ACAD、ヨーロッパにおけるレト症候群治療薬に対するCHMPの決定を受けて新たな審査を発表

Acadia PharmaceuticalsがEUにおけるRett症候群治療薬の承認で後退

Acadia Pharmaceuticals（ACAD）は、欧州医薬品庁（EMA）の一部である医薬品ヒト使用委員会（CHMP）から、欧州連合内で2歳以上の患者のRett症候群治療に対するtrofinetideの承認について正式な否定的勧告を受けました。

この結果は予想されていたもので、Acadiaは以前に今年初め、CHMPによるtrofinetideの販売申請評価の不利な傾向を通知されていました。公式決定後、AcadiaはCHMPによる拒否理由を徹底的に精査し、再審査を求める意向です。この規制上の障壁により、trofinetideの欧州承認の可能性が延期されました。

重要なLAVENDER臨床試験が主要および重要な副次的目標を達成したものの、CHMPは複数の懸念を拒否理由として挙げています。これには、12週間後のtrofinetideの利益が存在するものの比較的控えめであると認識されたこと、Rett症候群のすべての主要症状が試験で扱われていなかったこと、患者の離脱が長期結果に影響を与えた可能性があることなどがあります。Acadiaはこのフィードバックを次の規制プロセスに向けて建設的なものとして受け止めています。

Rett症候群について

Rett症候群は希少な神経障害であり、世界中で約10,000～15,000人に1人の女児が影響を受けます。子供たちは最初は正常に発達しますが、多くの場合、症状は生後6～18ヶ月で現れ、以前獲得した能力が失われます。ある程度安定化することもありますが、多くの患者は時間とともに運動障害が進行します。

Trofinetideの米国での状況

2023年、FDAはtrofinetideを成人および2歳以上の子供のRett症候群治療薬として初めて承認しました。この薬剤は米国市場でDaybueというブランド名で販売されています。

過去6ヶ月間で、Acadiaの株価は10.9％下落し、バイオメディカル・遺伝業界全体の19.7％上昇に対して対照的な動きとなっています。

画像提供元：Zacks Investment Research

Acadia販売製品の成長見通し

最近の規制上の課題にもかかわらず、Acadiaは米国での主力製品NuplazidとDaybueによって持続的な成長が見込まれています。同社は2028年までに両製品合計で約17億ドルの純売上を見込んでおり、Nuplazidが10億ドル、Daybueが7億ドルを寄与すると予測しています。

• Nuplazidは米国でParkinson病精神症の幻覚・妄想治療薬として唯一FDA認可を受けており、2038年まで特許で市場地位が保護されています。2025年にはNuplazidが6億801万ドルの収益を上げ、前年比12％増加しました。これは主に販売量の増加によるものです。
• Daybueは2023年の発売以来、有望な普及を見せています。2025年には売上が3億9140万ドルに達し、前年から12％増加、より多くの患者が治療を開始しています。

2025年後半、FDAはDaybue Stix（trofinetide）の無着色・防腐剤不使用の粉末型経口溶液を、成人および2歳以上の子供のRett症候群治療薬として承認しました。この新しい製剤はDaybue製品ラインを拡大し、この疾患に対して引き続き唯一のFDA承認オプションとなっています。

Acadiaは2026年初頭にDaybue Stixの限定発売を予定しており、その翌四半期にはより広く流通させる計画です。従来の経口溶液も新粉末剤と併売し、Rett症候群治療分野での存在感をさらに強化します。

Acadia Pharmaceuticals：株価動向とアナリストのコンセンサス

詳細はAcadia Pharmaceuticals Inc.の価格コンセンサスチャートまたは最新の株価を参照してください。

アナリスト評価と注目すべきバイオテック株

Acadiaは現在、Zacksランク#3（ホールド）です。

その他高評価のバイオテック株は以下の通り：

• USANA Health Sciences（USNA）
• Catalyst Pharmaceuticals（CPRX）
• ALX Oncology Holdings（ALXO）

USNAとCPRXはともにZacksランク#1（ストロングバイ）、ALXOはZacksランク#2（バイ）です。今日のZacksランク#1銘柄リストはここからご覧ください。

• USANA Health Sciencesの2026年EPS予測は過去2ヶ月で1.90ドルから2.00ドルに増加しましたが、株価は過去6ヶ月で38.7％下落しています。同社は直近4四半期中3回、利益予想を上回っており、平均サプライズは21.92％でした。
• Catalyst Pharmaceuticalsの2026年EPS予測は過去60日で2.54ドルから2.59ドルに増加、株価は6ヶ月で20.8％上昇しています。直近4四半期すべてで利益予想を上回り、平均サプライズは35.19％です。
• ALX Oncology Holdingsの2026年1株当たり予想損失は過去2ヶ月で1.21ドルから0.88ドルに改善、株価は6ヶ月で91.6％急騰しています。ただし直近4四半期すべてで利益予想を下回り、平均負のサプライズは12.82％でした。

特別レポート：次のAIブームのチャンスを活かす

人工知能イノベーションの次段階は、早期投資家にとって膨大な機会をもたらし、世界経済に数兆ドルをもたらし、様々な産業を変革すると予想されています。

Nvidiaなどの企業に適切なタイミングで投資した人々は驚くべきリターンを得ました。しかし、AI株第一波の急成長は間もなく頭打ちになり、次の拡大段階を牽引する新たな革新企業群の台頭を迎えようとしています。

ZacksのレポートAI Boom 2.0：第二波では、次世代AI成長のリーダーとなり得る4つのあまり知られていない企業を取り上げています。

AI Boom 2.0レポートを無料でダウンロードする>>

Zacks Investment Researchによる最新株式推奨も、次の30日間で最良の7銘柄を無料で閲覧できます。こちらから無料レポートを入手できます。

追加の無料株分析レポート

• Catalyst Pharmaceuticals, Inc.（CPRX）：無料株分析レポート
• USANA Health Sciences, Inc.（USNA）：無料株分析レポート
• ACADIA Pharmaceuticals Inc.（ACAD）：無料株分析レポート
• ALX Oncology Holdings Inc.（ALXO）：無料株分析レポート

元記事はZacks Investment Researchでご覧ください。

さらに詳しくはZacks Investment Researchにアクセスしてください。