Ultragenyx оголошує про прийняття та пріоритетний розгляд Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) заявки на біологічний ліцензійний препарат (BLA) для генної терапії DTX401 AAV при глікогенозі Іа типу (GSDIa)

PDUFA дата дії призначена на 23 серпня 2026 року

У разі схвалення, DTX401 стане першим лікуванням, яке усуває основну причину GDSIa

NOVATO, Каліфорнія, 23 лютого 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA або Агентство) прийняло до розгляду заявку на біологічну ліцензію (BLA) щодо схвалення генної терапії DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec) для лікування Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). FDA надало BLA статус пріоритетного розгляду та призначило дату дії згідно Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) на 23 серпня 2026 року.

«Сучасні дієтичні підходи до контролю GSDIa створюють надзвичайний тягар для пацієнтів і їхніх сімей, при цьому залишаючи значні медичні потреби, включаючи ризик потенційно небезпечних для життя епізодів гострої гіпоглікемії та накопичення довгострокових ускладнень протягом життя», – сказав Ерік Кромбез, доктор медичних наук, головний медичний директор Ultragenyx. «У разі схвалення, DTX401 стане першим лікуванням, яке усуває корінну причину захворювання. Ми вдячні FDA за своєчасне прийняття BLA і будемо продовжувати співпрацювати з Агентством протягом усього процесу розгляду».

BLA базується на даних ґрунтовної клінічної програми, яка включає 52 пролікованих пацієнтів та до шести років спостереження. Раніше оголошені дані з рандомізованого, подвійного сліпого, плацебо-контрольованого дослідження фази 3 GlucoGene демонструють, що пацієнти, які отримували DTX401, відчули значне і клінічно важливе скорочення як кількості, так і частоти щоденного споживання кукурудзяного крохмалю, зберігаючи при цьому низький рівень гіпоглікемії, покращений рівень еуглікемії та покращену толерантність до голодування. Ці клінічні переваги призвели до суттєвого покращення якості життя, що визначалося за шкалою Patient Global Impression of Change (PGIC). DTX401 добре переносився і мав прийнятний профіль безпеки.

У разі схвалення, DTX401 буде повністю виготовлятися у США на новому заводі Ultragenyx з виробництва генної терапії у Бедфорді, Массачусетс.

Про DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)
DTX401 — це експериментальна генна терапія на основі AAV8, розроблена для забезпечення стабільної експресії та активності G6Pase під контролем нативного промотора, щоб забезпечити відповідь оброблених клітин печінки на нормальні гормональні сигнали для контролю глюкози, включаючи інсулін і кортизол. DTX401 вводиться як разова внутрішньовенна інфузія і, як показано в доклінічних дослідженнях, покращує активність G6Pase і знижує рівень глікогену в печінці, що є добре відомим біомаркером прогресування захворювання. DTX401 отримав статус препарату для лікування рідкісних дитячих захворювань, сиротного препарату, Fast Track та статус розвиненої терапії регенеративної медицини (RMAT) від FDA США, а також статуси сиротного препарату і PRIority MEdicines (PRIME) від Європейського агентства з лікарських засобів.

Про Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
GSDIa — це рідкісне, серйозне та загрозливе для життя захворювання, спричинене вродженою помилкою метаболізму вуглеводів через патогенні варіанти гена G6PC, який кодує G6Pase, фермент, що критично важливий для вивільнення глюкози з глікогену та інших метаболічних джерел. Дефіцит активності G6Pase призводить до важкої гіпоглікемії під час періодів голодування між прийомами їжі та вночі, а також до надмірного накопичення глікогену в печінці, метаболічних порушень та інших ускладнень, пов’язаних із захворюванням. Кукурудзяний крохмаль є критично важливим у контролі GSDIa протягом дня і ночі, забезпечуючи екзогенне джерело глюкози для запобігання раптовим і тяжким падінням рівня глюкози в плазмі; однак сучасні стратегії управління несуть значний тягар для пацієнтів і сімей. Затверджених фармакологічних терапій не існує. За оцінками, GSDIa вражає приблизно 6 000 людей у ​​регіонах із комерційним доступом до лікування.

Про Ultragenyx
Ultragenyx — це біофармацевтична компанія, яка прагне надати пацієнтам нові терапії для лікування серйозних рідкісних і ультрарідкісних генетичних захворювань. Компанія створила різноманітний портфель затверджених ліків і кандидатів на лікування, спрямованих на захворювання з високою незадоволеною медичною потребою та чіткою біологією, для яких зазвичай не існує затверджених терапій, що лікують основну причину захворювання.

Компанією керує команда менеджерів із досвідом у розробці та комерціалізації терапій для рідкісних захворювань. Стратегія Ultragenyx базується на часово- та економічно ефективній розробці лікарських засобів, з метою якнайшвидшої доставки безпечних та ефективних терапій пацієнтам.

Прогнозні заяви та використання цифрових медіа
За винятком історичної інформації, що міститься тут, питання, викладені у цьому пресрелізі, включаючи заяви щодо очікувань і прогнозів Ultragenyx щодо майбутніх операційних результатів і фінансових показників, бізнес-плани та цілі щодо DTX401, очікування щодо переносимості та безпеки DTX401, очікування щодо достатності клінічних даних для підтримки заявки на маркетинг і схвалення DTX401, потенційний час і успіх, маркетингову заявку та інші нормативні схвалення для DTX401, очікування щодо термінів отримання потенційного схвалення DTX401, очікування щодо поширеності пацієнтів DTX401, майбутні регуляторні взаємодії, очікування щодо здатності компанії вирішити з FDA питання у листі з повною відповіддю, а також цінності, яку принесе DTX401, і майбутні клінічні та регуляторні події щодо DTX401, є прогнозними заявами у значенні положень "безпечної гавані" Private Securities Litigation Reform Act 1995 року. Такі прогнозні заяви містять істотні ризики та невизначеності, які можуть призвести до того, що наші програми клінічної розробки, співпраця з третіми сторонами, майбутні результати, діяльність або досягнення будуть суттєво відрізнятися від тих, що виражені чи маються на увазі у прогнозних заявах. Такі ризики та невизначеності включають, зокрема, невизначеність клінічної розробки лікарських засобів, непередбачуваність і тривалість процесу отримання регуляторних схвалень, здатність компанії успішно розробити DTX401, здатність компанії досягти запланованих цілей розвитку у передбачені терміни, ризики, пов’язані з несприятливими побічними ефектами, ризики, пов’язані зі залежністю від сторонніх партнерів для виконання певних дій від імені компанії, обмежений досвід компанії у керуванні власним виробничим підприємством, здатність компанії та її сторонніх виробників дотримуватися нормативних вимог, нашу здатність успішно керувати розширенням компанії, затримки або несподівані витрати та інші несприятливі наслідки, пов’язані з нещодавно оголошеним планом стратегічної реструктуризації, менші, ніж очікувалося, ринкові можливості для продуктів і кандидатів компанії, виробничі ризики, конкуренція з боку інших терапій або продуктів, а також інші питання, які можуть вплинути на достатність існуючих грошових коштів, еквівалентів грошових коштів і короткострокових інвестицій для фінансування діяльності, майбутні операційні результати та фінансові показники компанії, терміни проведення клінічних випробувань і отримання результатів, а також наявність чи комерційний потенціал продуктів та кандидатів на лікарські засоби Ultragenyx. Ultragenyx не бере на себе зобов’язань оновлювати або змінювати будь-які прогнозні заяви.