Inanunsyo ng Ultragenyx ang pagtanggap at priority review ng U.S. FDA para sa Biologics License Application (BLA) ng DTX401 AAV Gene Therapy para sa Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)

Itinakda ang petsa ng aksyon ng PDUFA sa Agosto 23, 2026

Kung aprubado, ang DTX401 ang magiging unang paggamot para tugunan ang pinagmumulan ng GDSIa

NOVATO, Calif., Peb. 23, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inanunsyo ngayon ng Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) na tinanggap ng U.S. Food and Drug Administration (FDA o ang Ahensya) para sa pagsusuri ang Biologics License Application (BLA) na humihiling ng pag-apruba ng DTX401 AAV gene therapy (pariglasgene brecaparvovec) para sa paggamot ng Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). Iginawad ng FDA ang BLA Priority Review at itinakda ang Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) na petsa ng aksyon sa Agosto 23, 2026.

"Ang kasalukuyang mga estratehiya sa pagkain upang pamahalaan ang GSDIa ay naglalagay ng matinding pasanin sa mga indibidwal at pamilya habang iniiwan pa rin ang mga pasyente na may mahahalagang pangangailangang medikal, kabilang ang panganib ng mga potensyal na nakakamatay na insidente ng matinding hypoglycemia at akumulasyon ng mga pangmatagalang komplikasyon habang tumatagal," sabi ni Eric Crombez, M.D., chief medical officer sa Ultragenyx. "Kung maaaprubahan, ang DTX401 ang magiging unang paggamot na tutugon sa ugat ng sakit. Pinahahalagahan namin ang maagap na pagtanggap ng FDA sa BLA at patuloy kaming makikipagtulungan sa Ahensya sa buong proseso ng pagsusuri nito."

Ang BLA ay batay sa datos mula sa isang masusing klinikal na programa sa pag-unlad na kinabibilangan ng 52 pasyenteng ginamot at hanggang anim na taon ng follow-up. Ang dati nang inanunsyong datos mula sa randomized, double-blind, placebo-controlled na Phase 3 GlucoGene na pag-aaral ay nagpapakita na ang mga pasyenteng ginamot ng DTX401 ay nakaranas ng makabuluhan at klinikal na mahalagang pagbawas sa parehong dami at dalas ng araw-araw na paggamit ng cornstarch habang pinananatili ang mababang antas ng hypoglycemia, pinahusay na antas ng euglycemia, at pinahusay na fasting tolerance. Ang mga klinikal na benepisyo na ito ay nagresulta sa makabuluhang pagbuti sa iniulat ng pasyente na kalidad ng buhay, gaya ng nasusukat sa Patient Global Impression of Change (PGIC) scale. Ang DTX401 ay mahusay na natolerate, na may katanggap-tanggap na profile sa kaligtasan.

Kung maaaprubahan, ang DTX401 ay gagawin nang buo sa loob ng U.S. sa bagong Ultragenyx gene therapy manufacturing facility sa Bedford, Massachusetts.

Tungkol sa DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)
Ang DTX401 ay isang investigational na AAV8 gene therapy na idinisenyo upang maghatid ng matatag na ekspresyon at aktibidad ng G6Pase sa ilalim ng kontrol ng native promoter upang pahintulutan ang mga ginamot na selula ng atay na tumugon sa normal na hormonal signals na nilalayon upang pamahalaan ang glucose, kabilang ang insulin at cortisol. Ang DTX401 ay ibinibigay bilang isang solong intravenous infusion at ipinakita sa mga preclinical na pag-aaral na mapabuti ang G6Pase activity at mabawasan ang hepatic glycogen levels, isang kilalang biomarker ng pag-usad ng sakit. Ang DTX401 ay nabigyan ng Rare Pediatric Disease designation, orphan drug designation, Fast Track designation, at regenerative medicine advanced therapy (RMAT) designation mula sa U.S. FDA, gayundin ng orphan drug at PRIority MEdicines (PRIME) designations mula sa European Medicines Agency.

Tungkol sa Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
Ang GSDIa ay isang bihira, malubha, at nagbabantang-buhay na sakit dahil sa inborn error ng carbohydrate metabolism na dulot ng pathogenic variants ng G6PC gene, na nag-encode ng G6Pase, isang enzyme na kritikal para sa pagpapakawala ng glucose mula sa glycogen at iba pang metabolic sources. Ang kakulangan ng G6Pase activity ay nagreresulta sa matinding hypoglycemia sa mga panahon ng pag-aayuno sa pagitan ng pagkain at sa gabi, kasama ang sobrang hepatic glycogen storage, metabolic derangements, at iba pang komplikasyon kaugnay ng sakit. Ang cornstarch ay kritikal sa pamamahala ng GSDIa sa buong araw at gabi sa pagbibigay ng exogenous na pinagmumulan ng glucose upang maiwasan ang biglaan at matinding pagbaba ng plasma glucose levels; gayunpaman, ang kasalukuyang mga estratehiya sa pamamahala ay nagdudulot ng malaking pasanin sa mga pasyente at pamilya. Wala pang aprubadong pharmacologic therapies. Tinatayang apektado ng GSDIa ang humigit-kumulang 6,000 katao sa mga commercially accessible na heograpiya.

Tungkol sa Ultragenyx
Ang Ultragenyx ay isang biopharmaceutical na kumpanya na nakatuon sa pagdadala ng mga bagong therapy sa mga pasyente para sa paggamot ng mga seryoso, bihira, at ultra-bihirang genetic na sakit. Ang kumpanya ay nakabuo ng isang magkakaibang portfolio ng mga aprubadong gamot at kandidato sa paggamot na naglalayong tugunan ang mga sakit na may mataas na hindi natutugunang pangangailangang medikal at malinaw na biyolohiya, kung saan karaniwang walang aprubadong therapy na tumutugon sa pinagmulan ng sakit.

Ang kumpanya ay pinamumunuan ng isang management team na may karanasan sa pag-unlad at komersyalisasyon ng therapeutics para sa bihirang sakit. Ang estratehiya ng Ultragenyx ay nakabatay sa mabilis at cost-efficient na pag-unlad ng gamot, na may layuning makapaghatid ng ligtas at epektibong therapy sa mga pasyente sa pinaka-maagang panahon.

Pahayag na Tumatanaw sa Hinaharap at Paggamit ng Digital Media
Maliban sa mga impormasyong makasaysayan na nakapaloob dito, ang mga usaping isinasaad sa press release na ito, kabilang ang mga pahayag na may kaugnayan sa mga inaasahan at projection ng Ultragenyx hinggil sa hinaharap na resulta ng operasyon at pinansiyal na pagganap nito, mga plano ng negosyo at layunin para sa DTX401, mga inaasahan hinggil sa tolerability at kaligtasan ng DTX401, inaasahan hinggil sa sapat na klinikal na datos upang suportahan ang aplikasyon sa marketing at pag-apruba ng DTX401, potensyal na oras at tagumpay ng aplikasyon sa marketing at iba pang regulasyong pag-apruba para sa DTX401, mga inaasahan hinggil sa oras ng pagkatanggap ng potensyal na pag-apruba ng DTX401, inaasahan hinggil sa lawak ng mga pasyente ng DTX401, mga hinaharap na pakikipag-ugnayan sa regulasyon, inaasahan hinggil sa kakayahan ng kumpanya na maresolba kasama ang FDA ang mga obserbasyon sa complete response letter, at ang halagang malilikha ng DTX401, at mga hinaharap na klinikal at regulasyong pag-unlad para sa DTX401 ay mga pahayag na tumatanaw sa hinaharap sa loob ng kahulugan ng "safe harbor" provisions ng Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Ang mga ganitong pahayag na tumatanaw sa hinaharap ay naglalaman ng malalaking panganib at kawalang-katiyakan na maaaring maging sanhi ng aming mga programa sa pag-unlad ng klinikal, kolaborasyon sa mga ikatlong partido, mga hinaharap na resulta, pagganap o mga tagumpay ay malaki ang pagkakaiba mula sa mga ipinahayag o ipinahiwatig ng mga pahayag na tumatanaw sa hinaharap. Kabilang sa mga panganib at kawalang-katiyakan na ito, bukod sa iba pa, ang kawalang-katiyakan ng klinikal na pag-unlad ng gamot at hindi mahulaan at mahaba ang proseso ng pagkuha ng mga regulasyong pag-apruba, ang kakayahan ng kumpanya na matagumpay na ma-develop ang DTX401, ang kakayahan ng kumpanya na makamit ang mga inaasahang layunin ng pag-unlad sa inaasahang oras, mga panganib kaugnay ng masamang side effects, mga panganib kaugnay ng pag-asa sa mga ikatlong partner para magsagawa ng ilang aktibidad sa ngalan ng kumpanya, limitadong karanasan ng kumpanya sa pagpapatakbo ng sarili nitong pasilidad ng pagmamanupaktura, ang kakayahan ng kumpanya at ng mga ikatlong manufacturer nito na sumunod sa mga regulasyong kinakailangan, kakayahan naming matagumpay na pamahalaan ang pagpapalawak ng aming kumpanya, mga pagkaantala o hindi inaasahang gastos at iba pang hindi kanais-nais na epekto na may kaugnayan sa kamakailan lamang na inanunsyong strategic restructuring plan,  mas maliit kaysa sa inasahang oportunidad sa merkado para sa mga produkto at kandidato ng produkto ng kumpanya, mga panganib sa pagmamanupaktura, kumpetisyon mula sa ibang therapy o produkto, at iba pang mga bagay na maaaring makaapekto sa kasapatan ng kasalukuyang cash, cash equivalents at panandaliang pamumuhunan upang pondohan ang operasyon, mga hinaharap na resulta ng operasyon at pinansiyal na pagganap ng kumpanya, ang oras ng mga aktibidad ng klinikal na pagsubok at pag-uulat ng mga resulta mula rito, at ang availability o komersyal na potensyal ng mga produkto at kandidato ng gamot ng Ultragenyx. Walang obligasyon ang Ultragenyx na i-update o baguhin ang alinmang pahayag na tumatanaw sa hinaharap.