ACAD anuncia nova revisão após decisão do CHMP contra medicação para Síndrome de Rett na Europa

Acadia Pharmaceuticals Enfrenta Revés na União Europeia para Medicamento da Síndrome de Rett

A Acadia Pharmaceuticals (ACAD) recebeu uma recomendação formal negativa do Comitê de Produtos Medicinais para Uso Humano (CHMP), parte da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), em relação à aprovação do trofinetide para o tratamento da síndrome de Rett em pacientes com dois anos ou mais na União Europeia.

Esse resultado já era esperado, pois a Acadia havia sido notificada anteriormente sobre uma tendência desfavorável na avaliação do CHMP de sua solicitação de comercialização do trofinetide no início deste ano. Após a decisão oficial, a Acadia revisou minuciosamente os motivos do CHMP para a rejeição e pretende solicitar uma reanálise. Esse obstáculo regulatório adiou a possibilidade de aprovação do trofinetide na Europa.

Embora o ensaio clínico pivotal LAVENDER tenha alcançado seus objetivos principais e secundários, o CHMP apontou várias preocupações ao recusar o pedido. Entre elas, a percepção de que os benefícios do trofinetide após 12 semanas, embora presentes, eram relativamente modestos; que nem todos os sintomas centrais da síndrome de Rett foram abordados no estudo; e que desistências de pacientes ao longo do tempo podem ter influenciado os resultados a longo prazo. A Acadia considera esse feedback construtivo enquanto se prepara para os próximos passos do processo regulatório.

Entendendo a Síndrome de Rett

A síndrome de Rett é um distúrbio neurológico raro que afeta aproximadamente uma em cada 10.000 a 15.000 meninas no mundo. As crianças geralmente se desenvolvem normalmente a princípio, mas os sintomas costumam aparecer entre seis e dezoito meses de idade, seguidos pela perda de habilidades adquiridas anteriormente. Embora possa haver alguma estabilização, a maioria das pacientes enfrenta dificuldades motoras progressivas com o passar do tempo.

Status do Trofinetide nos Estados Unidos

Em 2023, a FDA aprovou o trofinetide como a primeira e única terapia para a síndrome de Rett em adultos e crianças com dois anos ou mais. O medicamento é comercializado sob o nome Daybue no mercado dos EUA.

Nos últimos seis meses, o preço das ações da Acadia caiu 10,9%, em contraste com um ganho de 19,7% para o setor biomédico e genético em geral.

Fonte da imagem: Zacks Investment Research

Perspectivas de Crescimento para Produtos Comercializados da Acadia

Apesar dos desafios regulatórios recentes, a Acadia está posicionada para crescimento contínuo, principalmente por seus principais produtos, Nuplazid e Daybue, nos Estados Unidos. A empresa projeta vendas líquidas combinadas de cerca de US$ 1,7 bilhão até 2028, sendo US$ 1 bilhão contribuído pelo Nuplazid e US$ 700 milhões pelo Daybue.

• Nuplazid é o único tratamento aprovado pela FDA para alucinações e delírios associados à psicose da doença de Parkinson nos EUA. Está protegido por patentes até 2038, garantindo sua posição no mercado. Em 2025, o Nuplazid gerou US$ 680,1 milhões em receita, marcando um aumento de 12% em relação ao ano anterior, principalmente devido ao maior volume de vendas.
• Daybue teve uma adoção promissora desde seu lançamento em 2023. Em 2025, as vendas atingiram US$ 391,4 milhões, também com alta de 12% comparado ao ano anterior, à medida que mais pacientes começaram a utilizar o tratamento.

No final de 2025, a FDA aprovou o Daybue Stix (trofinetide) em solução oral, um pó livre de corantes e conservantes, para tratamento da síndrome de Rett em adultos e crianças com dois anos ou mais. Essa nova formulação expande a linha de produtos Daybue, que permanece como a única opção aprovada pela FDA para essa condição.

A Acadia planeja uma distribuição limitada do Daybue Stix no início de 2026, com expansão prevista para o trimestre seguinte. A empresa continuará oferecendo a solução oral original juntamente com o novo pó, fortalecendo ainda mais sua presença no cenário de tratamentos para síndrome de Rett.

ACADIA Pharmaceuticals: Tendências de Preço e Consenso de Analistas

Para mais detalhes, veja o gráfico de consenso de preço da ACADIA Pharmaceuticals Inc. ou confira a cotação mais recente.

Classificações de Analistas e Biotechs Relevantes

A Acadia atualmente possui classificação Zacks Rank #3 (Manter).

Outras ações de biotecnologia altamente classificadas incluem:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA e CPRX têm classificação Zacks Rank #1 (Compra Forte), enquanto ALXO recebe Zacks Rank #2 (Compra). Veja a lista completa das ações de Zacks Rank #1 de hoje aqui.

• As estimativas de EPS da USANA Health Sciences para 2026 aumentaram de US$ 1,90 para US$ 2,00 nos últimos dois meses, embora suas ações tenham caído 38,7% nos últimos seis meses. A empresa superou as expectativas de lucros em três dos últimos quatro trimestres, com uma surpresa média de 21,92%.
• As projeções de EPS da Catalyst Pharmaceuticals para 2026 subiram de US$ 2,54 para US$ 2,59 nos últimos 60 dias, e suas ações subiram 20,8% em seis meses. A empresa superou as estimativas de lucros em todos os quatro trimestres recentes, com uma média de surpresa positiva de 35,19%.
• A expectativa de prejuízo por ação da ALX Oncology Holdings para 2026 melhorou de US$ 1,21 para US$ 0,88 nos últimos dois meses, e suas ações dispararam 91,6% em seis meses. No entanto, ela não atingiu as expectativas de lucros em cada um dos últimos quatro trimestres, com uma média de surpresa negativa de 12,82%.

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Relatórios Adicionais Gratuitos de Análise de Ações

• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): Relatório Gratuito de Análise de Ações
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): Relatório Gratuito de Análise de Ações
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): Relatório Gratuito de Análise de Ações
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): Relatório Gratuito de Análise de Ações

Leia o artigo original na Zacks Investment Research.

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