DNLI、第4四半期の損失が予想より小さいと報告、ハンター症候群治療に注目

101 finance2026/02/27 15:17

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著者:101 finance

Denali Therapeutics 2025年第4四半期の財務概要

Denali Therapeutics（DNLI）は2025年第4四半期に1株当たり0.73ドルの純損失を計上し、コンセンサス予想の0.75ドルの損失よりやや良好な結果となりました。これは前年同期の1株当たり0.67ドルの損失と比較されます。

1株当たり損失の前年同期比増加は、主に営業費用の増加によるものです。

Denaliは市場に製品を持たないため、収益は進行中のパートナーシップからの収入に限られています。報告された四半期では、期待されていた1,800万ドルに対し、同社は協業収益を計上しませんでした。

過去1年間で、DNLI株は13.4%上昇し、医療・生物医学・遺伝子分野の11.5%増を上回りました。

出典：Zacks Investment Research

第4四半期決算の主なポイント

研究開発費は1.9%減の9,790万ドルとなり、主に低分子プロジェクトへの支出減少が要因です。
一般管理費は31.3%増の3,950万ドルとなり、tividenofusp alfaの上市準備が反映されています。
2025年12月31日時点で、Denaliは約9億6,620万ドルの現金・現金同等物および有価証券を保有しています。

2025年通年のまとめ

2025年には収益はありませんでした。
年間1株当たり損失は2.97ドルに拡大し、2024年の2.57ドルから増加しています。

主力医薬品候補の進捗

Denaliは主力資産であるtividenofusp alfaの商業化導入に向けて積極的に準備を進めています。

ムコ多糖症II型（Hunter症候群）の治療を目的としたtividenofusp alfaの生物製剤承認申請（BLA）は、現在米国規制当局によって審査中です。

FDAは審査期限を2026年1月5日から2026年4月5日に延長しました。

Tividenofusp alfaはFDAからブレークスルーセラピー、ファストトラック、オーファンドラッグ、希少小児疾患指定など、いくつかの指定を受けています。

この治験段階の治療法は、イドロナート-2-スルファターゼ（IDS）酵素を血液脳関門を越えて送達し、体と脳の両方を標的とするよう設計されています。

BLAの審査期間は、FDAの要請に応じてDenaliが臨床薬理データを更新したことにより延長されました。同社は、この更新が有効性・安全性・バイオマーカーと関連していないことを明確にしています。

FDAは提出を主要な修正と分類し、アクションデートの延長となりました。

現在進行中のグローバル第II/III相COMPASS試験は、世界中の規制申請の裏付けとなる証拠を提供することが期待されており、神経型患者（コホートA）の登録は2025年12月に完了しました。

パイプラインの進展

DenaliはSanfilippo症候群A型（MPS IIIA）向けにDNL126を研究しています。WORLDSymposiumで発表された第I/II相の予備結果では、主要な疾患バイオマーカーの大幅な減少と、既存の酵素補充療法と同様の安全性プロファイルが示されました。これらの結果は迅速承認経路を支持する可能性があり、第III相の確認試験が計画されています。
他のパイプライン候補はTakeda（TAK）、Biogen（BIIB）、Sanofi（SNY）と共同開発中です。
DenaliとTakedaは、グラニュリン変異関連前頭側頭型認知症（FTD-GRN）の治療候補DNL593を開発中です。第I/II相試験の参加者登録（40名）は完了し、患者データの初期結果は2026年に期待されています。
Denaliは最近DNL628の第Ib相試験の承認を受け、準備が進められています。
DenaliとBiogenは共同でBIIB122を開発しています。Biogenは早期パーキンソン病を対象としたグローバル第IIb相LUMA試験を主導しており、2026年中頃に結果が期待されています。DenaliはLRRK2関連パーキンソン病のLRRK2阻害を評価する第IIa相BEACON試験を実施中です。
10月にDenaliはPompe病を対象としたDNL952（ETV:GAA）の臨床試験開始のためのINDを提出しました。FDAはその後臨床保留を解除しており、第I相試験の準備が進行中です。
Sanofiは中等度から重度の潰瘍性大腸炎向けにeclitasertibを開発しており、第II相データは年上半期に期待されています。