ACAD ogłasza nową ocenę po decyzji CHMP przeciwko lekowi na zespół Retta w Europie

Acadia Pharmaceuticals napotyka trudności w UE w związku z lekiem na zespół Retta

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) otrzymała formalną negatywną rekomendację od Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), będącego częścią Europejskiej Agencji Leków (EMA), dotyczącą zatwierdzenia trofinetide w leczeniu zespołu Retta u pacjentów w wieku od dwóch lat w Unii Europejskiej.

Ten rezultat był spodziewany, ponieważ Acadia już wcześniej została powiadomiona o negatywnej tendencji w ocenie wniosku CHMP dotyczącego wprowadzenia trofinetide na rynek na początku tego roku. Po oficjalnej decyzji Acadia dokładnie przeanalizowała powody odrzucenia podane przez CHMP i zamierza wystąpić o ponowną ocenę. Ta przeszkoda regulacyjna opóźnia możliwość zatwierdzenia trofinetide w Europie.

Mimo że kluczowe badanie kliniczne LAVENDER osiągnęło swoje główne i drugorzędne cele, CHMP wskazał szereg zastrzeżeń w odmowie. Wśród nich znalazła się opinia, że korzyści z trofinetide po 12 tygodniach, choć obecne, były stosunkowo niewielkie; że nie wszystkie podstawowe objawy zespołu Retta zostały uwzględnione w badaniu; oraz że rezygnacje pacjentów z udziału w badaniu mogły wpłynąć na wyniki długoterminowe. Acadia traktuje te uwagi jako konstruktywne, przygotowując się do kolejnych etapów procesu regulacyjnego.

Zrozumienie zespołu Retta

Zespół Retta to rzadka choroba neurologiczna, która dotyka około jednej na 10 000 do 15 000 dziewcząt na całym świecie. Początkowo dzieci rozwijają się prawidłowo, ale objawy zwykle pojawiają się między szóstym a osiemnastym miesiącem życia, po czym następuje utrata wcześniej nabytych umiejętności. Choć u niektórych pacjentów może nastąpić stabilizacja, większość doświadcza postępujących trudności motorycznych z czasem.

Status trofinetide w Stanach Zjednoczonych

W 2023 roku FDA zatwierdziła trofinetide jako pierwszą i jedyną terapię dla zespołu Retta zarówno u dorosłych, jak i u dzieci od wieku dwóch lat. Lek jest sprzedawany pod nazwą Daybue na rynku amerykańskim.

W ciągu ostatnich sześciu miesięcy cena akcji Acadia spadła o 10,9%, w przeciwieństwie do wzrostu o 19,7% dla szerokiego sektora biomedycznego i genetycznego.

Źródło zdjęcia: Zacks Investment Research

Perspektywy wzrostu dla produktów Acadia

Mimo ostatnich wyzwań regulacyjnych, Acadia jest pozycjonowana na trwały wzrost, głównie dzięki swoim flagowym produktom – Nuplazid i Daybue – w Stanach Zjednoczonych. Spółka prognozuje łączną sprzedaż netto na poziomie około 1,7 miliarda dolarów do 2028 roku – z czego Nuplazid ma odpowiadać za 1 miliard, a Daybue za 700 milionów dolarów.

• Nuplazid jest jedynym zatwierdzonym przez FDA lekiem na halucynacje i urojenia związane z psychozą w przebiegu choroby Parkinsona w USA. Jest chroniony patentami do 2038 roku, co zabezpiecza jego pozycję rynkową. W 2025 roku Nuplazid wygenerował 680,1 mln dolarów przychodów, co oznacza wzrost o 12% rok do roku, głównie dzięki większemu wolumenowi sprzedaży.
• Daybue od czasu premiery w 2023 roku zyskał obiecującą adopcję. W 2025 roku sprzedaż wyniosła 391,4 mln dolarów, również wzrosła o 12% względem roku poprzedniego, w miarę jak coraz więcej pacjentów rozpoczęło terapię.

Pod koniec 2025 roku FDA zatwierdziła Daybue Stix (trofinetide) jako doustną formulację bez barwników i konserwantów w proszku – do leczenia zespołu Retta zarówno u dorosłych, jak i u dzieci od dwóch lat. Ta nowa forma poszerza linię produktów Daybue, która pozostaje jedyną zatwierdzoną przez FDA opcją dla tego schorzenia.

Acadia planuje ograniczone wprowadzenie Daybue Stix na początku 2026 roku, a szerszą dystrybucję oczekuje w kolejnym kwartale. Spółka nadal będzie oferować oryginalną doustną formę równolegle z nowym proszkiem, wzmacniając swoją pozycję na rynku terapii zespołu Retta.

ACADIA Pharmaceuticals: trendy cenowe i konsensus analityków

Więcej szczegółów znajdziesz na wykresie konsensusu cenowego ACADIA Pharmaceuticals Inc. lub sprawdź najnowsze notowania.

Oceny analityków i wyróżniające się spółki biotechnologiczne

Obecnie Acadia posiada ocenę Zacks Rank #3 (Hold).

Inne wysoko oceniane spółki biotechnologiczne to:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA i CPRX mają ocenę Zacks Rank #1 (Strong Buy), podczas gdy ALXO jest oceniane jako Zacks Rank #2 (Buy). Zobacz pełną listę dzisiejszych spółek z oceną Zacks #1 Rank tutaj.

• Szacunkowe zyski USANA Health Sciences na akcję w 2026 roku wzrosły z 1,90 do 2,00 dolara w ciągu ostatnich dwóch miesięcy, choć kurs akcji spadł o 38,7% w ciągu sześciu miesięcy. Spółka przekroczyła oczekiwania dotyczące zarobków w trzech z ostatnich czterech kwartałów, z przeciętną niespodzianką wynoszącą 21,92%.
• Prognozy zysków Catalyst Pharmaceuticals na akcję w 2026 roku wzrosły z 2,54 do 2,59 dolara w ciągu ostatnich 60 dni, a kurs akcji wzrósł o 20,8% w okresie sześciomiesięcznym. Spółka przekroczyła szacunki dotyczące zarobków we wszystkich czterech ostatnich kwartałach, ze średnią pozytywną niespodzianką na poziomie 35,19%.
• Prognozowana strata na akcję ALX Oncology Holdings w 2026 roku poprawiła się z 1,21 do 0,88 dolara w ostatnich dwóch miesiącach, a kurs akcji wzrósł o 91,6% w ciągu sześciu miesięcy. Jednak spółka nie spełniła oczekiwań dotyczących zarobków w każdym z ostatnich czterech kwartałów, z przeciętną negatywną niespodzianką na poziomie 12,82%.

Raport specjalny: korzystanie z kolejnej fali AI

W nadchodzącym etapie innowacji w zakresie sztucznej inteligencji pojawią się ogromne możliwości dla wczesnych inwestorów, potencjalnie dodając biliony do globalnej gospodarki i przekształcając liczne branże.

Osoby, które zainwestowały w firmy takie jak Nvidia we właściwym momencie, odnotowały znakomite zwroty. Jednak szybki wzrost początkowej fali akcji AI wkrótce może osiągnąć plateau, torując drogę nowej grupie innowacyjnych spółek napędzających kolejny etap ekspansji.

Raport Zacks AI Boom 2.0: The Second Wave wskazuje cztery mniej znane firmy, które mogą stać się liderami w kolejnej erze wzrostu AI.

Pobierz raport AI Boom 2.0 za darmo >>

Aby zobaczyć najnowszy wybór akcji od Zacks Investment Research, możesz również uzyskać dostęp do 7 najlepszych akcji na kolejne 30 dni. Pobierz swój darmowy raport tutaj.

Dodatkowe darmowe raporty analiz akcji

• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): darmowy raport analiz akcji
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): darmowy raport analiz akcji
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): darmowy raport analiz akcji
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): darmowy raport analiz akcji

Przeczytaj oryginalny artykuł na Zacks Investment Research.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź Zacks Investment Research.