BridgeBio relata resultados positivos de fase 3 para o infigratinibe oral com as primeiras melhorias estatisticamente significativas na proporcionalidade corporal em acondroplasia

- O PROPEL 3 alcançou com sucesso o desfecho primário de mudança em relação ao valor basal na AHV na Semana 52 (p<0,0001)

- A mudança em relação ao valor basal na AHV foi superior ao placebo na Semana 52, com uma diferença média de tratamento em relação ao placebo de +2,10 cm/ano; a média LS foi de +1,74 cm/ano

- Em uma análise exploratória pré-especificada do desfecho secundário chave, o infigratinibe oral alcançou a primeira melhora estatisticamente significativa na proporcionalidade corporal em relação ao placebo em acondroplasia, demonstrando uma diferença média LS de tratamento de -0,05 (p<0,05) em relação ao placebo em crianças com menos de 8 anos (>50% dos participantes)

- O PROPEL 3 alcançou com sucesso o desfecho secundário chave de mudança em relação ao valor basal no escore Z de altura (população de referência de acondroplasia) na Semana 52 (p<0,0001), com um aumento médio LS no braço de tratamento de +0,41 DP

- O infigratinibe oral foi bem tolerado, sem descontinuações ou eventos adversos graves relacionados ao medicamento do estudo, 3 casos (4%) de hiperfosfatemia considerados leves e transitórios, sem nenhum caso exigindo redução da dose ou descontinuação, e nenhum evento adverso associado à inibição do FGFR1 ou 2 (por exemplo, retiniano ou corneano)

- Submissões de NDA e MAA estão planejadas para o segundo semestre de 2026 para acondroplasia; o infigratinibe oral é a única opção terapêutica em desenvolvimento para acondroplasia a receber o Breakthrough Therapy Designation da FDA

- Considerando a força desses dados, a BridgeBio planeja acelerar o desenvolvimento do infigratinibe oral em hipocondroplasia, e está recrutando para a fase observacional inicial do ensaio de Fase 3

PALO ALTO, Califórnia, 12 de fevereiro de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” ou a “Empresa”), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de medicamentos para condições genéticas, anunciou hoje resultados positivos de topo do PROPEL 3, o estudo global pivotal de Fase 3 do infigratinibe oral em crianças com acondroplasia. A BridgeBio realizará uma teleconferência com investidores em 12 de fevereiro de 2026, às 8:00 ET, para discutir esses resultados.

"A acondroplasia é uma condição genética impulsionada pelo FGFR3 que afeta mais do que apenas a estatura, trazendo consequências para o funcionamento físico e independência que podem impactar amplamente ao longo da vida de uma pessoa”, disse Ravi Savarirayan, M.D., Ph.D., do Murdoch Children’s Research Institute em Melbourne, Austrália, e investigador principal global do PROPEL 3. “O infigratinibe é a primeira terapia oral projetada para atingir o FGFR3 e abordar diretamente a causa subjacente da acondroplasia. No mais amplo intervalo de idade estudado até o momento, o infigratinibe oral demonstrou a maior e mais significativa melhora na velocidade de crescimento anualizada, juntamente com a primeira melhora estatisticamente significativa na proporcionalidade corporal, em crianças de 3 a 8 anos, relatadas para qualquer terapia aprovada ou em desenvolvimento para esta condição. Juntos, esses resultados de melhor da classe destacam o potencial transformador do infigratinibe para abordar aspectos da acondroplasia além da altura linear, com um produto administrado por via oral.”

O PROPEL 3 foi um estudo clínico global, de um ano, randomizado 2:1, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a eficácia e segurança do infigratinibe em crianças com acondroplasia de 3 a <18 anos com placas de crescimento abertas. Os principais resultados do estudo até a Semana 52 incluem:

• Desfecho primário:
  • Mudança em relação ao valor basal na velocidade de crescimento anualizada (AHV) superior ao placebo, com uma diferença média LS de tratamento de +1,74 cm/ano (p<0,0001) e uma média de tratamento de +2,10 cm/ano
• Desfechos secundários:
  • Consistente com o desfecho primário, o desfecho secundário de AHV absoluto na Semana 52 mostrou uma melhora significativa com o infigratinibe em comparação ao placebo, com o braço do infigratinibe atingindo o maior valor médio LS de AHV absoluto já relatado em um ensaio randomizado em acondroplasia (5,96 cm/ano versus 4,22 cm/ano no placebo)
  • Mudança em relação ao valor basal no escore Z de altura (população de referência de acondroplasia) foi superior ao placebo, com uma diferença média LS de tratamento de +0,32 DP (p<0,0001), a maior diferença observada em um ensaio randomizado em acondroplasia; a média LS de mudança em relação ao basal no braço de tratamento foi de +0,41 DP, a maior melhora observada em um braço de tratamento em ensaio randomizado para acondroplasia
  • Em uma análise exploratória pré-especificada (crianças menores de 8 anos; >50% dos participantes) do desfecho secundário chave de mudança em relação ao basal na proporcionalidade tronco-membros na Semana 52, o infigratinibe oral é a primeira opção terapêutica a mostrar significância estatística em relação ao placebo em um ensaio randomizado para acondroplasia, demonstrando uma diminuição média LS de -0,05 em relação ao placebo (p<0,05)
    • Na população geral, o infigratinibe alcançou uma diminuição média LS de -0,05, a maior redução observada em um braço de tratamento em um ensaio randomizado de acondroplasia, com uma diferença média LS de tratamento favorável de -0,02 versus placebo na Semana 52 (p=0,1849)
• O infigratinibe foi bem tolerado, com:
  • Sem descontinuações relacionadas ao medicamento do estudo
  • Sem eventos adversos graves relacionados ao medicamento do estudo
  • 3 casos (4%) de hiperfosfatemia, todos leves, transitórios, assintomáticos e sem necessidade de redução de dose ou descontinuação
  • Sem eventos adversos associados à inibição do FGFR1 ou FGFR2 (por exemplo, retiniano ou corneano)
  • Sem eventos adversos associados a análogos de CNP: hipotensão sintomática, reações no local da injeção ou hipertricose
    

“Ainda existe uma necessidade significativa não atendida por opções terapêuticas que sejam eficazes, práticas e menos invasivas para crianças com acondroplasia”, afirmou Daniela Rogoff, M.D., Diretora Médica de Displasia Esquelética da BridgeBio. “Os dados do PROPEL 3 apoiam o potencial de um medicamento oral direcionado diretamente à hiperatividade do FGFR3 para atender necessidades clínicas importantes, encaixando-se na rotina das famílias que buscam uma opção não injetável. Esses resultados representam um avanço significativo para aqueles que aguardam uma abordagem melhor, e esperamos avançar com este programa para submissões globais. Gostaríamos de agradecer aos participantes do estudo, suas famílias, investigadores e equipe do estudo que confiaram em nós e embarcaram conosco nesta jornada.”

Com base nesses resultados, a BridgeBio pretende se reunir com autoridades regulatórias para discutir planos de submissão de um Pedido de Novo Medicamento (NDA) e Pedido de Autorização de Comercialização (MAA) para infigratinibe no segundo semestre de 2026 para apoio à aprovação. A Companhia também pretende acelerar o desenvolvimento do infigratinibe para hipocondroplasia e está recrutando participantes para a fase observacional inicial do ensaio de Fase 3. A Companhia também conduz um ensaio clínico em andamento do infigratinibe para recém-nascidos até <3 anos de idade com acondroplasia no estudo PROPEL Infant & Toddler. O infigratinibe recebeu a designação Breakthrough da FDA para acondroplasia, além da Designação de Medicamento Órfão (FDA & EMA), Fast Track Designation e Rare Pediatric Disease Designation.

“O anúncio de hoje representa mais um marco na pesquisa sobre acondroplasia e, dependendo da análise regulatória, amplia os cuidados disponíveis para incluir uma opção terapêutica oral, oferecendo a indivíduos e famílias mais alternativas ao considerar seus objetivos e preferências de saúde”, disse Michael Hughes, Presidente do Comitê de Relações da Indústria Biotecnológica da Little People of America. “O compromisso da BridgeBio em se engajar e aprender com a comunidade do nanismo reflete um foco em ouvir a experiência vivida e reconhecer prioridades diversas na condução dos esforços de pesquisa. Dentro deste contexto, a melhora observada na proporcionalidade corporal após um ano de tratamento no estudo PROPEL 3 é um resultado que indivíduos e famílias identificaram como significativo, pode ser relevante para a função física e continua a ser avaliado para compreender seu significado mais amplo.”

Informações sobre o ensaio PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) podem ser encontradas em clinicaltrials.gov. Informações sobre o ACCEL, o estudo observacional inicial da Companhia para infigratinibe no estudo de Fase 3 em hipocondroplasia (NCT06410976), podem ser encontradas , e informações sobre o ACCEL 2/3, estudo clínico de Fase 2/3 da BridgeBio de infigratinibe em hipocondroplasia (NCT06873035), podem ser encontradas . A BridgeBio está comprometida em explorar o potencial do infigratinibe sobre impactos médicos e funcionais mais amplos da acondroplasia, hipocondroplasia e outras displasias esqueléticas, que apresentam necessidades não atendidas significativas para as famílias.

Informações sobre o Webcast
A BridgeBio realizará uma teleconferência com investidores e webcast simultâneo para discutir os resultados do estudo PROPEL 3 de Fase 3 com infigratinibe em crianças com acondroplasia em 12 de fevereiro de 2026 às 8:00 ET. Um link para o webcast pode ser acessado na página do calendário de eventos do site da BridgeBio em . Uma gravação da conferência e do webcast será arquivada no site da Companhia e estará disponível por pelo menos 30 dias após o evento.

Sobre a Acondroplasia
A acondroplasia é a causa mais comum de baixa estatura desproporcional, afetando aproximadamente 55.000 pessoas nos EUA e União Europeia (UE), incluindo até 10.000 crianças e adolescentes com placas de crescimento abertas. A acondroplasia impacta a saúde geral e a qualidade de vida, levando a complicações médicas como apneia obstrutiva do sono, disfunção da orelha média, cifose e estenose espinhal. A condição é uniformemente causada por uma variante ativadora no FGFR3.

Sobre a BridgeBio Pharma, Inc.
A BridgeBio existe para desenvolver medicamentos transformadores para condições genéticas. Milhões de pessoas em todo o mundo que vivem com condições genéticas não têm opções de tratamento, muitas vezes porque o desenvolvimento de medicamentos para populações pequenas pode ser um desafio comercial. Nosso objetivo é fazer a ponte entre os avanços em ciência genética e medicamentos significativos para populações de pacientes subatendidas. Nosso modelo descentralizado, em hub-and-spoke, é projetado para velocidade, precisão e escalabilidade. Equipes autônomas e capacitadas focam em condições individuais, enquanto um hub central fornece as capacidades clínicas, regulatórias e comerciais necessárias para levar a inovação ao mercado. Para mais informações, visite e siga-nos em , , , , , e .