Nag-ulat ang UniQure (QURE) ng positibong datos mula sa Phase I/IIa AMT-191 para sa Fabry Disease, nagpapakita ng tuloy-tuloy na aktibidad ng enzyme

Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay isa sa mga pinaka-promising na mababang-presyo na stocks na mabibili ngayon. Noong Pebrero 6, iniulat ng UniQure ang positibong na-update na datos mula sa Phase I/IIa na pagsubok ng AMT-191, na isang gene therapy para sa Fabry disease. Lahat ng 11 pasyente sa tatlong magkaibang antas ng dosis ay nagpakita ng pagtaas ng aktibidad ng enzyme, kung saan ang pasyenteng pinakamatagal nang ginagamot ay nanatili sa mataas na antas na ito sa loob ng higit isang taon. Kapansin-pansin, ang mga antas ng enzyme ay mas mataas kaysa sa normal na saklaw, na nagpapakita ng malinaw na ugnayan sa pagitan ng natanggap na dosis at ng dami ng enzyme na nalikha.

Pinayagan ng paggamot ang 6 sa 11 pasyente na itigil ang kanilang regular na enzyme replacement therapy/ERT matapos matugunan ang mga partikular na klinikal na pamantayan. Kahit na itinigil ang ERT, nanatili ang matatag na antas ng lyso-Gb3, ang nakalalasong sangkap na karaniwang naiipon sa Fabry disease. Ipinapahiwatig nito na maaaring mapalitan ng isang beses na gene therapy ang panghabambuhay na bi-weekly na infusions para sa ilang pasyente.

Bagama't nagpapakita ng potensyal ang therapy, pansamantalang inihinto ng UniQure ang bagong dosing sa mid- at high-dose na mga grupo upang suriin ang ilang natuklasang isyu sa kaligtasan. Dalawang pasyente sa middle dose group ang nakaranas ng mataas na antas ng liver enzyme na itinuring bilang dose-limiting toxicities, bagamat parehong tumugon sa paggamot gamit ang steroid. Ang iba pang dati nang naiulat na seryosong insidente sa high-dose group ay kinabibilangan ng pananakit ng dibdib at stroke, bagamat ang ilan ay napag-alamang hindi kaugnay sa gamot na pinag-aaralan.

Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay gumagawa ng mga paggamot para sa mga pasyenteng dumaranas ng mga bihira at iba pang malulubhang sakit sa Estados Unidos.