ACAD объявляет о новом рассмотрении после решения CHMP против медикамента от Rett синдрома в Европе

Acadia Pharmaceuticals сталкивается с неудачей в ЕС по препарату от синдрома Ретта

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) получила официальную отрицательную рекомендацию от Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP), входящего в состав Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), по поводу одобрения препарата trofinetide для лечения синдрома Ретта у пациентов в возрасте от двух лет и старше на территории Европейского союза.

Этот исход был ожидаемым, поскольку Acadia ранее уже была уведомлена о неблагоприятной тенденции в оценке CHMP ее заявки на маркетинг trofinetide в начале этого года. После официального решения Acadia тщательно изучила причины отказа CHMP и намерена подать заявку на повторное рассмотрение. Этот регуляторный барьер отсрочил возможность одобрения trofinetide в Европе.

Хотя ключевое клиническое исследование LAVENDER достигло основных и второстепенных целей, CHMP указал на ряд замечаний в своем отказе. Среди них — мнение, что положительный эффект trofinetide после 12 недель, хоть и присутствует, но относительно скромен; не все основные симптомы синдрома Ретта были рассмотрены в исследовании; а также то, что выбывание пациентов со временем могло повлиять на долгосрочные результаты. Acadia расценивает данную обратную связь как конструктивную в рамках подготовки к следующим этапам регуляторного процесса.

Что такое синдром Ретта

Синдром Ретта — редкое неврологическое расстройство, которым страдает примерно одна из 10 000 – 15 000 девочек по всему миру. Сначала дети развиваются нормально, но обычно между шестью и восемнадцатью месяцами начинают проявляться симптомы, за которыми следует потеря ранее приобретённых навыков. Хотя иногда наступает стабилизация, у большинства пациентов со временем наблюдаются прогрессирующие двигательные нарушения.

Статус trofinetide в Соединённых Штатах

В 2023 году FDA одобрила trofinetide в качестве первой и единственной терапии синдрома Ретта для взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше. На рынке США препарат продается под торговой маркой Daybue.

За последние шесть месяцев стоимость акций Acadia снизилась на 10,9% по сравнению с ростом на 19,7% по сектору биомедицины и генетики в целом.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Перспективы роста продвигаемых продуктов Acadia

Несмотря на недавние регуляторные сложности, Acadia находится в выгодном положении для устойчивого роста, в основном благодаря флагманским продуктам — Nuplazid и Daybue — на рынке США. Компания прогнозирует совокупные чистые продажи примерно на уровне $1,7 млрд к 2028 году, из которых $1 млрд будет обеспечено Nuplazid, а $700 млн — Daybue.

• Nuplazid — единственное лечение, одобренное FDA, от галлюцинаций и бреда, связанных с психозом при болезни Паркинсона в США. Препарат находится под патентной защитой до 2038 года, что сохраняет его рыночные позиции. В 2025 году Nuplazid принёс $680,1 млн дохода, что на 12% больше в сравнении с прошлым годом, в основном благодаря увеличению объёмов продаж.
• Daybue с момента запуска в 2023 году демонстрирует обнадёживающее принятие. В 2025 году продажи достигли $391,4 млн, также увеличившись на 12% относительно предыдущего года, поскольку всё больше пациентов начали использовать препарат.

В конце 2025 года FDA одобрила форму Daybue Stix (trofinetide) для перорального раствора — порошок без красителей и консервантов — для лечения синдрома Ретта как у взрослых, так и у детей от двух лет. Эта новая форма расширяет линейку продукции Daybue, которая остаётся единственным вариантом лечения, одобренным FDA, для данного состояния.

Acadia планирует ограниченный выпуск Daybue Stix в начале 2026 года с дальнейшим расширением дистрибуции в следующем квартале. Оригинальный раствор для приёма внутрь также продолжит предлагаться параллельно с новой порошковой формой, что дополнительно укрепит позиции компании на рынке лечения синдрома Ретта.

ACADIA Pharmaceuticals: динамика цен и консенсус аналитиков

Для получения дополнительной информации ознакомьтесь с графиком ценового консенсуса ACADIA Pharmaceuticals Inc. или просмотрите последнюю котировку.

Оценки аналитиков и примечательные биотех-компании

В настоящее время у Acadia рейтинг Zacks №3 (Сохранять).

Среди других высоко оценённых биотехнических компаний:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA и CPRX имеют рейтинг Zacks №1 (Сильная покупка), а ALXO — рейтинг Zacks №2 (Покупать). Ознакомьтесь с полным актуальным списком акций с рейтингом Zacks №1 здесь.

• Прогнозируемый показатель прибыли на акцию (EPS) USANA Health Sciences на 2026 год за последние два месяца увеличился с $1,90 до $2,00, хотя акции компании за последние полгода снизились на 38,7%. Компания превысила ожидания по прибыли в трёх из четырёх последних кварталов с средним положительным сюрпризом 21,92%.
• Прогнозируемый EPS Catalyst Pharmaceuticals на 2026 год вырос с $2,54 до $2,59 за последние 60 дней, а их акции поднялись на 20,8% за шесть месяцев. Компания превзошла ожидания по прибыли во всех четырёх последних кварталах, продемонстрировав среднее значение положительного сюрприза 35,19%.
• Ожидаемый убыток на акцию ALX Oncology Holdings за 2026 год сократился с $1,21 до $0,88 за последние два месяца, и их акции выросли на 91,6% за шесть месяцев. Тем не менее, компания не достигла ожиданий по прибыли в каждом из последних четырёх кварталов, показав среднее отрицательное отклонение в 12,82%.

Специальный отчёт: используем следующий бум искусственного интеллекта

Предстоящее этап инноваций в сфере искусственного интеллекта обещает создать значительные возможности для ранних инвесторов, потенциально прибавив триллионы к мировой экономике и трансформируя множество отраслей.

Инвесторы, вложившиеся в такие компании, как Nvidia, в нужный момент уже получили значительную прибыль. Однако быстрый рост первой волны AI-акций вскоре может замедлиться, уступая место новой группе инновационных компаний, которые станут драйверами следующего этапа развития.

В докладе Zacks AI Boom 2.0: Вторая волна выделяются четыре малоизвестные компании, способные стать лидерами следующей фазы роста искусственного интеллекта.

Скачать отчёт AI Boom 2.0 бесплатно >>

Также вы можете получить 7 лучших акций на ближайшие 30 дней по версии Zacks Investment Research. Получите бесплатный отчёт здесь.

Дополнительные бесплатные отчёты по анализу акций

• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): бесплатный отчёт по анализу акций
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): бесплатный отчёт по анализу акций
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): бесплатный отчёт по анализу акций
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): бесплатный отчёт по анализу акций

Прочитайте оригинальную статью на Zacks Investment Research.

Для получения дополнительной информации посетите Zacks Investment Research.