FDA откладывает рассмотрение лекарства от редкого заболевания компании Disc Medicine

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) акции закрылись примерно на 22% ниже в пятницу, поскольку компания сталкивается с регуляторными трудностями после получения полного ответа (CRL) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в отношении своего препарата bitopertin. Во вторник акции торгуются выше.

Bitopertin находился на рассмотрении для ускоренного одобрения и в рамках пилотной программы Комиссара национального приоритетного ваучера (CNPV).

В январе эксперты FDA отложили свое решение по bitopertin примерно на две недели до 10 февраля.

Регуляторы поставили под сомнение, является ли "безболезненное время на солнце", вторичная конечная точка испытаний, статистически достоверной мерой эффективности, или же данные биомаркеров могут поддержать одобрение.

Блокировка FDA

FDA выдало CRL на заявку Disc Medicine на новый препарат bitopertin, предназначенный для лечения эритропоэтической протопорфирии (EPP), редкого заболевания, вызывающего крайнюю чувствительность к солнечному свету.

Агентство пришло к выводу, что хотя клинические испытания предоставили доказательства эффективности препарата в снижении уровня металлонезависимого PPIX в цельной крови, они не продемонстрировали четкой связи с клиническими преимуществами, что задержало процесс одобрения.

В пятницу компания заявила, что ускоренное одобрение зависит от наличия доказательств воздействия на предложенную суррогатную конечную точку (% изменения металлонезависимого PPIX в цельной крови) и того, насколько предложенная суррогатная конечная точка, включая величину изменения, с высокой вероятностью предсказывает клиническую пользу.

По первому пункту FDA согласилось, что исследования AURORA и BEACON предоставили достаточные доказательства того, что bitopertin значительно снижает уровень металлонезависимого PPIX в цельной крови.

По второму пункту, основываясь на анализе результатов AURORA и BEACON, FDA заключило, что исследования не показали связи между процентным изменением PPIX и конечными точками, основанными на воздействии солнечного света, несмотря на сильную механистическую и биологическую обоснованность использования биомаркера PPIX при протопорфирии.

FDA указало, что результаты исследования APOLLO могут послужить доказательством для традиционного одобрения.

В ответ на CRL Disc Medicine выразила уверенность в продолжающемся исследовании APOLLO, результаты которого ожидаются в четвертом квартале 2026 года.

Компания планирует запросить встречу типа A с FDA для обсуждения дальнейших шагов. По состоянию на 31 декабря 2025 года у Disc имеется денежный резерв примерно $791 млн и прогноз, обеспечивающий деятельность до 2029 года.

Технический анализ

В настоящее время акции торгуются на 4,4% выше своей 20-дневной простой скользящей средней (SMA) и на 2,2% ниже своей 100-дневной SMA, что указывает на некоторую краткосрочную силу, но возможное сопротивление на более долгосрочных средних. За последние 12 месяцев акции выросли на 2,42%, и сейчас они ближе к своим 52-недельным максимумам, чем минимумам, что говорит о достаточно сильной динамике.

RSI находится на нейтральном уровне, что указывает на то, что акции в данный момент не перекуплены и не перепроданы. В то же время MACD находится ниже своей сигнальной линии, что говорит о медвежьем давлении на акции.

Сочетание нейтрального RSI и медвежьего MACD указывает на смешанную динамику Disc Medicine в данный момент.

• Ключевое сопротивление: $60.00
• Ключевая поддержка: $55.00

Консенсус аналитиков и последние действия: Акции имеют рейтинг "Покупать" со средней целевой ценой $102.00. Последние изменения среди аналитиков включают:

• Wells Fargo: Overweight (повышает целевую цену до $109)
• Truist Securities: Buy (повышает целевую цену до $114)
• Stifel: Buy (целевая цена $125)

Динамика цены IRON: Акции Disc Medicine выросли на 4,40% до $58.41 в ходе предпродажных торгов во вторник.

Фото Tada Images via Shutterstock