Випробування MIRACLE від Moleculin дає попередній засліплений показник CRc у 40% (n=30)

, (Nasdaq: MBRX) (“Moleculin” або “Компанія”), сьогодні оголосила, що наближається до першого розкриття даних у ключовому дослідженні фази 2B/3 “MIRACLE” щодо Annamycin у комбінації з цитарабіном для лікування дорослих пацієнтів із гострим мієлоїдним лейкозом (AML), які є рефрактерними до або мають рецидив (R/R) після індукційної терапії (R/R AML), пролікувавши на сьогодні 35 пацієнтів і ще 11 перебувають на етапі скринінгу або ідентифіковані. Додаткових пацієнтів і надалі ідентифікують дослідники на місцях. Запланована кількість для першого розкриття даних — 45 пацієнтів, і компанія впевнена, що встигне пролікувати 45 пацієнта в Q1 2026 року, після чого відбудеться розкриття даних. Це оновлення станом на 10 лютого 2026 року, оскільки лікування, ідентифікація та набір тривають.

Крім того, компанія повідомляє про попередній композитний рівень повної ремісії (CRc) у 40% серед перших 30 пацієнтів дослідження MIRACLE з засліпленими попередніми даними ефективності. Цей рівень CRc включає повну ремісію (CR) у 30% і повну ремісію з частковим гематологічним відновленням (CRh) у 10%.

“Засліплені показники ефективності, які ми бачимо у MIRACLE, надзвичайно обнадійливі,” — сказав Волтер Клемп, голова правління та CEO Moleculin. “І, звичайно, це включає контрольну групу цитарабін + плацебо, що свідчить про те, що результати Annamycin мають бути кращими. Навіть із врахуванням контрольної групи ці попередні засліплені результати суттєво перевищують історичні результати для CR з одним лише цитарабіном і підсилюють наші очікування щодо того, чим може стати Annamycin у лікуванні R/R AML. Особливо важливо, що приблизно 35% пацієнтів, які отримали лікування, мають рецидив або є рефрактерними після режиму venetoclax — це популяція пацієнтів, яку, як правило, вважають однією з найскладніших для лікування на 2

лінії терапії. З першим розкриттям, яке вже на горизонті, ми вступаємо у, як ми віримо, трансформаційний період для компанії.”

Доктор Мохамад Черрі, провідний експерт у галузі гематологічної онкології, зазначив: “Спостерігати засліплені показники ефективності на такому рівні в дослідженні MIRACLE — це обнадійливо для загальної надійності дослідження й дає надію на клінічне майбутнє Annamycin як некардіотоксичного антрацикліну. Це може стати значним кроком вперед у лікуванні рецидивного/рефрактерного AML.”

“Ще один позитивний знак — пацієнти, які отримали лікування, мали високу частоту генетичних маркерів, що зазвичай прогнозують погану відповідь на лікування, що робить ці результати ще більш вражаючими. Ефективність, яку спостерігали у шести країнах у дослідженні MIRACLE, є підставою для нашого оптимізму на 2026 рік,” — продовжив пан Клемп. “Наш поточний засліплений рівень CR на 67% перевищує історичні рівні відповіді в двох нещодавніх дослідженнях HiDAC з одним лише цитарабіном, де CR становив близько 17-18%, а також на 50% вищий за медіану CR, яку використовували для затвердження всіх поточних терапій для пацієнтів із AML другої лінії. Більше того, враховуючи, що ми оцінюємо, що третина пролікованих пацієнтів не отримувала Annamycin, ми вважаємо, що Annamycin, ймовірно, демонструє ефективність на рівні або близькому до того, що ми бачили в останньому дослідженні фази 2. Разом із нещодавно опублікованими даними безпеки по 90 пацієнтах у попередніх клінічних дослідженнях, які продемонстрували відсутність кардіотоксичності Annamycin, ми віримо, що Annamycin може стати новим шляхом для пацієнтів із цією складною хворобою. Ми з нетерпінням чекаємо на майбутню важливу подію для компанії та дослідження MIRACLE — розкриття ефективності кожної групи для перших 45 пацієнтів.”

Пан Клемп підсумував: “З огляду на важливість цього дослідження та його потенціал для майбутніх партнерств і точок зростання вартості, ми розуміємо, що увага прикута до строків розкриття даних. Ми зобов’язуємося регулярно інформувати ринок, аби інвестори були в курсі, коли стане відомий точніший час розкриття.”

Дослідження MIRACLE (утворене від Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) — це фаза 2B/3, глобальне багатопрофільне, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване клінічне дослідження з адаптивним дизайном, у якому дані з частини 2B (Частина A) будуть об’єднані з частиною 3 (Частина B) для оцінки основної кінцевої точки ефективності. Частина A дослідження MIRACLE призначена для оцінки ефективності Annamycin у двох дозуваннях (190 мг/м

і 230 мг/м ) у комбінації з цитарабіном (також відомий як Ara-C) у порівнянні з контрольною групою цитарабін + плацебо. Протокол дослідження MIRACLE дозволяє розкриття попередніх первинних даних ефективності (повна ремісія або “CR”) і безпеки/переносимості трьох груп при 45 пацієнтах у Частині A, а також після завершення Частини A (всього 90 пацієнтів). Перше раннє розкриття має дати приблизно 30 пацієнтів, які отримали Annamycin (190 мг/м і 230 мг/м ) у комбінації з цитарабіном, і 15 пацієнтів, які отримали лише цитарабін + плацебо.

Дослідження MIRACLE пропонується лише пацієнтам з AML, які мали одну попередню індукційну терапію (2

пацієнти або 2L). 49 пацієнтів надали згоду на участь у цьому важливому дослідженні; однак кількість пацієнтів, які не пройшли кваліфікацію, виявилася вищою, ніж очікувалося, значною мірою через велику кількість кандидатів, які намагалися кваліфікуватися, маючи більше однієї попередньої індукційної терапії. Компанія розглядає це як ознаку значної незадоволеної медичної потреби серед пацієнтів із R/R AML.

Зараз зареєстровані пацієнти, включаючи тих, хто отримав лікування, але ще не був оцінений на ефективність, походять із центрів у семи країнах, забезпечуючи різноманітну базу учасників. 24 центри вже провели візити з ініціації на місці, а компанія націлена принаймні на 30 центрів для Частини B. Основний акцент робиться на покращенні набору у США, оскільки в Європі набір був досить активним.

Компанія очікує досягти набору та лікування перших 45 пацієнтів у першому кварталі 2026 року. Розкриття перших 45 пацієнтів з даними про ефективність має відбутися наприкінці Q2 2026 року, оскільки дані мають пройти фінальне внесення, аудит і подальше закриття бази даних. Таким чином, ці попередні дані можуть відрізнятися від остаточних зафіксованих результатів ефективності та безпеки. Друга група з 45 пацієнтів у Частині A очікується повністю набраною в третьому кварталі 2026 року, з розкриттям у другій половині 2026 року. Набір другої групи з 45 пацієнтів у Частині A триватиме безперервно, поки відбуватиметься розкриття перших 45 пацієнтів з ефективністю. Розкриття для всіх 90 пацієнтів у Частині A може потребувати більше часу, ніж для перших 45, оскільки це вимагає більше даних для переходу від Частини A до Частини B.

Annamycin, також відомий під непатентованою назвою naxtarubicin, наразі має статус Fast Track і Orphan Drug Designation від FDA для лікування рецидивного або рефрактерного гострого мієлоїдного лейкозу, а також Orphan Drug Designation для лікування саркоми м’яких тканин. Annamycin також захищений патентом на склад речовини до 2040 року з можливістю продовження цього захисту до 2045 року. Крім того, Annamycin має Orphan Drug Designation для лікування рецидивного або рефрактерного гострого мієлоїдного лейкозу від EMA.

Moleculin Biotech, Inc. — це фармацевтична компанія фази 3 клінічних досліджень, яка розвиває лінійку терапевтичних кандидатів для лікування важковиліковних пухлин і вірусів. Провідна програма компанії — Annamycin — це антрациклін нового покоління з високою ефективністю і доброю переносимістю, розроблений для уникнення механізмів мультирезистентності та відсутності кардіотоксичності, характерної для нині призначуваних антрациклінів. Annamycin наразі розробляється для лікування рецидивного або рефрактерного гострого мієлоїдного лейкозу (AML) і легеневих метастазів саркоми м’яких тканин (STS).

Компанія розпочала дослідження MIRACLE (

olecul n /R AML nnAraC inical valuation) Trial (MB-108), ключове, адаптивне дослідження фази 3 для оцінки Annamycin у комбінації з цитарабіном, разом відомих як AnnAraC (комбінація Annamycin і цитарабін, також відома як “Ara-C”) для лікування рецидивного або рефрактерного гострого мієлоїдного лейкозу. Після успішного дослідження фази 1B/2 (MB-106) і врахуванням рекомендацій FDA, компанія вважає, що значно знизила ризики подальшого розвитку Annamycin для лікування AML. Це дослідження залишається предметом відповідних майбутніх подань з потенційним додатковим зворотним зв’язком від FDA та їхніх закордонних еквівалентів.

Крім того, компанія розробляє WP1066, імунний/транскрипційний модулятор, здатний інгібувати p-STAT3 та інші онкогенні транскрипційні фактори, а також стимулювати природну імунну відповідь, націлений на пухлини головного мозку, підшлункової залози та інші види раку. Moleculin також має у своєму портфелі антиметаболіти, включаючи WP1122 для потенційного лікування патогенних вірусів, а також певних онкологічних показань.