Nakakuha ang Disc Medicine ng Kumpletong Tugon na Liham mula sa FDA para sa Bitopertin para sa Paggamot ng EPP

• Kinikilala ng FDA na ang AURORA at BEACON ay nagbigay ng sapat na ebidensya na ang bitopertin ay makabuluhang nagpapababa ng PPIX at may malakas na mekanistiko at biyolohikal na posibilidad na sumusuporta sa paggamit ng PPIX biomarker sa protoporphyria
• Ipinahiwatig ng FDA na kailangan nilang makita ang mga resulta ng kasalukuyang Phase 3 APOLLO study bago magpasya
• Ang kasalukuyang Phase 3 APOLLO study ay may potensyal na magsilbing batayan para sa tradisyunal na pag-apruba; inaasahan ang pangunahing datos sa Q4 2026
  
  

WATERTOWN, Mass., Pebrero 13, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inanunsyo ng Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), isang biopharmaceutical na kumpanya na nakatutok sa pagtuklas, pag-unlad, at komersyalisasyon ng mga makabagong lunas para sa mga pasyenteng may malulubhang sakit sa dugo, na ngayong araw ay naglabas ang U.S. Food and Drug Administration (FDA) ng Complete Response Letter (CRL) para sa New Drug Application (NDA) ng bitopertin bilang lunas para sa mga pasyenteng may erythropoietic protoporphyria (EPP). Ang bitopertin ay sinusuri para sa pinabilis na pag-apruba at bilang bahagi ng Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) pilot program.

Ang pinabilis na pag-apruba ay nakabase sa (1) kung may ebidensya ng epekto sa iminungkahing surrogate endpoint (% pagbabago sa whole blood metal-free PPIX) at (2) kung ang iminungkahing surrogate endpoint, kabilang ang laki ng pagbabago, ay makatuwirang malamang na maghudyat ng klinikal na benepisyo. Sa unang punto, sumang-ayon ang FDA na ang AURORA at BEACON ay nagbigay ng sapat na ebidensya na ang bitopertin ay makabuluhang nagpapababa ng whole blood metal-free PPIX. Sa ikalawa, batay sa pagsusuri ng mga resulta ng AURORA at BEACON, napagpasyahan ng FDA na hindi ipinakita ng mga pagsubok ang ebidensya ng ugnayan sa pagitan ng porsyento ng pagbabago sa PPIX at mga endpoint na nakabatay sa pagkakalantad sa sikat ng araw, gaya ng nasusukat sa mga pagsubok, sa kabila ng matibay na mekanistiko at biyolohikal na posibilidad na sumusuporta sa paggamit ng PPIX biomarker sa protoporphyria. Ipinahiwatig ng FDA na ang mga resulta ng APOLLO study ay maaaring magsilbing ebidensya para suportahan ang tradisyunal na pag-apruba.

"Kami ay nakatuon sa paghahatid ng bitopertin sa mga pasyente, batid kung gaano ito kahalaga bilang potensyal na therapy na maaaring magbago ng sakit para sa komunidad ng EPP. Bagama't hindi nagbunga ang aming mga pagsisikap na gamitin ang mga pinabilis na daan upang mabilis na maihatid ang bitopertin sa mga pasyente, patuloy naming tinutugis ang lahat ng paraan para suportahan ang pag-apruba ng FDA," ayon kay John Quisel, J.D., Ph.D., Pangulo at Punong Tagapagpaganap ng Disc Medicine. "Ang CRL ay magpapaliban sa posibleng pag-apruba ng bitopertin, ngunit kami ay kumpiyansa sa kasalukuyang APOLLO trial, kung saan nakikita namin ang napakainit na pagtanggap mula sa komunidad ng EPP. Ang kumpiyansa sa aming produkto at programa ang gumagabay sa aming pamamaraan, at patuloy kaming makikipagtulungan nang malapitan sa FDA upang suportahan ang kanilang pagsusuri."

Naniniwala ang Disc na ang isyung inilahad ay madaling matutugunan, dahil ang APOLLO study ay matagal nang isinasagawa at inaasahan ang pangunahing datos sa Q4. Plano ng Disc na humiling ng Type A meeting upang suriin ang aming pamamaraan sa FDA. Isang blinded sample size re-estimation ng APOLLO study ang isinagawa noong Enero at walang kinakailangang pagbabago sa sample size batay sa pagsusuri ng istatistika. Mayroong malaking sigasig mula sa mga pasyente at doktor sa APOLLO trial, dahilan upang makumpleto ng Disc ang enrollment ng trial noong Marso 2026, ilang buwan nang mas maaga kaysa inaasahan. Sa pagtatapos ng APOLLO, magsusumite ang Disc ng tugon sa CRL at umaasa ng napapanibagong desisyon mula sa FDA pagsapit ng kalagitnaan ng 2027. Ang Disc ay may tinatayang $791 milyon noong Disyembre 31, 2025 sa hindi pa na-audit na cash, cash equivalents, at marketable securities at nananatiling may gabay na magbibigay ng runway hanggang 2029.

Magho-host ang Disc Medicine ng tawag para sa mga investor sa ganap na 8 am ET sa Martes, Pebrero 17

upang talakayin ang kinalabasan na ito. Mangyaring magparehistro para sa event sa Events and Presentations page ng website ng Disc ( ).

Ang kopya ng CRL ay isasama sa isang Form 8-K na isusumite sa Securities and Exchange Commission, na magiging maa-access sa ir.discmedicine.com.

Tungkol sa Bitopertin

Ang Bitopertin ay isang investigational, clinical-stage, orally administered inhibitor ng glycine transporter 1 (GlyT1) na idinisenyo upang i-modulate ang heme biosynthesis. Ang GlyT1 ay isang membrane transporter na makikita sa mga umuunlad na pulang selula ng dugo at kinakailangan upang magbigay ng sapat na glycine para sa heme biosynthesis at suportahan ang erythropoiesis. Ipinapaunlad ng Disc ang bitopertin bilang potensyal na lunas para sa iba't ibang sakit sa dugo kabilang ang erythropoietic porphyrias, kung saan maaari itong maging unang therapy na tunay na nakakaapekto sa sakit. Ang Bitopertin ay pinag-aralan na sa maraming clinical trial sa mga pasyente ng EPP, kabilang ang Phase 2 open-label BEACON trial, ang Phase 2 double-blind, placebo-controlled AURORA trial, isang open-label extension HELIOS trial, at ang confirmatory Phase 3 double-blind, placebo-controlled APOLLO trial.

Ang Bitopertin ay isang investigational agent at hindi pa aprubadong gamitin bilang therapy saan mang hurisdiksyon sa buong mundo. Nakuha ng Disc ang global rights sa bitopertin sa ilalim ng lisensya mula sa Roche noong Mayo 2021.

Tungkol sa Disc Medicine

Ang Disc Medicine (NASDAQ:IRON) ay isang biopharmaceutical na kumpanya na nakatuon sa pagtuklas, pag-unlad, at komersyalisasyon ng mga makabagong lunas para sa mga pasyenteng may malulubhang sakit sa dugo. Bumubuo kami ng portfolio ng mga makabago at potensyal na first-in-class na therapeutic candidates na naglalayong tugunan ang malawak na hanay ng mga sakit sa dugo sa pamamagitan ng pag-target sa pangunahing mga biological pathway ng red blood cell biology, partikular ang heme biosynthesis at iron homeostasis. Para sa karagdagang impormasyon, mangyaring bisitahin ang .