertinを患者に迅速に届けるための迅速承認経路の活用は実現しませんでしたが、FDA承認を支持するためにあらゆる手段を引き続き追求します」とDisc Medicineの社長兼最高経営責任者（CEO）であるJohn Quisel, J.D., Ph.D.は述べました。「CRLによりbitopertinの承認が遅れることになりますが、進行中のAPOLLO試験に大きな期待と自信を持っています。EPPコミュニティからの熱意も非常に高いです。当社の製品とプログラムへの自信がアプローチの指針となっており、今後もFDAとの緊密な連携を継続して審査をサポートしていきます。」

Discは、指摘された課題は容易に解決可能であると考えており、APOLLO試験はすでに順調に進行しており、主要データは第4四半期に発表予定です。DiscはFDAとのアプローチを見直すためのType Aミーティングの申請を計画しています。APOLLO試験のブラインド化されたサンプルサイズ再推定は1月に実施され、統計解析の結果サンプルサイズの修正は必要ありませんでした。APOLLO試験には患者と医師の間で大きな期待と熱意があり、Discは2026年3月に予定より数か月早く登録を完了しました。APOLLO完了後、DiscはCRLへの回答を提出し、2027年半ばまでに新たなFDA決定を期待しています。Discは2025年12月31日時点で未監査の現金、現金同等物および有価証券で約7億9100万ドルを保有しており、2029年までの運営指針を維持しています。

Disc Medicineは、この結果について2026年2月17日（火）午前8時（米国東部時間）に投資家向けカンファレンスコールを開催します。

この結果について議論します。DiscのウェブサイトのEvents and Presentationsページでイベントへの登録をお願いします（ ）。

CRLの写しは、証券取引委員会に提出されるForm 8-Kに含まれ、ir.discmedicine.comで閲覧可能となります。

Bitopertinについて

Bitopertinは、ヘム生合成を調節するよう設計された経口投与型グリシントランスポーター1（GlyT1）阻害剤であり、現在治験段階にあります。GlyT1は発育中の赤血球に発現する膜輸送体であり、ヘム生合成のために十分なグリシンを供給し、赤血球産生を支えるために必要です。Discはbitopertinを、赤芽球性ポルフィリン症を含む広範な血液疾患の新たな治療法として開発しており、疾患修飾療法として初となる可能性を有しています。Bitopertinは、EPP患者を対象とした複数の臨床試験で評価されており、第2相オープンラベルBEACON試験、第2相二重盲検プラセボ対照AURORA試験、オープンラベル延長HELIOS試験、そして最終確認となる第3相二重盲検プラセボ対照APOLLO試験が含まれます。

Bitopertinは治験薬であり、世界のいかなる地域でも治療薬として承認されていません。Discは2021年5月にRocheとのライセンス契約によりbitopertinのグローバル権利を取得しました。

Disc Medicineについて

Disc Medicine（NASDAQ:IRON）は、重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新規治療法の発見、開発、商業化に専念するバイオ医薬品企業です。赤血球生物学、特にヘム生合成および鉄の恒常性という基本的な生物学的経路を標的とし、広範な血液疾患に対応する革新的かつ初の治療候補薬のポートフォリオ構築を進めています。詳細については、 をご覧ください。