ACAD оголошує новий розгляд після рішення CHMP щодо препарату від синдрому Ретта в Європі

Acadia Pharmaceuticals зіткнулася з невдачею в ЄС щодо препарату від синдрому Ретта

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) отримала офіційну негативну рекомендацію від Комітету з лікарських засобів для людини (CHMP), підрозділу Європейського агентства з лікарських засобів (EMA), щодо схвалення trofinetide для лікування синдрому Ретта у пацієнтів віком від двох років та старше в рамках Європейського Союзу.

Цей результат був очікуваним, оскільки Acadia раніше отримала повідомлення про несприятливу тенденцію в оцінці CHMP її заявки на маркетинг trofinetide на початку цього року. Після офіційного рішення Acadia ретельно розглянула причини відмови CHMP і має намір подати запит на повторний перегляд. Ця регуляторна перешкода відклала можливість отримання схвалення trofinetide в Європі.

Хоча ключове клінічне дослідження LAVENDER досягло основної та ключових вторинних цілей, CHMP навела кілька причин для відмови. Серед них — враження, що користь trofinetide після 12 тижнів є відносно помірною; що не всі основні симптоми синдрому Ретта були охоплені дослідженням; і що відхід пацієнтів протягом часу міг вплинути на довгострокові результати. Acadia розглядає цей зворотний зв'язок як конструктивний для підготовки до наступних етапів регуляторного процесу.

Що таке синдром Ретта

Синдром Ретта — це рідкісний неврологічний розлад, що вражає приблизно одну з 10 000–15 000 дівчат у світі. Спочатку діти розвиваються нормально, але симптоми зазвичай проявляються між шостим і вісімнадцятим місяцями життя, за якими слідує втрата раніше здобутих навичок. Хоча можлива певна стабілізація, більшість пацієнтів з часом стикаються з прогресуючими моторними порушеннями.

Статус trofinetide у Сполучених Штатах

У 2023 році FDA схвалило trofinetide як першу та єдину терапію для синдрому Ретта серед дорослих і дітей віком від двох років. Препарат продається під торговою маркою Daybue на ринку США.

За останні шість місяців ціна акцій Acadia знизилася на 10,9%, в той час як ширша біомедична та генетична галузь зросла на 19,7%.

Джерело зображення: Zacks Investment Research

Перспективи зростання для продуктів Acadia на ринку

Попри нещодавні регуляторні проблеми, Acadia позиціонується для стабільного зростання, значною мірою завдяки своїм основним продуктам Nuplazid та Daybue на території Сполучених Штатів. Компанія прогнозує сумарні чисті продажі близько $1,7 мільярда до 2028 року, з $1 мільярдом від Nuplazid і $700 мільйонів від Daybue.

• Nuplazid — єдиний засіб, схвалений FDA для лікування галюцинацій та марень, пов'язаних з психозом при хворобі Паркінсона у США. Продукт охороняється патентами до 2038 року, захищаючи його позиції на ринку. У 2025 році Nuplazid приніс $680,1 млн доходу, що на 12% більше, ніж попереднього року, переважно завдяки збільшенню обсягів продажів.
• Daybue показав обнадійливу динаміку з моменту запуску у 2023. У 2025 році продажі склали $391,4 млн, також підвищившись на 12% порівняно з минулим роком, оскільки все більше пацієнтів почало використовувати цей засіб.

У кінці 2025 року FDA схвалило Daybue Stix (trofinetide) для орального розчину — це порошок без барвників та консервантів — для лікування синдрому Ретта у дорослих та дітей від двох років. Нова формула розширює лінійку Daybue, яка залишається єдиною схваленою FDA для цієї хвороби.

Acadia планує обмежений запуск Daybue Stix на початку 2026 року, а ширше розповсюдження очікується у наступному кварталі. Компанія продовжить пропонувати оригінальний оральний розчин разом із новим порошком, зміцнюючи свої позиції у сфері лікування синдрому Ретта.

ACADIA Pharmaceuticals: Тенденції цін і консенсус аналітиків

Щоб отримати додаткову інформацію, перегляньте графік ціни й консенсусу ACADIA Pharmaceuticals Inc. або перегляньте останню котировку.

Рейтинги аналітиків і визначні біотехнологічні акції

Acadia наразі має рейтинг Zacks Rank #3 (Утримувати).

Інші високо оцінені акції біотехнологій:

• USANA Health Sciences (USNA)
• Catalyst Pharmaceuticals (CPRX)
• ALX Oncology Holdings (ALXO)

USNA та CPRX обидві мають рейтинг Zacks Rank #1 (Сильна купівля), а ALXO має рейтинг Zacks Rank #2 (Купувати). Повний список акцій з рейтингом Zacks #1 на сьогодні — тут.

• Прогнози EPS USANA Health Sciences на 2026 рік зросли з $1,90 до $2,00 за останні два місяці, але акції компанії впали на 38,7% за шість місяців. Компанія перевершила очікування прибутку у трьох з останніх чотирьох кварталів із середнім сюрпризом 21,92%.
• Прогнози EPS Catalyst Pharmaceuticals на 2026 рік збільшилися з $2,54 до $2,59 за останні 60 днів, і акції зросли на 20,8% за шість місяців. Компанія перевершила очікування прибутку у всіх чотирьох недавніх кварталах, із середнім позитивним сюрпризом 35,19%.
• Прогнозовані втрати на акцію ALX Oncology Holdings на 2026 рік покращилися з $1,21 до $0,88 за останні два місяці, а акції зросли на 91,6% за шість місяців. Однак компанія не досягла очікувань прибутків у кожному з останніх чотирьох кварталів, із середнім негативним сюрпризом 12,82%.

Спеціальний звіт: Виграти на наступному бумі штучного інтелекту

Наступний етап інновацій у сферах штучного інтелекту обіцяє створити значні можливості для ранніх інвесторів, потенційно додавши трильйони до глобальної економіки та трансформуючи численні галузі.

Ті, хто вклав у компанії на кшталт Nvidia у правильний момент, побачили неймовірний прибуток. Однак стрімке зростання першої хвилі акцій AI може скоро призупинитися, відкриваючи шлях новим інноваційним фірмам для наступного етапу розвитку.

Звіт Zacks AI Boom 2.0: Друга хвиля виділяє чотири маловідомі компанії, які можуть стати лідерами в нову епоху зростання AI.

Завантажте звіт AI Boom 2.0 безкоштовно >>

Для найновіших рекомендацій від Zacks Investment Research ви також можете отримати 7 найкращих акцій на наступні 30 днів. Отримайте безкоштовний звіт тут.

Додаткові безкоштовні аналітичні звіти по акціях

• Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX): Безкоштовний аналітичний звіт по акціях
• USANA Health Sciences, Inc. (USNA): Безкоштовний аналітичний звіт по акціях
• ACADIA Pharmaceuticals Inc. (ACAD): Безкоштовний аналітичний звіт по акціях
• ALX Oncology Holdings Inc. (ALXO): Безкоштовний аналітичний звіт по акціях

Читайте оригінальну статтю на Zacks Investment Research.

Для отримання більше аналітики відвідайте Zacks Investment Research.