Clene wydaje list do akcjonariuszy podkreślający nadchodzące katalizatory CNM-Au8 na 2026 rok

• Kapitał operacyjny wystarczający do czwartego kwartału 2026 roku 
• Osobiste spotkanie FDA typu C zaplanowane na koniec pierwszego kwartału 2026 roku w celu omówienia najnowszych danych CNM-Au8 złożonych pod koniec 2025 roku
• Przewidywane złożenie Wniosku o Rejestrację Nowego Leku (NDA) do FDA dla CNM-Au8 poprzez przyspieszoną ścieżkę regulacyjną w drugim kwartale 2026 roku
• Możliwość akceptacji NDA przez FDA i wyznaczenia daty PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) w drugiej połowie 2026 roku

SALT LAKE CITY, 24 lutego 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (Nasdaq: CLNN) (wraz ze swoimi spółkami zależnymi, „Clene” lub „Spółka”) oraz jej w pełni zależna spółka Clene Nanomedicine Inc., biotechnologiczna firma na etapie badań klinicznych koncentrująca się na poprawie zdrowia mitochondriów i ochronie funkcji neuronalnych w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, w tym stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) i stwardnienia rozsianego (MS), dziś opublikowała list do akcjonariuszy przedstawiający kluczowe, przewidywane kamienie milowe regulacyjne i kliniczne dla CNM-Au8

w 2026 roku.

List CEO do Akcjonariuszy

Spoglądając na nadchodzący rok, pragnę wyrazić moją szczerą wdzięczność za Wasze nieustające wsparcie dla Clene. Jako założyciel i CEO z ponad 12-letnim doświadczeniem w zarządzaniu firmą, kieruje mną misja Clene, aby opracowywać skuteczne i bezpieczne terapie chorób neurodegeneracyjnych, szczególnie poprzez nasze skupienie na ALS.

Po zakończeniu licznych badań klinicznych fazy 2 oraz kontynuowanym wsparciu programów rozszerzonego dostępu (open label), leczono już ponad 800 pacjentów CNM-Au8, naszą doustną zawiesiną nanokryształów, co stanowi jeden z największych zbiorów doświadczeń klinicznych w ALS. Wnioski i dane, które zebraliśmy, stawiają nas w ekscytującym i kluczowym momencie rozwoju.

Wystarczające środki pieniężne na prowadzenie działalności do czwartego kwartału 2026 roku

W styczniu zakończyliśmy nadsubskrybowaną ofertę bezpośrednią o wartości ponad 28 milionów dolarów. Pierwsza transza przekraczająca 6 milionów dolarów powinna zapewnić środki na działalność do czwartego kwartału 2026 roku, wystarczające na czas do ewentualnej decyzji FDA o akceptacji NDA. Dwie potencjalne dodatkowe transze finansowania o łącznej wartości ponad 22 milionów dolarów zostały zaplanowane na momenty zgodne z akceptacją NDA i kamieniami milowymi związanymi z zatwierdzeniem FDA, co zapewni Spółce wystarczający kapitał do 2027 roku. Jesteśmy ogromnie wdzięczni naszym inwestorom za ich niezachwianą wiarę w wartość naszych programów.

Kolejne kroki regulacyjne i katalizatory 2026 roku

Od końca 2024 roku prowadzimy ścisłą współpracę z działem neurologii FDA w sprawie CNM-Au8. Nasze rozmowy zaowocowały zaplanowaniem osobistego spotkania FDA typu C do końca tego kwartału, by omówić dane zawarte w naszym obszernym pakiecie informacyjnym złożonym pod koniec 2025 roku. Oczekujemy na otrzymanie protokołu z tego spotkania FDA na początku drugiego kwartału, a Spółka jest gotowa złożyć Wniosek o Rejestrację Nowego Leku (NDA) do FDA dla CNM-Au8 poprzez przyspieszoną ścieżkę regulacyjną w drugim kwartale 2026 roku. Akceptacja NDA przez FDA i wyznaczenie daty PDUFA dla decyzji regulacyjnej w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania może nastąpić w drugiej połowie 2026 roku, z potencjalnym zatwierdzeniem komercyjnym w 2027 roku.

W oparciu o znaczenie naszych danych klinicznych oraz zaangażowanie z FDA, uważamy, że CNM-Au8 jest dobrze dopasowany do przyspieszonej ścieżki zatwierdzania, jak opisano poniżej:

1.   Wydłużone przeżycie i związane z tym spadki biomarkerów neurodegeneracji:

Zgromadziliśmy obszerne dane kliniczne wykazujące wydłużone przeżycie w ALS związane z leczeniem CNM-Au8 w dawce 30 mg. Przeżycie jest kluczowe w ALS, śmiertelnej chorobie o medianie długości życia po diagnozie wynoszącej około 2-4 lata. CNM-Au8 spowodował istotne statystycznie i klinicznie zmniejszenie ryzyka śmierci oraz spowolnienie pogorszenia klinicznego, zarówno jako wcześniej określone wtórne i/lub eksploracyjne punkty końcowe w badaniach klinicznych, jak i utrzymane korzyści w rozszerzonych programach open label. Te dowody na wydłużenie przeżycia przy leczeniu CNM-Au8 były powiązane ze statystycznie istotnymi spadkami poziomów biomarkerów związanych z ALS, takich jak lekki łańcuch neurofilamentu (NfL) oraz kwaśne białko glejowe (GFAP), kluczowe wskaźniki uszkodzenia i degeneracji komórek nerwowych i glejowych, dostarczając biologicznych podstaw dla obniżonego ryzyka śmiertelności. Uważamy, że te skumulowane wyniki w zakresie zweryfikowanych biomarkerów neurodegeneracji wspierają NfL jako realny zastępczy punkt końcowy dla przyspieszonego zatwierdzenia przez FDA CNM-Au8. Warto zaznaczyć, że zmiana biomarkera NfL została niedawno wykorzystana do przyspieszonego zatwierdzenia przez FDA innego leku na ALS, i sądzimy, że te dane odpowiedzą na oczekiwania agencji dotyczące powiązania redukcji NfL z korzyścią kliniczną. Ponadto Clene dostarczyło również uzupełniające dowody, by odnieść się do proponowanych przez FDA ram potencjalnego przyspieszonego zatwierdzenia, jak opisano w naszych wcześniejszych protokołach ze spotkań z FDA, o których informowaliśmy publicznie.

2.   Korzystny profil bezpieczeństwa i stosunku korzyści do ryzyka:

Nowatorska, czysta zawiesina nanoterapeutyczna CNM-Au8, doustny płyn spożywany codziennie przez pacjentów, mający smak wody, wykazała spójny profil bezpieczeństwa i tolerancji. We wszystkich naszych badaniach klinicznych oraz programach rozszerzonego dostępu, obejmujących już ponad 1000 pacjento-lat leczenia, profil zdarzeń niepożądanych został oceniony jako głównie łagodny do umiarkowanego. Dodatkowo, nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z CNM-Au8, ani żadnych sygnałów bezpieczeństwa przy długotrwałym stosowaniu. Ten łagodny profil tolerancji powinien być istotny dla FDA przy rozważaniu profilu korzyści do ryzyka związanego z leczeniem CNM-Au8. Co więcej, istnieje precedens regulacyjny w ALS, gdzie inne leki badawcze o zredukowanym profilu tolerancji zostały przyspieszone do zatwierdzenia wyłącznie na podstawie danych skuteczności z fazy 2.

3.   Potwierdzające badanie RESTORE-ALS fazy 3 planowane do rozpoczęcia później w 2026 roku:

Aby potwierdzić korzyść przeżyciową obserwowaną przy leczeniu CNM-Au8 30 mg w kilku badaniach fazy 2 oraz spełnić wymagania FDA dotyczące przyspieszonej ścieżki zatwierdzania, planujemy rozpoczęcie podawania pierwszemu pacjentowi w naszym potwierdzającym badaniu RESTORE-ALS fazy 3 jeszcze w tym roku. Badanie będzie podwójnie zaślepioną, kontrolowaną placebo próbą fazy 3 oceniającą wpływ CNM-Au8 na przeżycie i wydarzenia pogorszenia klinicznego w ALS. Protokół projektu badania został już omówiony i poddany przeglądowi przez FDA.

Nasze zaangażowanie w społeczność ALS pozostaje niezachwiane:

Opracowywanie CNM-Au8 odbywa się w wyjątkowo współpracy z wieloma interesariuszami. Przez niemal dekadę byliśmy zaangażowani w społeczność ALS, w tym wiodących naukowców, lekarzy prowadzących leczenie, rzeczników choroby, organizacje non-profit związane z ALS oraz setki pacjentów i ich opiekunów. CNM-Au8 jest dobrze znane wielu z tych interesariuszy. CNM-Au8 jest również dobrze znane regulatorom z FDA i nie możemy się doczekać, aby zaprezentować im naszą silną bazę dowodową potwierdzającą skuteczność CNM-Au8 pod koniec pierwszego kwartału 2026 roku. Spodziewamy się, że całość naszych danych dotyczących biomarkerów, przeżycia i analiz bioanalitycznych wspierających CNM-Au8, w połączeniu z korzystnym profilem tolerancji leku oraz znaczącą niezaspokojoną potrzebą w ALS, będzie niezwykle przekonująca w naszych nadchodzących rozmowach z FDA w sprawie rozważenia przyspieszonej ścieżki zatwierdzania.  

Inne obiecujące wskazania „pipeline-in-a-product” rozwijane w 2026 roku:

CNM-Au8 wykazało również obiecujące korzyści kliniczne w MS i chorobie Parkinsona. W naszym programie MS planujemy kontynuować dynamikę z 2025 roku, uwzględniając uwagi FDA, aby sfinalizować projekt badania klinicznego fazy 3 skoncentrowanego na funkcjach poznawczych w MS jako uzupełnienie standardowych terapii. Postrzegamy CNM-Au8 jako potencjalny „pipeline-in-a-product”, gdzie początkowe wskazanie ALS stanowi fundament dla znacznie większego rozwoju klinicznego w obszarze chorób neurodegeneracyjnych.

Dziękujemy za Wasze partnerstwo na tej drodze.

Z poważaniem,
Rob Etherington, Prezes i CEO, Clene, Inc.

O Clene
Clene Inc. (Nasdaq: CLNN), wraz ze swoimi spółkami zależnymi, „Clene” i w pełni zależną spółką Clene Nanomedicine, Inc., to firma biotechnologiczna na późnym etapie badań klinicznych koncentrująca się na poprawie zdrowia mitochondriów i ochronie funkcji neuronalnych w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, w tym stwardnienia zanikowego bocznego, choroby Parkinsona i stwardnienia rozsianego. CNM-Au8

 jest badanym, pierwszym w swojej klasie lekiem poprawiającym przeżywalność i funkcję komórek ośrodkowego układu nerwowego poprzez mechanizm ukierunkowany na funkcję mitochondriów i szlak NAD, jednocześnie redukując stres oksydacyjny. CNM-Au8  jest federalnie zarejestrowanym znakiem towarowym Clene Nanomedicine, Inc. Firma ma siedzibę w Salt Lake City, Utah, a działalność B+R oraz produkcyjna znajduje się w stanie Maryland.

O CNM-Au8

CNM-Au8 to doustna zawiesina nanokryształów złota opracowana w celu przywrócenia zdrowia i funkcji neuronów poprzez zwiększenie produkcji i wykorzystania energii. Katalitycznie aktywne nanokryształy CNM-Au8 napędzają kluczowe reakcje wytwarzania energii w komórkach, umożliwiając neuroprotekcję i remielinizację poprzez zwiększenie odporności neuronów i komórek glejowych na stresory związane z chorobą. CNM-Au8  jest federalnie zarejestrowanym znakiem towarowym Clene Nanomedicine, Inc.