Capricor Therapeutics Mengumumkan Presentasi Terbaru di Konferensi Klinis dan Ilmiah MDA 2026

• Presentasi terbaru di MDA akan menampilkan hasil Fase 3 HOPE-3 yang mendukung Deramiocel dalam distrofi otot Duchenne
• Laporan studi klinis HOPE-3 (CSR) telah diajukan ke U.S. Food and Drug Administration (FDA) untuk mendukung tinjauan BLA yang sedang berlangsung

SAN DIEGO, 24 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sebuah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan terapi berbasis sel dan eksosom transformatif untuk pengobatan penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa hasil dari studi klinis Fase 3 HOPE-3 dari Deramiocel pada distrofi otot Duchenne (DMD) telah terpilih untuk presentasi lisan terbaru di Konferensi Klinis dan Ilmiah Muscular Dystrophy Association (MDA) 2026, yang akan berlangsung pada 8–11 Maret 2026, di Orlando, Florida.

“Terpilihnya HOPE-3 sebagai presentasi terbaru di Konferensi MDA mengakui kekuatan dan bertambahnya bukti klinis yang mendukung Deramiocel dan potensi dampaknya bagi pasien yang hidup dengan Duchenne,” kata Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer Capricor. “Kami menantikan untuk membagikan hasil Fase 3 ini kepada komunitas DMD sembari terus melanjutkan upaya regulasi kami, termasuk penyerahan laporan studi klinis HOPE-3 baru-baru ini ke FDA sebagai bagian dari proses tinjauan BLA yang sedang berlangsung. Kami tetap fokus bekerja menuju keputusan persetujuan potensial dan membawa terapi ini ke pasien seefisien mungkin.”

Detail Presentasi MDA

Penyerahan CSR diminta oleh FDA setelah interaksi regulasi sebelumnya dan dimaksudkan untuk menjawab poin-poin yang diuraikan dalam Complete Response Letter (CRL) serta mendukung tinjauan berkelanjutan atas Biologics License Application (BLA) Perusahaan untuk Deramiocel pada distrofi otot Duchenne, termasuk kemungkinan penetapan tanggal tindakan target Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) baru oleh FDA.

Tentang Distrofi Otot Duchenne

Distrofi Otot Duchenne (DMD) adalah gangguan genetik parah terkait kromosom X yang ditandai dengan degenerasi otot progresif yang memengaruhi otot rangka, pernapasan, dan jantung. Hal ini disebabkan oleh tidak adanya distrofin fungsional, protein struktural utama dalam sel otot. DMD memengaruhi sekitar 15.000 individu di Amerika Serikat dan terutama berdampak pada anak laki-laki. Seiring waktu, kerusakan otot jantung menyebabkan kardiomiopati dan gagal jantung, yang menjadi penyebab utama kematian pada DMD. Tidak ada obat yang tersedia, dan pilihan pengobatan masih terbatas.

Tentang Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) terdiri dari sel yang berasal dari kardiiosfer alogenik (CDCs), populasi langka dari sel jantung yang telah terbukti dalam studi praklinis dan klinis memiliki aksi imunomodulator dan anti-fibrotik yang kuat dalam mempertahankan fungsi otot jantung dan rangka pada distrofi otot seperti DMD. CDC bekerja dengan mensekresikan vesikel ekstraseluler yang dikenal sebagai eksosom, yang menargetkan makrofag dan mengubah profil ekspresinya untuk mengadopsi fenotipe penyembuhan daripada pro-inflamasi. CDC telah diteliti dalam lebih dari 250 publikasi ilmiah yang ditinjau sejawat dan telah diberikan kepada lebih dari 250 subjek manusia di berbagai uji klinis.

Deramiocel telah menerima Penunjukan Obat Langka untuk pengobatan DMD dari FDA AS dan European Medicines Agency (EMA). Selain itu, produk ini juga telah memperoleh penunjukan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) di AS, Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) di Eropa, serta Rare Pediatric Disease Designation dari FDA, yang dapat memenuhi syarat bagi Capricor untuk mendapatkan Priority Review Voucher setelah disetujui.

Tentang Uji Klinis Fase 3 HOPE-3

HOPE-3 adalah uji klinis Fase 3, multicenter, acak, double-blind, terkontrol plasebo yang terdiri dari dua kelompok yang mengevaluasi keamanan dan efikasi Deramiocel pada peserta dengan DMD. Anak laki-laki tidak ambulasi dan ambulasi yang memenuhi kriteria kelayakan secara acak ditugaskan untuk menerima Deramiocel atau plasebo setiap 3 bulan selama total empat dosis dalam 12 bulan pertama uji coba. Sebanyak 106 subjek diacak dalam uji coba dua kelompok ini.

Tentang Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) adalah perusahaan bioteknologi yang didedikasikan untuk mengembangkan terapi berbasis sel dan eksosom transformatif untuk mendefinisikan ulang lanskap perawatan penyakit langka. Di garis depan inovasi kami adalah kandidat produk utama kami, Deramiocel, terapi sel yang berasal dari jantung alogenik yang saat ini sedang dalam pengembangan tahap akhir untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD). Data praklinis dan klinis yang luas telah menunjukkan efek imunomodulator dan anti-fibrotik yang kuat dari Deramiocel dalam membantu mempertahankan fungsi otot jantung dan rangka pada DMD. Capricor juga memanfaatkan kekuatan teknologi eksosomnya, menggunakan platform StealthX™ miliknya dalam pengembangan praklinis yang berfokus pada vaksinologi dan pengiriman oligonukleotida, protein, serta terapi molekul kecil yang ditargetkan, dengan potensi untuk mengobati dan mencegah berbagai macam penyakit. Di Capricor, kami berkomitmen untuk terus mendorong batas kemungkinan dan membuka jalan menuju pengobatan transformatif bagi mereka yang membutuhkan.

Catatan Peringatan Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

Capricor telah menandatangani perjanjian untuk komersialisasi dan distribusi eksklusif Deramiocel untuk DMD di Amerika Serikat dan Jepang dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak perusahaan AS: NS Pharma, Inc.), tergantung pada persetujuan regulasi. Deramiocel dan vaksin StealthX™ adalah kandidat investigasi dan belum disetujui untuk penggunaan komersial dalam indikasi apa pun.